Pfizer Xalkori a fost revizuit de FDA SUA pentru revizuirea prioritară: tratamentul limfomului cu celule mari anaplastice sistemice ALK-pozitiv (sALCL)

Pfizer a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat o nouă cerere suplimentară de droguri (sNDA) pentru droguri anticanceroase vizate Xalkori (crizotinib) și a acordat revizuirepriorială. SNDA urmărește să aprobe o nouă indicație pentru Xalkori pentru tratamentul pacienților pediatrici cu limfom anaplastic kinază (ALK) pozitiv, recidivat sau refractar limfom anaplastic cu celule mari sistemice (ALCL). FDA a desemnat data-țintă a Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) ca ianuarie 2021.

În mai 2018, FDA a acordat Xalkori o denumire de medicament revoluționar (BTD) pentru tratamentul indicațiilor ALCL pozitive ale ALCL. Dacă este aprobat, Xalkori va fi prima terapie bazată pe biomarkeri pentru tratamentul pacienților pediatrici cu ALCL pozitiv al ALK.

Limfomul anaplastic cu celule mari (ALCL) este un tip rar de limfom non-Hodgkin (NHL), împărțit în două tipuri: ALK pozitiv și ALK negativ. Deși rata de supraviețuire de 5 ani a copiilor cu cancer în Statele Unite a ajuns la 80%, cea mai mare din istorie, copiii cu cancer încă se confruntă cu provocări în tratarea bolilor, inclusiv tipuri de tumori rare, modificări în răspunsul de droguri, și efecte secundare pe termen lung.

Chris Boshoff, MD, Chief Development Officer, Pfizer Global Product Development Oncology, a declarat: "Deși rata de supraviețuire a alk-pozitiv alcl copii este mare, mulți copii vor recidiva și necesită noi tratamente. Având în vedere eficacitatea Xalkori pe ALK-cancer pulmonar pozitiv, și studierea activității găsite în studiile clinice de recidivat sau refractar ALK-pozitiv și ROS-1-pozitiv ALCL, dacă este aprobat, Xalkori poate reprezenta un pas important în îmbunătățirea prognosticului copiilor cu acest tip de cancer."

Tratamentul Xalkori al SNDA la pacienții pediatrici cu ALCL pozitiv al ALK a fost susținut de rezultatele studiului ADVL0912 (NCT00939770) și ale studiului A8081013 (NCT01121588). Studiul ADVL0912 este un studiu de fază 1/2 realizat în cooperare cu Grupul oncologic pentru copii (COG). Acesta a evaluat doza maximă sigură și tolerabilă de Xalkori și a evaluat activitatea clinică la copiii cu tumori solide recidivate sau refractare și ALCL . Pfizer a oferit finanțare și sprijin pentru acest experiment. Studiul A8081013 a evaluat aplicarea Xalkori la copii și adulți cu tumori maligne avansate. Acești pacienți sunt tumori ALK-pozitive, altele decât cancerul pulmonar non-cu celule mici (NSCLC), inclusiv pacienții cu ALCL recidivat sau refractar. Aceste două studii au arătat că copiii și pacienții adulți tratați cu Xalkori au prezentat o activitate antitumorală semnificativă.

Xalkori este primul medicament vizat alk din lume lansat de Pfizer. Medicamentul este prima generație de inhibitor de tirozin kinază (ALK) de limfom anaplastic (ALK), care a fost aprobat de FDA sua pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar non-cu celule mici (NSCLC) al alk-pozitiv sau ROS1-pozitiv. Până în prezent, Xalkori a fost aprobat pentru a trata pacienții ALK-pozitiv NSCLC în mai mult de 90 de țări (inclusiv China), și a fost, de asemenea, aprobat pentru tratamentul pacienților ROS1-pozitiv NSCLC în mai mult de 70 de țări din întreaga lume.