FDA din SUA aprobă Isturisa (osilodrostat), primul medicament care rezolvă direct secreția excesivă de cortizol!

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat recent Isturisa® (osilodrostat, comprimat oral) pentru tratamentul pacienților adulți cu sindrom Cushing 0010010 # 39; s, în special: chirurgia hipofizară nu poate a fi efectuat sau a fost efectuată o intervenție chirurgicală. Pacienți adulți care sunt încă bolnavi. Cushing 0010010 # 39; s sindromul (CS) este o boală rară cauzată de secreția excesivă de cortizol de către glandele suprarenale. Isturisa este primul medicament aprobat de FDA care rezolvă direct producția excesivă de cortizol prin blocarea 11 β-hidroxilază și prevenirea biosintezei cortizolului.

Isturisa® va oferi comprimate filmate 1 , 5 mg și 10 mg. Avantajul Isturisa® este că poate controla sau normaliza nivelul cortizolului la pacienții cu CS adulți și are o siguranță gestionabilă, ceea ce face din acest produs o opțiune de tratament valabilă pentru pacienții cu CS.

Isturisa a fost dezvoltat de Novartis. În iulie 2019, compania a vândut trei medicamente endocrine companiei farmaceutice italiene Recordati, pentru 390 milioane: Isturisa, două medicamente pentru tratamentul acromegaliei Signifor (diaspartat pasireotid) și medicamente cu acțiune îndelungată Signifor LAR (pasireotide) pamoatul).

În Uniunea Europeană, Isturisa a fost aprobată în ianuarie 2020 pentru tratamentul sindromului Cushing endogen (CS) la adulți. Ingredientul farmaceutic activ al Isturisa® este osilodrostatul, un inhibitor al sintezei cortizolului care funcționează prin inhibarea 11-β hidroxilazei, care este responsabil pentru etapa finală a biosintezei cortizolului suprarenal. În Statele Unite și Uniunea Europeană, Isturisa a primit statut de drog orfan.

formula structurală chimică osilodrostat (Sursa: medchemexpress.cn)

Datele din întregul program clinic indică faptul că Isturisa poate normaliza nivelul cortizolului la majoritatea pacienților și îmbunătățește diferitele caracteristici clinice și calitatea vieții bolii, oferind astfel beneficii clinice semnificative în zonele în care nu sunt îndeplinite nevoile medicale. În special, în studiul LINC-3, la sfârșitul perioadei de retragere aleatorie de 8 săptămâni (săptămâna 34), proporția pacienților din grupul Isturisa care au rămas în intervalul normal de corticosteroizi a fost semnificativ mai mare decât în grupul placebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). Controlul nivelului cortizolului este obiectivul principal al pacienților cu CS. În cadrul studiului, cele mai frecvente reacții adverse ale Isturisa au fost insuficiența suprarenală, dureri de cap, vărsături, greață, oboseală și edem.

Mary Thanh Hai, MD, director interimar al celei de-a doua camere a Centrului FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor, a declarat: FDA susține dezvoltarea de tratamente sigure și eficiente pentru bolile rare. Acest nou tratament poate ajuta pacienții cu sindromul Cushing, care este o boală rară, producția excesivă de cortizol pune pacienții la risc de alte probleme medicale. Ajutând pacienții să atingă niveluri normale de cortizol, acest medicament este o opțiune importantă de tratament pentru adulții cu boala Cushing 0010010 # 39; s. 0010010 quot;

Simptomele sindromului CS-Cushing (Sursa imaginii: omicsonline.org)

Conform enciclopediei Baidu, sindromul Cushing 0010010 # 39; s este cunoscut și sub denumirea de hipercortisolism (hipercortisolism). În trecut, unii au numit-o și sindromul Cushing 0010010 # 39; s. Cortisolul) produce o serie de manifestări clinice, cunoscute și sub denumirea de sindromul Cushing endogen. Vârsta de incidență ridicată este de 20 la 40 ani, iar raportul dintre incidența bărbatului și femeia este de aproximativ 1: 3.

Conform etiologiei sale, acesta poate fi împărțit în două tipuri: dependent de ACTH și non-dependent. Principalele manifestări sunt fața de lună plină, aspect sângeros, obezitate centripetă, acnee, dungi purpurii, hipertensiune arterială, diabet secundar și osteoporoză. În plus, aplicarea pe termen lung a glucocorticoizilor cu doze mari sau a consumului de alcool pe termen lung poate provoca, de asemenea, manifestări clinice similare cu sindromul Cushing 0010010 # 39; s, cunoscut sub numele de exogen, derivat din medicamente sau Sindrom asemănător cu Cushing.