Oxbryta Pediatric Indications&Tabletele dispersabile au primit o revizuire prioritară de către FDA SUA!

Global Blood Therapeutics (GBT) a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat o nouă cerere suplimentară de droguri (sNDA) și o nouă cerere de droguri (NDA) de la Oxbryta (voxelotor). Dintre acestea, sNDA încearcă să accelereze aprobarea Oxbryta pentru tratamentul copiilor cu seceră (SCD) cu vârsta cuprinsă între 4-11 ani; NDA încearcă să aprobe Oxbryta, un nou tip de tabletă dispersabilă adecvat vârstei, potrivit pentru pacienții copii. FDA a acordat revizuirea prioritară pentru NDA și sNDA și a desemnat data țintă a Legii privind taxa pentru utilizatorii de medicamente prescrise (PDUFA), 25 decembrie 2021. Revizuirea prioritară înseamnă că calendarul de revizuire pentru NDA și sNDA va fi scurtat de la standardul de 10 luni până la 6 luni.

Boala falciformă (SCD) este o boală devastatoare care poate provoca leziuni ale organelor și scurtarea speranței de viață și este complicată de diferența uriașă în accesul la îngrijiri de calitate. Din fericire, SCD a intrat acum într-o nouă eră de tratament.

Oxbryta este un medicament oral de primă clasă, o dată pe zi, care inhibă direct polimerizarea hemoglobinei, care este cauza principală a secerișului și a distrugerii globulelor roșii SCD. În prezent, forma de dozare a tabletelor Oxbryta a fost aprobată de FDA SUA pentru tratamentul pacienților cu SCD cu vârsta de 12 ani și peste. Fiind primul medicament care tratează cauzele profunde ale SCD, industria este foarte optimistă cu privire la perspectivele comerciale ale Oxbryta' Anterior, organizația de cercetare a pieței farmaceutice EvaluatePharma a lansat un raport care prevedea că Oxbryta va deveni cel mai bine vândut medicament SCD din lume &, vânzările urmând să ajungă la 1,98 miliarde de dolari SUA în 2024.

În Statele Unite, aproximativ 17.000 de copii cu vârste cuprinse între 4 și 11 ani suferă de SCD. SNDA și NDA pediatrice Oxbryta&# 39 se bazează pe date din studiul deschis Faza 2a HOPE-KIDS 1 (GBT440-007). La întâlnirea online a Asociației Europene a Hematologiei (EHA) 2021, o analiză a datelor a 45 de copii SCD cu vârste cuprinse între 4 și 11 ani a arătat că tabletele dispersabile Oxbryta (subiectul NDA) au fost utilizate pentru tratamentul pe bază de greutate. După aceea, hemoglobina a continuat să se îmbunătățească rapid, și hemoliza (sau distrugerea globulelor roșii) a fost, de asemenea, redusă.

NDA solicită aprobarea pentru comprimate dispersabile de 300 mg. Acest tip de tabletă dispersabilă include aroma de struguri, concepută pentru a fi dispersată în apă potabilă la temperatura camerei sau în alte băuturi limpezi pentru înghițire ușoară și permite copiilor SCD de 4 până la 11 ani să administreze medicamentul în funcție de greutatea corporală.

În aprilie a acestui an, GBT a anunțat datele de 72 de săptămâni ale studiului Faza 3 HOPE. Rezultatele au arătat că pacienții (cu vârsta cuprinsă între 12 și 65 de ani) tratați cu Oxbryta au avut o îmbunătățire continuă semnificativă a nivelului hemoglobinei, au redus hemoliza și au îmbunătățit starea generală de sănătate. Aceste rezultate susțin utilizarea pe termen lung a Oxbryta pentru a reduce anemia hemolitică și hemoliza la pacienții cu SCD, reducând astfel potențialele complicații care pun viața în pericol. Studiul HOPE este cel mai lung proces de înregistrare a tratamentului SCD până în prezent. Aceste rezultate demonstrează în continuare că Oxbryta are potențialul de a deveni o terapie de corecție a bolii sigură și eficientă pentru pacienții cu SCD, îmbunătățind continuu performanța hemolizei și anemiei SCD.

