HMPL-523 de la Chi-Med este inclus în categoria terapiei inovatoare

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) a anunțat recent că Centrul de Evaluare a Medicamentelor (CDE) al Administrației Naționale a Produselor Medicale (NMPA) a inclus HMPL-523 ca medicament de terapie inovatoare pentru tratamentul agenților patogeni cronici care au primit cel puțin un medicament anterior. terapie. Pacienți adulți cu trombocitopenie imună (ITP). HMPL-523 este un nou inhibitor oral al tirozin kinazei splinei (Syk). ITP este o tulburare de sângerare autoimună care provoacă sângerare severă și are un impact semnificativ și cu mai multe fațete asupra pacienților' sanatate si calitate a vietii.

Medicamentele de terapie inovatoare ale Administrației de Stat pentru Alimente și Medicamente includ medicamente inovatoare care sunt utilizate pentru prevenirea și tratarea bolilor grave care pun viața în pericol și nu au metode eficiente de prevenire și tratament sau au avantaje clinice evidente în comparație cu metodele de tratament existente. Pentru soiurile care sunt incluse în medicamentele de terapie inovatoare, cererile de aprobare condiționată și cererile de revizuire și aprobare cu prioritate pot fi depuse atunci când se depun cereri noi de comercializare a medicamentelor.

Includerea HMPL-523 ca terapie inovatoare se bazează pe sprijinul datelor studiului de fază 1b. Datele relevante au fost prezentate ca o prezentare orală la cea de-a 63-a reuniune anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH) din decembrie 2021: la data limită a datelor de 30 septembrie 2021, un total de 34 de pacienți au fost randomizați la HMPL-523. grupului de tratament, 11 pacienți au fost repartizați în grupul placebo. Dintre aceștia, 11 (68,8%) dintre cei 16 pacienți randomizați să primească doza recomandată de 300 mg o dată pe zi de HMPL-523 într-un studiu clinic de fază 2 (RP2D) au răspuns în timpul perioadei dublu-orb din primele 8 săptămâni ale studiu. În schimb, doar 1 (9,1%) din 11 pacienți randomizați pentru a primi placebo au răspuns. Într-o perioadă ulterioară de 16 săptămâni deschisă, un alt pacient randomizat inițial pentru a primi RP2D HMPL-523 a răspuns.

Patru pacienți repartizați aleatoriu pentru a primi placebo au trecut pentru a primi RP2D HMPL-523 după prima perioadă de 8 săptămâni dublu-orb și toți cei 4 pacienți au răspuns. În cele 2 faze ale studiului, 16 din 20 de pacienți (80%) au răspuns și 8 (40%) au obținut răspunsuri durabile. [Răspunsul a fost definit ca cel puțin un număr de trombocite ≥50 × 10E9/L. Răspunsul durabil a fost definit ca număr de trombocite ≥50 × 10E9/L la cel puțin 4 din ultimele 6 vizite. 】

ITP este o boală autoimună caracterizată prin distrugerea imună a trombocitelor și scăderea producției de trombocite. Pacienții pot prezenta peteșii cutanate, purpură și sângerări ale mucoasei gastrointestinale și/sau uretrale. ITP este, de asemenea, asociat cu oboseala (raportată la până la 39% dintre adulții cu ITP) și calitatea vieții afectate (inclusiv aspecte de sănătate emoțională, funcțională și reproductivă, precum și viața profesională sau socială). Incidența ITP primară la adulți este estimată la 3,3 la 100.000 de adulți pe an, iar prevalența este de 9,5 la 100.000 de adulți.

HMPL-523 este un inhibitor nou, foarte selectiv, puternic cu molecule mici, administrat oral, care vizează tirozin kinaza splinei (Syk). Ca o proteină cheie în calea de semnalizare a celulelor B, Syk este o țintă terapeutică matură pentru diferite subtipuri de limfoame cu celule B și boli autoimune. Chi-Med deține în prezent toate drepturile asupra HMPL-523 la nivel mondial.

Deoarece distrugerea plachetară a ITP este legată de fagocitoza reglată de Syk a trombocitelor legate de receptorii Fcy, inhibitorii Syk pot fi o terapie promițătoare pentru ITP.