Takeda Ninlaro (ixazomib) a fost aprobat în Japonia: pentru tratamentul de întreținere de primă linie al pacienților care nu au primit transplant de celule stem!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a anunțat recent că Ministerul Sănătății, Muncii și Bunăstării din Japonia (MHLW) a aprobat extinderea populației aplicabile a inhibitorului proteazomului oral Ninlaro (ixazomib) pentru a include măduva osoasă multiplă care nu a primit anterior transplant de celule stem și necesită tratament de întreținere după tratamentul de primă linie Pacienții cu tumoră (MM).

Această aprobare se bazează pe rezultatele studiului de fază 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) al terapiei de întreținere de primă linie cu un singur agent. Acesta este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a înscris un total de 706 pacienți nou diagnosticați cu mielom multiplu (MM), care nu au primit transplant de celule stem, au finalizat 6-12 luni de tratament inițial și au obținut remisie parțială. la pacienții cu remisie mai bună sau mai bună, a fost evaluat efectul Ninlaro ca tratament de întreținere cu un singur agent comparativ cu placebo asupra supraviețuirii fără progresie (SFP).

Rezultatele au arătat că studiul a atins obiectivul primar: În comparație cu grupul placebo, pacienții din grupul Ninlaro au obținut o îmbunătățire semnificativă statistic și semnificativă clinic a SFP (SFP mediană: 17,4 luni față de 9,4 luni; HR=0,659; IC: 95; p< 0,001),="" ceea="" ce="" echivalează="" cu="" o="" reducere="" cu="" 34,1%="" a="" riscului="" de="" progresie="" a="" bolii="" sau="" de="">

Este demn de remarcat faptul că nu există noi probleme de siguranță în acest studiu. Terapia de întreținere Ninlaro este sigură și nu are efecte adverse asupra calității vieții pacienților. Profilul de siguranță al Ninlaro este în concordanță cu rezultatele raportate anterior ale monoterapiei cu Ninlaro și nu există rezultate noi privind siguranța. Cele mai frecvente evenimente adverse (TEAE) care au apărut în timpul tratamentului au fost greață, vărsături, diaree, erupții cutanate, neuropatie periferică (PN) și febră.

36,6% din grupul de tratament Ninlaro și 23,2% din grupul placebo au prezentat un grad ≥3 TEAE. Incidența noilor tumori maligne primare a fost de 2% în grupul Ninlaro și 6,2% în grupul placebo. Proporția pacienților care au întrerupt tratamentul din cauza TEAE a fost foarte mică, 12,9% în grupul Ninlaro și 8% în grupul placebo. În studiu, rata mortalității a fost de 2,6% în grupul Ninlaro și 2,2% în grupul placebo.

Dr. Shinsuke Iida, cercetătorul principal al studiului TOURMALINE-MM4 și al Departamentului de Oncologie Hematologică din Spitalul Universitar din Nagoya, a declarat: „Studiul TOURMALINE-MM4 arată că la pacienții cu mielom multiplu care nu sunt potriviți pentru transplantul de celule stem, inhibitorul proteazomului oral Terapia de întreținere Ninlaro poate reduce Riscul de progresie a bolii și de deces este redus cu 34%. Terapia de întreținere Ninlaro este bine tolerată la pacienții vârstnici și nu are nicio legătură cu riscul crescut de cancer secundar. Prin urmare, indiferent de stadiul clinic sau de tipul terapiei de inducție de primă linie, Ninlaro poate fi o opțiune de tratament A care se așteaptă să întârzie recurența."

Takashi Horii, șeful Diviziei de Oncologie din Takeda Japonia, a declarat: „Sunt foarte fericit că, pe lângă indicațiile existente despre Ninlaro ca terapie de întreținere după transplantul autolog de celule stem, medicamentul este acum utilizat ca tratament de primă linie pentru pacienți care nu au fost supuși transplantului de celule stem. Terapia de întreținere înseamnă că putem oferi acum acest medicament unei game mai largi de pacienți. Vom continua să lucrăm din greu pentru a aduce această nouă terapie pacienților care au nevoie."

Ninlaro este primul inhibitor al proteazomului oral din lume &. A fost aprobat pentru prima dată de FDA din SUA în noiembrie 2015. Acesta combină lenalidomida și dexametazona pentru tratamentul pacienților cu mielom multiplu care au primit anterior cel puțin o terapie. Până în prezent, Ninlaro a fost aprobat în Statele Unite, Japonia, Uniunea Europeană și alte țări, iar documentele de aplicare a reglementărilor din multe țări sunt în curs de examinare. În prezent, Ninlaro dezvoltă medii de tratament multiple pentru mielom multiplu.

În Japonia, Ninlaro a fost aprobat de Ministerul Sănătății, Muncii și Asistenței Sociale (MHLW) în martie 2017 pentru a combina lenalidomida și dexametazona pentru a trata mielomul multiplu recidivant sau refractar (R / R MM). În martie 2020, Ninlaro a fost aprobat de MHLW pentru tratamentul de întreținere a pacienților cu mielom multiplu după ce au primit celule stem hematopoietice autologe.

Mielomul multiplu este o afecțiune malignă hematologică care provine din celulele plasmatice, care sunt celule albe din sânge produse în măduva osoasă. Celulele plasmatice normale sunt responsabile pentru producerea de anticorpi împotriva infecției, în timp ce celulele plasmatice canceroase, celulele mielomului, proliferează în număr mare în măduva osoasă și eliberează un anticorp numit paraproteină, care poate provoca simptome ale bolii. Acestea includ dureri osoase, infecții frecvente sau repetate și oboseală și simptome de anemie. Aceste celule plasmatice maligne pot afecta multe oase din corpul uman și pot provoca probleme grave de sănătate care afectează oasele, sistemul imunitar, rinichii și numărul de celule roșii din sânge. Cursul tipic al mielomului multiplu include stadiul simptomatic de mielom și etapa de remisie ulterioară. Se estimează că există aproximativ 230.000 de pacienți cu mielom multiplu în întreaga lume, cu 114.000 de cazuri noi diagnosticate în fiecare an.