Ted W. Love, președinte și CEO al GBT, a declarat:" SCD este o boală devastatoare. FDA acceptă documentele de reglementare Oxbryta&# 39 pentru tratamentul copiilor cu SCD cu vârsta cuprinsă între 4 și 11 ani, precum și o tabletă dispersabilă Oxbryta prietenoasă cu copiii. Acesta este un pas important către atingerea obiectivului de aplicare a Oxbryta la toți pacienții eligibili cu SCD. Pentru copiii cu SCD sub 12 ani, există în prezent puține opțiuni de tratament, iar SCD poate provoca efecte mai ireversibile în primii câțiva ani de viață. Deteriorarea organelor. Având în vedere nevoile severe nesatisfăcute, apreciem revizuirea prioritară de către FDA a posibilelor tratamente pentru comunitatea SCD mult neglijată."

Structura moleculară Voxelotor

Boala falciformă (SCD) este o boală genetică gravă, progresivă și debilitantă care are ca rezultat producția anormală de hemoglobină seceră (HbS) datorită mutațiilor genei β-globinei. HbS face ca celulele roșii din sânge să fie bolnave și fragile, ducând la anemie hemolitică cronică, boli vasculare, criză de ocluzie vasculară evazivă și dureroasă (COV). Pentru adulți și copii cu SCD, aceasta înseamnă crize dureroase și alte complicații acute care pot schimba viața sau care pun viața în pericol, cum ar fi sindromul toracic acut (ACS), accident vascular cerebral și infecție. Dacă pacientul supraviețuiește complicațiilor acute, bolilor vasculare și afectării organelor finale, complicațiile rezultate pot duce la hipertensiune pulmonară, insuficiență renală și moarte precoce.

Oxbryta este primul medicament aprobat pentru a inhiba direct polimerizarea hemoglobinei secera pentru a trata SCD. Polimerizarea hemoglobinei este cauza fundamentală a secerișului și distrugerii globulelor roșii SCD. Procesul secerător poate duce la anemie hemolitică (distrugerea globulelor roșii duce la scăderea nivelului de hemoglobină), blocarea capilarelor și a vaselor de sânge mici, care împiedică fluxul de sânge și oxigen în tot corpul. Reducerea aportului de oxigen la țesuturi și organe poate duce la complicații care pun viața în pericol, inclusiv accident vascular cerebral și leziuni ireversibile ale organelor.

Medicamentul activ Oxbryta&este numitvoxelotor(fost GBT440), care funcționează prin creșterea afinității hemoglobinei pentru oxigen. Deoarece hemoglobina seceră oxigenată nu polimerizează, voxelotorul poate bloca polimerizarea și secreția rezultată și distrugerea celulelor roșii din sânge. Voxelotor poate îmbunătăți anemia hemolitică și transportul de oxigen și poate schimba cursul SCD.

Oxbryta a fost aprobat de FDA din SUA în noiembrie 2019 pentru tratamentul anemiei hemolitice la copii și adulți cu SCD cu vârsta ≥12 ani. Oxbryta a fost aprobat prin intermediul canalului de revizuire prioritară al FDA&# 39 și a durat doar mai mult de 2 luni de la acceptarea noii cereri de droguri (NDA) până la aprobarea finală. Anterior, FDA a acordatvoxelotordenumirea de medicament revoluționară (BTD), starea rapidă, denumirea de medicament orfan și denumirea de boală pediatrică rară pentru tratamentul SCD. Ca o condiție a aprobării accelerate de către FDA SUA, GBT continuă să investigheze Oxbryta în studiul HOPE-KIDS 2, un studiu de confirmare post-aprobare care utilizează viteza fluxului sanguin Doppler transcranian (TCD) pentru a evalua reducerea Oxbryta 2-15. copiii să prezinte un risc de accident vascular cerebral.

În luna ianuarie a acestui an, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acceptat cererea de autorizare de introducere pe piață (MAA) a Oxbryta &, care solicită EMA să acorde Oxbryta aprobarea completă pentru tratamentul anemiei hemolitice în boala de celule secera (SCD) pacienți cu vârsta de 12 ani și peste. Anterior, EMA a acordatvoxelotorCalificarea pentru medicamente prioritare (PRIME) și Calificarea pentru medicamente orfane pentru tratamentul SCD. GBT intenționează, de asemenea, să solicite aprobarea de reglementare pentru a extinde posibilitatea utilizării Oxbryta pentru a trata SCD la copiii sub 4 ani din Statele Unite.