NICE recomandă Orladeyo pentru tratamentul preventiv al angioedemului ereditar

Institutul Național de Sănătate și Optimizare Clinică (NICE) a emis recent un proiect de ghid care recomandă medicamentul oral Orladeyo (berotralstat) al BioCryst&pentru pacienții eligibili cu vârsta de 12 ani și peste cu angioedem ereditar (HAE) pentru a preveni recurența. Mai exact, NICE recomandă ca Orladeyo să fie utilizat pentru tratament preventiv la pacienții cu AEE care au cel puțin două ori pe lună. Daca dupa 3 luni de utilizare numarul de atacuri pe luna nu scade cu cel putin 50%, tratamentul cu Orladeyo trebuie intrerupt.

Conform acestei recomandări, pacienții cu AEE din Anglia, Țara Galilor și Irlanda de Nord vor primi pentru prima dată o terapie orală o dată pe zi pentru a preveni atacurile recurente de AEE.

Se estimează că aproximativ unul din 50.000 până la 100.000 de persoane suferă de AEE. Boala este o boală genetică foarte rară în care pacienții prezintă umflare imprevizibilă și repetată a gurii, intestinelor sau căilor respiratorii. La rândul său, acest lucru poate provoca dificultăți de respirație și dureri severe și poate provoca, de asemenea, umflarea mai multor părți ale corpului. Dacă este lăsată netratată, poate fi fatală. Imprevizibilitatea debutului bolii va afecta grav calitatea vieții pacienților și a familiilor acestora.

Orladeyo este prima și singura terapie orală aprobată pentru prevenirea atacurilor de AEE la copii și adulți cu vârsta de 12 ani și peste, luând o pastilă pe zi. Ingredientul activ al medicamentului este berotralstat, care este un inhibitor nou, puternic și selectiv al kalikreinei plasmatice umane, care acționează prin reducerea activității kalikreinei plasmatice.

Orladeyo va oferi pacienților și clinicienilor calificați cu HAE din Marea Britanie o nouă opțiune de tratament în tratamentul acestei boli pe tot parcursul vieții, oferind primul tratament oral o dată pe zi pentru a obține controlul simptomelor și a reduce povara AEE.

Decizia nr. 39 de NICE&a fost luată după ce Orladeyo a fost aprobat de Comisia Europeană (CE) în aprilie 2021 și aprobat de către Agenția Britanică pentru Medicamente și Produse de Asistență Medicală (MHRA) în mai 2021. Federația Medicală Scoțiană (SMC) este se așteaptă să decidă în prima jumătate a anului 2022 să utilizeze Orladeyo la pacienții cu HAE din Scoția, sub îndrumarea Serviciului Național de Sănătate Britanic (NHS).

Decizia NICE' se bazează pe rezultatele studiului pivot de fază 3 APeX-2. Studiul și-a atins obiectivul principal: Orladeyo a redus semnificativ episoadele de AEE în comparație cu placebo în a 24-a săptămână de tratament. Acest efect de reducere a continuat pe parcursul celor 96 de săptămâni de studiu.

Conform datelor pe termen lung publicate la Congresul Societății Europene de Alergie și Imunologie Clinică (EAACI) din 2021: în timpul săptămânii 25-96, în comparație cu grupul placebo, rata medie lunară de atac a grupului de tratament cu Orladeyo a fost redusă cu un medie de 80% comparativ cu valoarea de bază. În comparație cu partea 1 (0-24 săptămâni) și partea 2 (25-48 săptămâni) a studiului, Orladeyo a fost în general bine tolerat în timpul tratamentului în partea 3 (49-96 săptămâni), cu boli raportate legate de medicamente. Există mai puține incidente. .