Bayer Lampit (nifurtimox) a fost aprobat de FDA din SUA pentru utilizare la pacienții pediatri!

Bayer a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Lampit (nifurtimox) comprimate pentru pacienți pediatri (0-18 ani, cu o greutate ≥ 2,5 kg) pentru a trata Trypanosoma cruzi (T. cruzi) cauzată de boala Chagas ( Boala Chagas).

Lampit este o tabletă nouă, divizibilă și ușor de dispersat, care poate fi separată de mână la linia de punctaj. Tableta adoptă o nouă formulă care poate fi dispersată cu ușurință în apă, care este utilă pentru pacienții pediatri care pot avea dificultăți de înghițire sau au nevoie de o jumătate de comprimat. În ceea ce privește medicația, Lampit poate fi ajustat în funcție de greutatea pacientului'

Conform proporției de pacienți a căror anticorp imunoglobulină G (IgG) devine negativ sau densitatea optică scade cu cel puțin 20% în două teste diferite de anticorpi IgG împotriva antigenului Trypanosoma cruzi, FDA a accelerat aprobarea Lampit pentru această indicație. Aprobarea continuă pentru această indicație poate depinde de verificarea și descrierea beneficiilor clinice în studiile de confirmare.

Boala Chagas este o boală tropicală contagioasă care afectează aproximativ 300.000 de oameni în Statele Unite. Această boală este endemică în majoritatea părților din America Latină, dar în Statele Unite, această boală cauzează din ce în ce mai multe probleme de sănătate. Aprobarea unui medicament pentru pacienții pediatri este o etapă importantă.

Aleksandra Vlajnic, medic, vicepreședinte senior și șef de afaceri medicale, Bayer Americas, a declarat: „Boala Chagas poate apărea la orice vârstă, iar depistarea și tratamentul precoce sunt importante. Importanța tratării copiilor este un motiv major pentru cooperarea lui Bayer cu autoritățile medicale. Scopul este de a crește șansa de a obține Lampit ca mijloc de tratare a bolii Chagas."

FDA' s aprobarea Lampit se bazează pe rezultatele studiului de fază III CHICO (NCT02625974). Aceasta este prima parte a celui mai mare proiect de fază III de tratament clinic derulat vreodată la copiii cu boala Chagas, iar rezultatele au confirmat Lampit (ușor de împărțit, ușor de dispersat, noua formulă nifurtimox, comprimate) pentru tratamentul pacienților pediatri cu Chagas boala Siguranța și eficacitatea. CHICO este un studiu prospectiv, randomizat, dublu-orb, controlat istoric în faza III, realizat în 25 de centre de cercetare din Argentina, Bolivia și Columbia, în perioada 2016 - 2018. Au fost înscriși un număr de 330 de cazuri de infecție cu T. cruzi cu dovezi serologice pentru copii. fără simptome cardiovasculare și / sau gastro-intestinale legate de boala Chagas, au fost evaluate eficacitatea, siguranța și farmacocinetica. În studiu, pacienții au fost repartizați aleatoriu la un raport de 2: 1, au primit 60 de zile (n=219) sau 30 de zile (n=111) Plan de tratament cu Lampit și au fost urmăriți timp de un an după tratament.

Rezultatele au arătat că regimul Lampit de 60 de zile a fost mai bun decât controlul placebo istoric în ceea ce privește răspunsul serologic în urma unei urmăriri de un an după încheierea tratamentului, atingând obiectivul principal al studiului. În întreaga populație de studiu, regimul de 60 de zile a fost superior celui de 30 de zile (regimul de dozare neaprobat) în ceea ce privește răspunsul serologic. În studiu, tratamentul cu doze ajustat în greutate cu Lampit' a arătat o siguranță bună. Studiul va continua cu a doua parte (Lampit-SECURE), unde pacienții vor fi urmăriți timp de 3 ani pentru a confirma eficacitatea și siguranța.

