A doua generație de agonist al receptorilor trombopoietină orală Doptelet (avatrombopag) va fi aprobat în curând în UE!

Compania farmaceutică suedeză Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) a anunțat recent că Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (CHMP) a emis un aviz de revizuire pozitivă, recomandând aprobarea extinderii domeniului de aplicare a Doptelet (avatrombopag) pentru tratamentul pacienților adulți cu trombocitopenie imună cronică primară (PTI) care nu au răspuns la alte tratamente (cum ar fi corticosteroizii). , imunoglobuline). Acum, avizele CHMP vor fi prezentate Comisiei Europene (CE) pentru revizuire, care ia de obicei o decizie finală de revizuire în termen de 2 luni.

Trombocitopenia imună (ITP) este o boală autoimună caracterizată printr-un număr scăzut de trombocite, ceea ce duce la un risc crescut de vânătăi și sângerări. Se estimează că 100 din fiecare milion de oameni au ITP, iar atunci când simptomele persistă mai mult de 12 luni, boala este considerată cronică. Incidența ITP primar în populația adultă este de 3,3 la 100.000 de persoane pe an. În prezent, nu există nici un leac pentru ITP. Acești pacienți recidivează, de obicei, după ce au primit diverse tratamente și încă mai au nevoie de medicamente pentru a reduce riscul de sângerare clinică majoră.

Ingredientul farmaceutic activ al Doptelet avatrombopag este un agonist al receptorilor trombopoietinei orale de a doua generație ,o dată pe zi (TPO-RA), care poate imita efectele TPO, care este principalul regulator al producției normale de trombocite.

În Statele Unite, Doptelet a fost aprobat de FDA în mai 2018 pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții adulți cu boală hepatică cronică (CLD) care intenționează să fie supuși unei intervenții chirurgicale. În iunie 2019, FDA a aprobat extinderea domeniului de aplicare a Doptelet pentru tratamentul trombocitopeniei la pacienții adulți cu trombocitopenie imună cronică (ITP) care nu au răspuns la terapiile anterioare. În Uniunea Europeană, Doptelet a fost aprobat în iunie 2019 pentru tratamentul trombocitopeniei severe la pacienții adulți cu CLD care intenționează să fie supuși unei intervenții chirurgicale invazive.

Directorul medical al SOBI și șeful cercetării și dezvoltării Ravi Rao a declarat: "Această veste este un pas important în furnizarea de opțiuni de tratament pacienților cu ITP europeni. Avizul pozitiv de astăzi al CHMP reprezintă o etapă importantă pentru pacienții cu ITP din întreaga Europă. Dacă îl obțineți Cu aprobarea Comisiei Europene, Doptelet va oferi pacienților și experților medicali un nou regim de tratament oral, fără nicio restricție privind tipurile de alimente."