FDA din SUA a aprobat primele picături de ochi cisteamină Cystadrops: tratamentul manifestărilor oculare ale cistinozei

Recordati Boli Rare a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Cystadrops (picături de ochi cisteamină, 0,37%). Cystadrops este o nouă picătură de ochi vâscoasă care poate epuiza depunerile de cristale de cistină din corneea pacienților cu cistinoză.

Cistadropurile pot reduce semnificativ depunerea cristalelor de cistină în cornee. Este prima și singura picătură de ochi cisteamină aprobată de FDA, administrată de 4 ori pe zi. Boala de depozitare a cistinei este o boală congenitală rară care determină acumularea cristalelor de cistină pe tot corpul, provocând leziuni extinse ale țesuturilor și organelor și are un impact major asupra ochilor.

Andrea, CEO al Recordati, a declarat: „Pacienții cu boală de stocare a cistinei și îngrijitorii lor trebuie să gestioneze mai multe medicamente în fiecare zi. Pentru a reduce sarcina zilnică, Recordati se angajează să dezvolte o nouă formulare vâscoasă de picături oftalmice pentru tratamentul cristalelor de cistină corneană. Suntem foarte bucuroși să aducem Cystadrops pacienților americani. Aceasta este prima formulă de picături de ochi cu cisteamină aprobată de FDA din SUA. De fapt, este folosit de 4 ori pe zi pentru a reduce cristalele corneene."

Clinton Moore, președintele Rețelei de cercetare a cistinozei, a declarat:" Cistinoza este o boală complexă. Depistarea precoce și tratamentul în timp util sunt esențiale pentru a încetini dezvoltarea și progresia simptomelor. În trecut În ultimele decenii, îmbunătățirile în tratamentul bolii de stocare a cistinei au dus la o creștere a speranței de viață. În ciuda acestor progrese, manifestările oculare ale acestei boli sunt o luptă constantă pentru pacienți. Pacienții cu acidoză sunt sensibili la lumină, disconfort și durere în ochi. Ei poartă adesea ochelari de soare chiar și în interior, încercând să țină pasul cu activitățile zilnice, cum ar fi școala și munca."

Cystadrops este o soluție oftalmică vâscoasă sau vâscoasă care diminuează cistina, utilizată pentru tratarea depunerii de cristal de cistină corneeană la adulți și copii cu boală de stocare a cistinei. Boala de depozitare a cistinei este o boală complexă și rară care necesită pacienți și îngrijitori să utilizeze o varietate de medicamente diferite în fiecare zi. Cystadrops este prima și singura formulare de picături de ochi cu cisteamină aprobată de FDA, care este utilizată de 4 ori pe zi când este treaz. Cystadrops poate fi păstrat la temperatura camerei timp de până la 7 zile după deschidere.

Aprobarea FDA&# 39 a Cystadrops este susținută de datele din două studii clinice. Pacienții din ambele studii clinice au primit Cystadrops la o frecvență mediană de 4 ori pe zi.

—— Într-un studiu multicentric cu fază 3 deschis, randomizat, controlat, cu două brațe, au existat 15 pacienți în grupul Cystadrops. Microscopia confocală in vivo (IVCM) a fost utilizată pentru a evalua scăderea densității cristalelor de cistină corneeană. Datele au arătat că, în grupul Cystadrops, scorul total IVCM al tuturor straturilor corneene a scăzut cu 40% de la momentul inițial până la a 90-a zi de tratament.

—— În faza 1 / 2a, studiu clinic deschis, adaptiv la răspunsul la doză, 8 pacienți au primit tratament cu Cystadrops. Datele arată că eficacitatea unei reduceri cu 30% a scorului total IVCM al pacienților poate fi menținută pe parcursul perioadei de studiu de 5 ani.

Siguranța Cystadrops a fost evaluată în 2 studii clinice. Cele mai frecvente reacții adverse sunt dureri de ochi (furnicături), vedere încețoșată, iritație a ochilor (arsură), ochi roșii, disconfort la nivelul picăturii de ochi (ochi lipicioși sau pleoape lipicioase), mâncărime, ochi apoși, gene sau depuneri de medicamente în jurul ochi.