Dr. Jaime Altcheh, cercetătorul coordonator al studiului CHICO și șeful Departamentului de parazitologie și boli Chagas din Spitalul de Copii Ricardo Gutierrez din Buenos Aires, Argentina, a declarat: „De fapt, cu cât pacientul este mai tânăr, cu atât este mai mare șansa de recuperare. Da. Cu noua formulă pediatrică, putem trata mai nou-născuții și bebelușii. Această nouă tabletă cu formulă poate fi divizată ușor și se dizolvă foarte repede în apă. Acest lucru este deosebit de important deoarece acești copii foarte mici nu pot înghiți pastile solide, dar trebuie tratați cu medicamente de trei ori pe zi în termen de 60 de zile. Noua formulă nifurtimox este un mare pas către obiectivul de a trata toți copiii infectați. Tratamentul precoce după infecție este foarte important pentru a preveni manifestările bolilor adulte În studiul CHICO, Lampit a arătat o activitate antiprotozoară bună la pacienții pediatri cu vârste între 0-17 ani."

Scopul controlului bolii Chagas este eliminarea transmiterii, controlul vectorului, tratarea fetelor și femeilor în vârstă fertilă (pentru a evita transmiterea transplacentară) și testarea sângelui înainte de transfuzie. În plus, scopul său este de a permite persoanelor infectate să obțină protecție medicală în toate etapele bolii.

Tratamentul bolii Chagas se bazează doar pe doi compuși heterociclici nitro, nifurtimox și benznidazol. Până în prezent, nifurtimox este disponibil numai sub formă de comprimat de 120 mg, care este greu de administrat, în special copiilor mici. Bayer a dezvoltat acum un comprimat de 30 mg. Ambele tablete sunt acum formule cu dispersie rapidă, care pot fi ușor împărțite. De asemenea, pot fi rapid dizolvate în apă pentru a forma o suspensie pentru pacienții care au dificultăți în a înghiți comprimatele. Noua formulă a fost folosită cu succes în studiul CHICO, îmbunătățind exactitatea, siguranța și respectarea tratamentului copiilor din toate grupele de vârstă.

Nifurtimoxul recent formulat va îmbunătăți administrarea de nou-născuți, sugari și copii, care este cel mai vulnerabil grup de pacienți care suferă de boala Chagas și va aduce o contribuție semnificativă la controlul bolii.

Trypanosoma cruzi (sursa de imagine: OMS)

Boala Chagas este cauzată de tripanosoma cruzi. Principalul vector de transmisie este bug-urile care suge sângele. A fost descoperită de Dr. Chagas în 1908, deci este numită și boala Chagas. Preponderent predominantă în America Centrală și de Sud, deci este numită și boala Chagas. Trypanosoma cruzi trăiește în sânge și în diferite celule tisulare ale oamenilor și mamiferelor. Există două forme de piramidale și amastigote în istoria sa de viață. Conemastigotele invadează sângele uman prin infecția rănilor pielii. Boala poate fi, de asemenea, infectată prin lapte matern, placentă, transfuzie de sânge sau ingestia de alimente contaminate de fecalele triatomine infecțioase. Se estimează că în America Centrală și de Sud există 20 de milioane de persoane infectate.

Majoritatea infecțiilor sunt asimptomatice. Cazurile simptomatice prezintă doar simptome asemănătoare gripei, care apar direct după infecție. După aproximativ 2 luni, boala Chagas a intrat într-un stadiu cronic care a durat mulți ani, provocând leziuni grave ale organelor și, în cele din urmă, moarte subită cardiacă. Educația, diagnosticul precoce și tratamentul sunt cheile prevenirii bolii Chagas.

În prezent, din cauza conștientizării insuficiente a bolii și a accesului limitat la tratament, mai puțin de 1% dintre pacienții infectați cu boala Chagas primesc tratament. Bayer s-a angajat să extindă achiziția și utilizarea nifurtimox prin noi cereri de înregistrare și furnizarea de noi preparate în țările cu sarcini cu boli ridicate.