Viralym-M, o terapie alogenă cu celule T specifice multivirusului, este eligibilă pentru medicamente orfane!

AlloVir este o companie de imunoterapie cu celule T în stadiul clinic tartic. Recent, compania a anunțat că Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a acordat Viralym-M (ALVR105) statutul de medicament orfan pentru pacienții cărora li se administrează transplant hematopoietic de celule stem (HSCT) pentru tratarea bolilor și infecțiilor virale. Viralym-M este un alogen, off-the-raft, multi-virus specifice Terapie cu celule T, în prezent în curs de dezvoltare pentru tratamentul și prevenirea a 6 comune, patogeni distructive virale boli virusologice severe, inclusiv: virusul BK, citomegalovirus, virusul herpes uman tip 6, virusul EB, adenovirus, jc virus. Bolile virale sunt principalul motiv pentru prognosticul slab al pacienților cu transplant, care poate duce la consecințe devastatoare și care pun viața în pericol.

În plus față de calificările de droguri orfane, Viralym-M a primit anterior EMA's Priority Drug Qualification (PRIME) și US FDA's Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) calificare. Este demn de menționat faptul că Viralym-M este una dintre cele 7 terapii de cercetare care au fost calificate de PRIME și RMAT până în prezent. AlloVir are drepturile globale de dezvoltare și comercializare a Viralym-M și se angajează să dezvolte și să ofere terapii cu celule transformatoare pentru pacienții care suferă de boli virale care pun viața în pericol.

Procesul de preparare a celulelor T specifice virusului

Într-un studiu pozitiv de fază II dovada-de-concept publicat în Jurnalul de Oncologie Clinică (Tzannou, JCO, 2017), mai mult de 90% dintre pacienții care nu au reușit tratamentul convențional după ce a primit tratamentul Viralym-M au fost în conformitate cu criterii predeterminate Boala a arătat un răspuns clinic complet sau parțial, și majoritatea pacienților au fost complet eliminate de virus în sânge și principalele simptome clinice au fost eliminate complet.

AlloVir a planificat să lanseze Studiul critic de fază III viralym-m și studiul de fază II privind dovada conceptului în 2020, vizând șase agenți patogeni virali comuni, devastatori și care pun viața în pericol.

La persoanele sănătoase, celulele T specifice virusului (VST) din sistemul natural de apărare al organismului oferă protecție împotriva unei varietăți de viruși patogeni. Cu toate acestea, la pacienții cu sisteme imunitare slăbite, acești viruși nu pot fi controlați. Bolile virale sunt frecvente și au consecințe potențial devastatoare și care pun viața în pericol pentru pacienții cu imunocompromis. De exemplu, până la 90% dintre pacienți vor activa cel puțin un virus după transplantul de celule stem alogene, iar două treimi dintre pacienți vor activa mai mult de un virus, ducând la morbiditate severă și pe termen lung, spitalizare și deces prematur. În general, atunci când un virus infectează un pacient cu funcție imunitară scăzută, terapia antivirală standard nu poate rezolva problema fundamentală a sistemului imunitar slăbit. Prin urmare, mulți pacienți suferă consecințe care pun viața în pericol, ar fi leziuni multiple ale organelor și insuficiență, sau chiar moartea.

Viralym-M este o terapie de cercetare de conducere în AlloVir alogene, off-the raft, multi-virus specifice T terapie cu celule de conducte, concepute pentru a trata pacienții cu pacienți imunocompromiși (inclusiv HSCT, pacienții cu transplant de organe solide sau primar (imunodeficienței, cancer sau pacienții cu HIV) boală virală activă. Viralym-M are potențialul de a lupta sau de a preveni o serie de boli virale grave și care pun viața în pericol atunci când funcția imunitară a pacientului este afectată. Se poate schimba fundamental boli virale prin reducerea semnificativă sau prevenirea incidenței bolilor și îmbunătățirea semnificativă a prognosticului viața pacientului.