Alkindi Sprinkle este lansat în Statele Unite pentru a trata pacienții pediatrici cu insuficiență suprarenală!

Eton Pharmaceuticals este o companie farmaceutică profesionistă dedicată dezvoltării și comercializării terapiilor inovatoare pentru bolile pediatrice rare. Recent, compania a anunțat că granulele sale orale de droguri Alkindi Sprinkle (hidrocortizon) au fost pe deplin comercializate și distribuite în Statele Unite. Medicamentul va fi disponibil exclusiv prin intermediul AnovoRx, o farmacie profesională specializată în furnizarea de servicii pentru pacienții cu boli rare și cronice.

În septembrie a acestui an, Alkindi Sprinkle a fost aprobat de FDA din SUA ca terapie alternativă pentru tratamentul copiilor cu vârsta sub 17 ani cu insuficiență adrenocorticală (AI).

Merită menționat faptul că Alkindi Sprinkle este prima și singura granulă de hidrocortizon aprobată de FDA pentru tratamentul copiilor cu AI. Alkindi Sprinkle este un preparat cu granule de hidrocortizon cu eliberare imediată cu o durată de valabilitate de 3 ani la temperatura camerei și nu necesită refrigerare.

Mitchell Geffner, MD, profesor de pediatrie la Școala de Medicină Keck de la Universitatea din California de Sud și codirector al clinicii de asistență medicală congenitală a hiperplaziei suprarenale (CAH), a declarat:&"; De mai bine de 60 de ani, persoanele care au a fost forțat să se bazeze pe hidrocortizonul la doză-concentrație pentru adulți pentru tratarea insuficienței suprarenale. Pentru pacienții copii și adolescenți, Alkindi Sprinkle va fi o opțiune de tratament foarte populară. Opțiunile cu doze mici, de până la 0,5 mg, vor oferi pacienților doze mai precise și personalizate."

Aprobarea granulelor orale Alkindi Sprinkle este susținută de 6 studii clinice, inclusiv primul și singurul studiu de fază III intervențional care evaluează hidrocortizonul oral pentru tratamentul AI la copii cu vârsta sub 8 ani.

Înainte ca Alkindi Sprinkle să fie aprobat, hidrocortizonul oral a fost aprobat de FDA pentru formulări de tablete de doar 5 mg și doze mai mari. Mulți pacienți pediatrici necesită doze mici și flexibilitate pentru o titrare precisă. Prin urmare, îngrijitorii trebuie să taie sau să împartă comprimatele de hidrocortizon de înaltă calitate pentru a obține doza mică necesară copiilor mici, care poate duce la doze inexacte.

Alkindi Sprinkle este fabricat folosind tehnologie dovedită comercial și are 4 puncte forte: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, ceea ce va permite clinicienilor să efectueze o administrare individualizată în funcție de nevoile fiecărui pacient, conform dozelor și instrucțiunilor de administrare.

Insuficiența suprarenală (AI) la copii este o boală rară caracterizată prin incapacitatea de a sintetiza și elibera hidrocortizon (cortizol), și uneori chiar aldosteron. Acest lucru poate duce la hormoni masculini excesivi (dezvoltare sexuală anormală a femeii, pubertate timpurie, încetarea creșterii și statură scurtă). Cea mai comună formă de IA la copii este hiperplazia suprarenală congenitală (CAH), care este cauzată de defecte genetice. Pacienții cu AI primară sau centrală (clasa a doua și a treia) au niveluri insuficiente de cortizol. Reducerea cortizolului în organism poate duce la consecințe fatale, cum ar fi criza suprarenală. Pentru a supraviețui, pacienții cu IA trebuie să completeze zilnic cortizol. Eton estimează că AI pediatrică afectează 5.000-11.000 de copii din Statele Unite.