CHMP UE recomandă și aprobă Xcopri (cenobamat): tratament adjuvant al epilepsiei focale la adulți!

Arvelle Therapeutics este o companie biofarmaceutică emergentă dedicată dezvoltării de terapii inovatoare pentru pacienții cu boli ale sistemului nervos central (SNC). Recent, compania a anunțat că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a emis o analiză pozitivă sugerând aprobarea Xcopri (cenobamat), un medicament antiepileptic (DEA) pentru pacienții adulți cu epilepsie care au primit anterior cel puțin două medicamente antiepileptice (ASM), dar a căror stare nu a fost complet controlată sunt tratamentul adjuvant al crizelor focale (cu sau fără crizele secundare generalizate) epilepsie. Acum, opiniile CHMP vor fi transmise Comisiei Europene (CE) spre revizuire, care se așteaptă să ia o decizie finală de revizuire în termen de 2 luni.

Se estimează că există 6 milioane de pacienți cu epilepsie în Europa, iar aproximativ 40% dintre pacienții adulți cu epilepsie au un control insuficient al epilepsiei după ce au primit două medicamente antiepileptice (ASM). În 2 studii clinice adecvate și bine controlate, Xcopri a redus semnificativ frecvența convulsiilor focale în comparație cu placebo și până la 20% dintre pacienți au realizat crize zero în timpul perioadei de întreținere.

În Statele Unite, Xcopri a fost aprobat în noiembrie 2019 pentru tratamentul epilepsiei cu debut parțial la adulți. Xcopri a fost descoperit și dezvoltat de SK Biopharmaceuticals și filiala sa din SUA SK Life Sciences. La începutul anului 2019, SK Biopharmaceuticals a semnat un acord de licență exclusivă cu Arvelle Therapeutics GmbH pentru a dezvolta și comercializa medicamentul în Europa.

În ianuarie 2021, Angelini Pharma a anunțat un acord de achiziție cu Arvelle Therapeutics. Prin urmare, Arvelle va avea o licență exclusivă pentru comercializarea Xcopri în Uniunea Europeană și în alte țări din Spațiul Economic European. Angelini intenționează să comercializeze Xcopri în al doilea trimestru al anului 2021 după obținerea aprobării UE.

Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe 3 studii clinice care au implicat peste 1.900 de pacienți. Procesul principal (Studiul 017) a fost publicat în&"The Lancet Neurology GG"; Acesta este un studiu multi-centru, dublu-orb, randomizat, controlat cu placebo. Studiul a confirmat că nu este necesar să luați 1-3 medicamente antiepileptice (ASM). Xcopri este o opțiune eficientă de tratament pentru pacienții adulți cu crize focale controlate. În timpul perioadei de întreținere de 12 săptămâni, toate dozele de Xcopri au prezentat o rată de răspuns semnificativ mai mare (procentul pacienților a căror frecvență a convulsiilor a fost redusă cu ≥50%) comparativ cu placebo. Ratele de răspuns ale grupurilor de 100 mg / zi, 200 mg / zi și 400 mg / zi au fost 40% (p=0,036), 56% (p< 0,001),="" 64%="">< 0,001),="" respectiv,="" în="" timp="" ce="" grupul="" placebo="" a="" fost="" de="" 25%.="" în="" plus,="" în="" perioada="" de="" întreținere,="" 4%="" (fără="" diferențe="" semnificative,="" p="0,369)," 11%="" (p="0,002)" și="" 21%="">< 0,001)="" dintre="" pacienții="" care="" au="" primit="" 100="" mg,="" 200="" mg="" și="" 400="" mg="" xcopri="" the="" frecvența="" convulsiilor="" (100%="" fără="" crize)="" a="" fost="" redusă="" cu="" 100%="" comparativ="" cu="" 1%="" în="" grupul="">

Structura moleculară a cenobamatului (sursa imaginii: mechemexpress.cn)

În Europa, aproximativ 6 milioane de persoane suferă de epilepsie și aproximativ 40% dintre adulții cu epilepsie cu debut focal continuă să aibă convulsii chiar și după tratamentul cu două DEA, ceea ce evidențiază necesitatea unor noi opțiuni de tratament. Convulsiile sunt de obicei activități electrice anormale de scurtă durată în creier care pot duce la mișcări necontrolate, gândire sau comportament anormal și sentimente anormale. Mișcările pot fi violente, iar pacientul își poate pierde cunoștința. Convulsiile focale încep într-o zonă limitată a creierului.

Ingredientul farmaceutic activ al Xcopri este cenobamatul, care este un blocant al canalelor de sodiu. În prezent, mecanismul exact al efectului terapeutic al Xcopri&# 39 nu este clar, dar SK Biopharmaceuticals crede că medicamentul reduce focul neuronal repetitiv prin inhibarea curentului de sodiu cu tensiune. Medicamentul este, de asemenea, un canal ionic al acidului gamma-aminobutiric (GABAA) Modulatorul alosteric pozitiv.

În Statele Unite, Xcopri este deja pe piață. Medicamentul are 6 concentrații de dozare și se administrează o dată pe zi: 12,5 mg, 25 mg, 50 mg, 100 mg, 200 mg. În ceea ce privește medicația, Xcopri trebuie început cu 12,5 mg, o dată pe zi și titrat la fiecare 2 săptămâni. După perioada de ajustare a medicamentului, doza de întreținere recomandată este de 200 mg / zi, dar este posibil ca unii pacienți să fie necesară ajustarea la 400 mg / zi, care este doza maximă recomandată. Xcopri poate fi utilizat în asociere cu alte medicamente antiepileptice sau utilizat singur.