67% dintre pacienți au prezentat simptome semnificativ îmbunătățite, miastenia gravis atinge criteriul final principal al fazei 3

Astăzi, argenx a anunțat că a dezvoltat efgartigimod, o terapie "de primă clasă" care vizează FcRn, un studiu clinic cheie de fază 3 de ADAPT în tratamentul pacienților cu receptori anti-acetilcolina (AChR) anticorpi-pozitiv iastenia gravis sistemic (gMG) Principalul obiectiv al studiului a fost atins. Argenx intenționează să depună o cerere de licență biologică (BLA) pentru terapie la FDA până la sfârșitul acestui an.

MG este o boală cronică autoimună rară. Anticorpii imunoglobulinei G (IgG) perturbă comunicarea dintre nervi și mușchi, cauzând slăbiciune și slăbiciune musculară care poate pune viața în pericol. Mai mult de 85% din pacienții MG progresul la GMG în termen de 18 luni de la debut, rezultând în oboseală extremă și dificultăți în expresia faciala, vorbire, înghițire, și mișcare. Pacienții diagnosticați cu anticorpi AChR pozitiv (AChR- Ab+) reprezintă aproximativ 80%-90% din numărul total de pacienți cu GMG.

Efgartigimod este o terapie "de primă clasă" care vizează FcRn, concepută pentru a reduce anticorpii patogeni AigG și pentru a bloca procesul de reciclare IgG. Rolul receptorului FcRn este de a preveni degradarea IgG. Prin urmare, prin prevenirea legării IgG și ARn, anticorpii IgG care mediaza bolile autoimune pot fi epuizați mai repede, reducând astfel simptomele bolii.

Studiul clinic de fază 3 adapt este un studiu randomizat, dublu- orb, care conține placebo. Datele sale de top-line arată că 67.7% din Pacienții AChR- Ab+ gMG care au primit tratament efgartigimod îndeplinite standardul de tratament endpoint primar de studiu, și anume În conformitate cu Miastenia Gravis Daily Life Activity Scale (MG-ADL), scorul pacientului îmbunătățit cu cel puțin 2 puncte timp de 4 săptămâni consecutive, comparativ cu 29.7% în grupul placebo. În plus, 63, 1% dintre pacienții din grupul de tratament cu efgartigimod au prezentat o remisie semnificativă după ce au fost evaluați de scorul cantitativ al miasteniei gravis (QMG), comparativ cu 14, 1% dintre pacienții din grupul placebo care au obținut același răspuns. 40, 0% dintre pacienții cărora li s- a administrat efgartigimod au obținut o performanță minimă a simptomelor, definită ca un scor MG- ADL de 0 (asimptomatic) sau 1, comparativ cu 11, 1% în grupul placebo. Datele detaliate ale studiului vor fi anunțate la o viitoare conferință medicală.

"Datele din studiul ADAPT arată că efgartigimod conduce remisie rapidă și profundă a pacienților, inclusiv un anumit procent de pacienți care obțin minim sau asimptomatic după tratament", a declarat Wim Parys, MD, chief medical officer of argenx. Trimiterea BLA efgartigimod la FDA până la sfârșitul anului ne va permite să ia un alt pas spre furnizarea de tratament pentru pacienții care ar putea beneficia de efgartigimod în 2021. Mulțumim tuturor pacienților și furnizorilor de servicii medicale care au participat la studiul ADAPT."