Cererea de listare din Zai Lab din China pentru Ripretinib este acceptată pentru tratamentul tumorilor stromale gastrointestinale

Pe 20 iulie, Zai Lab și Deciphera Pharmaceuticals au anunțat în comun că Administrația Națională a Produselor Medicale din China (NMPA) a acceptat noua cerere de medicamente Ripretinib pentru tratamentul a 3 sau mai multe medicamente care au primit imatinib. Pacienții adulți cu tumoră stromală gastrointestinală avansată (GIST) tratați cu un inhibitor al kinazei. Ripretinib a fost recent aprobat pentru listare în Statele Unite, Canada și Australia.

GIST este un tip de sarcom gastrointestinal condus de mutații genetice și provine din celulele nervoase speciale din peretele tractului gastro-intestinal. Cea mai frecventă mutație la pacienți este mutația proteinei kinazei KIT, care reprezintă aproximativ 80% din cazuri. Aproximativ 6% dintre pacienții nou diagnosticați au mutații PDGFRα.

Ripretinib este un inhibitor de control al comutatorului tirozin kinazei care utilizează un mecanism unic de acțiune dublă pentru reglarea comutatorului kinazei și a buclei de activare, inhibând astfel KIT și PDGFRa kinazele mutante. Ripretinib inhibă mutațiile KIT inițiale și secundare la exonii 9, 11, 13, 14, 17 și 18 implicați în GIST și mutația 17 D816V în exonul principal implicat în SM. Ripretinib inhibă, de asemenea, mutații PDGFRα majore la exonii 12, 14 și 18 legate de subsetul GIST, inclusiv mutația D842V din exonul 18. Ripretinib (denumirea comercială QINLOCK) a fost aprobat de FDA din SUA pentru tratamentul pacienților adulți cu GIST avansat care au fost tratate cu trei sau mai mulți inhibitori kinazei (inclusiv imatinib).

Aplicația de marketing depusă de Ripretinib se bazează pe un studiu clinic internațional multicentric INVICTUS, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care are ca scop evaluarea siguranței și tolerabilității Ripretinib în comparație cu placebo la 129 pacienți cu GIST avansat pentru sex și eficacitate , pacienții au primit anterior tratamente, inclusiv imatinib, sunitinib și regorafenib. Obiectivul principal este supraviețuirea fără progresie (PFS) determinată prin revizuire independentă radiologică pe baza criteriilor de evaluare a eficacității tumorilor solide (RECIST). Conform rapoartelor anterioare, supraviețuirea mediană fără progresie a studiului a fost de 6,3 luni, comparativ cu 1,0 luni în grupul placebo, iar riscul de progresie sau deces al bolii a fost semnificativ redus cu 85% (raport de pericol 0,15, p&l; 0,0001) . Obiectivele secundare identificate prin analiza radiologică independentă folosind criterii RECIST modificate includ rata de răspuns obiectivă (ORR) și supraviețuirea generală (OS). Rata de răspuns obiectivă a repatinib a fost de 9,4%, comparativ cu 0% în grupul placebo (p=0,0504). Supraviețuirea medie a ripretinib a fost de 15,1 luni comparativ cu 6,6 luni în grupul placebo, iar riscul de deces a fost redus cu 64% (raportul de risc 0,36).

Dr. Du Ying, fondator, președinte și CEO al Zai Lab, a declarat: „Pacienții GIST din China, în special cei care au dezvoltat rezistență la opțiunile anterioare de tratament, au încă nevoi semnificative nesatisfăcute. Pe baza recentelor SUA Cu aprobarea FDA și a datelor excelente clinice ale cercetării INVICTUS, credem că Ripretinib este de așteptat să schimbe starea actuală de tratament a pacienților GIST domestici. Vom coopera în mod activ cu departamentul de revizuire și aprobare pentru a beneficia pacienții GIST domestici cât mai curând posibil."

Steve Hoerter, președinte și CEO al Deciphera, a declarat: „Ripretinib' s recent aprobarea în Statele Unite și timpul mai devreme decât așteptatul pentru aplicarea de noi medicamente în China își evidențiază potențialul viitor. Există mai mult de 30.000 de GIST-uri diagnosticate recent în China în fiecare an. Pacienții, există nevoi clinice imense nesatisfăcute. Așteptăm cu nerăbdare să continuăm cooperarea cu Zai Lab pentru a aduce Ripretinib pacienților care așteaptă tratamente noi cât mai curând posibil."

Deciphera Pharmaceuticals dezvoltă Ripretinib pentru tratamentul KIT și / sau a cancerului determinat de PDGFRα, incluzând tumorile stromale gastrointestinale (GIST), mastocitoza sistemică (SM) și alte tipuri de cancer. Zai Lab a semnat un contract de licență exclusiv cu Deciphera, care are dreptul să dezvolte și să comercializeze Ripretinib în China Mare (China continentală, Hong Kong, Macau și Taiwan).