Cabometyx (cabozantinib) a primit o revizuire prioritară în Statele Unite ale Americii

Exelixis a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat o nouă cerere suplimentară de droguri (sNDA) pentru droguri împotriva împotrivargenților vizate Cabometyx (cabozantinib) pentru tratamentul vârstei ≥12 ani, progresia bolii după tratamentul anterior, radioactivitate Pacienții cu iod refractar (dacă se aplică iod radioactiv) cancer tiroidian diferențiat (DTC). FDA a acordat sNDA o revizuire prioritară și a desemnat Legea privind taxele de utilizare a medicamentelor eliberate pe bază de rețetă (PDUFA) ca dată-țintă de 4 decembrie 2021.

SNDA se bazează pe rezultatele studiului pivot de fază 3 COSMIC-311. Datele au arătat că, în comparație cu grupul placebo, grupul de tratament Cabometyx a avut o îmbunătățire semnificativă a supraviețuirii fără progresie (PFS). În februarie 2021, pe baza rezultatelor studiului, FDA a acordat Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) pentru tratamentul pacienților DTC care au progresat după tratamentul anterior și sunt refractare la iod radioactiv (dacă se aplică iod radioactiv).

Dr. Michael M. Morrissey, președinte și CEO al Exelixis, a declarat: "Acceptarea FDA a sNDA și revizuirea priorităților este un pas important spre obiectivul nostru. Scopul nostru este de a aduce Cabometyx la pacienții cu iod radioactiv tratați anterior. Tratamentul pacienților cu cancer tiroidian diferențiat. Având în vedere lipsa îngrijirii standard după tratamentul anti-VEGFR, beneficiul dovedit de supraviețuire fără progresie în faza 3 COSMIC-311 înseamnă că, dacă este aprobat, Cabometyx are potențialul de a deveni un produs nou important pentru această metodă de tratament a pacienților."

COSMIC-311 este un multi-centru, randomizat, dublu-orb, placebo-controlat faza 3 studiu clinic la pacienții care au primit anterior două vasculare endoteliale factorului de creștere receptor (VEGFR) terapii orientate și au progresat în boala lor. Studiul își propune să recruteze aproximativ 300 de pacienți în 150 de locații din întreaga lume. În cadrul studiului, pacienții au fost randomizați la un raport de 2:1 și au primit 60 mg de Cabometyx sau un placebo o dată pe zi. Principalele puncte finale sunt supraviețuirea fără progresie (PFS) și rata de răspuns obiectivă (ORR).

Datele au arătat că studiul a atins punctul final principal: În comparație cu grupul placebo, supraviețuirea fără progresie (PFS) a grupului Cabometyx a fost semnificativ mai lungă. În analiza intermediară a acestui plan, Cabometyx a redus riscul de progresie a bolii sau de deces cu 78% în comparație cu placebo (HR = 0,22; 96% CI: 0,13-0,36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="" cabometyx.="" the="" detailed="" results="" of="" the="" trial="" were="" announced="" at="" the="" 2021="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" annual="" meeting="" and="" published="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" july="">

Cancerul tiroidian include tipul diferențiat, tipul medular și tipul anaplazic. Cancerul tiroidian diferențiat reprezintă 90% din toate cazurile și este de obicei tratat cu o intervenție chirurgicală, urmată de ablația cu iod radioactiv pentru a elimina țesutul tiroidian rămas, dar aproximativ 5%-15% dintre pacienți sunt rezistenți la tratamentul cu iod radioactiv. Pentru acești pacienți, speranța de viață este de numai 3-5 ani de la descoperirea leziunilor metastatice.

Ingredientul farmaceutic activ al Cabometyx estecabozantinib, care este un inhibitor al tirozin kinazei (TKI) care exercită un efect anti-tumoral prin direcționarea căilor de semnalizare MET, VEGFR2 și RET. Poate ucide celulele tumorale, reduce metastazele și poate inhiba vasele de sânge. genera. În Statele Unite și Uniunea Europeană, Cabometyx este aprobat pentru tratamentul pacienților cu carcinom renal avansat (CRC) și carcinom hepatocelular (HCC) care au fost tratați anterior cu sorafenib.