Concord Kylin Crysvita a fost aprobat de Uniunea Europeană pentru a trata pacienții adolescenți și adulți!

Kyowa Kirin a anunțat recent că Comisia Europeană (CE) a aprobat Crysvita (burosumab) pentru tratamentul pacienților adolescenți și adulți cu hipofosfatmie legată de X (XLH). Anterior, Crysvita a fost aprobat condiționat pentru tratamentul copiilor și adolescenților XLH care au vârsta de 1 an și peste, prezintă dovezi imagistice ale bolilor osoase și cresc oase.

Crysvita este singurul tratament care abordează fiziologia intrinsecă a XLH. XLH este o boală genetică rară care afectează oasele, mușchii și articulațiile pe tot parcursul vieții. Cea mai recentă aprobare va extinde populația aplicabilă de Crysvita: toți pacienții europeni adolescenți xlh cu dovezi imagistice de boală osoasă (indiferent de starea de creștere osoasă) și xh pacienți adulți sunt acum eligibili pentru tratamentul cu Crysvita.

Această aprobare se bazează pe datele din două studii de fază III: Faza III UX023-CL303 este un studiu randomizat, dublu orb, controlat cu placebo, care a investigat siguranța și eficacitatea Crysvita la pacienții adulți cu XLH; Faza III UX023 -Studiul CL304 este un studiu deschis, cu un braț, care investighează efectul Crysvita asupra tratamentului osteomalaciei (înmuierea scheletică) la adulții cu XLH. Două studii au constatat că Crysvita crește și menține nivelurile de fosfat seric în intervalul normal, ajută la vindecarea pseudofracturilor și fracturilor legate de osteomalacie, și îmbunătățește osteomalacia. Alte criterii finale au arătat că pacienții au redus durerea și rigiditatea, precum și îmbunătățirea funcției fizice și a mobilității în timp. Siguranța Crysvita este în concordanță cu cea observată în alte studii Crysvita. Reacțiile adverse includ reacții la locul injectării, hiperfosfatmie și reacții de hipersensibilitate. Nu au existat evenimente adverse grave legate de tratament.

Dr. Karine Briot de la Spitalul Cochin din Franța a declarat: "Până în prezent, pacienții adulți cu XLH au opțiuni de tratament foarte limitate. Aprobarea de astăzi este un progres major, ceea ce înseamnă că, pentru prima dată, acești pacienți adulți cu XLH au un tratament pentru cauza care stau la baza XLH ."

Abdul Mullick, președintele Kyowa Kirin International, a declarat: "Aprobarea CE este o piatră de hotar importantă pentru gestionarea XLH. XLH este o boală progresivă, pe tot parcursul vieții, care are un impact profund asupra vieții copiilor și adulților. Prin această aprobare, adolescenții și adulții XLH vor putea beneficia, de asemenea, de tratamentul cu Crysvita, care este singurul tratament care vizează fiziologia intrinsecă a XLH. Ne vom concentra acum pe asigurarea faptului că mai mulți pacienți calificați primesc tratament."

Sursa imaginii: slideshare.net

X-legate de hipofosfatmie (XLH) este o boală genetică rară care cauzează anomalii la nivelul oaselor, mușchilor, și articulațiilor. XLH nu pune viața în pericol, dar sarcina sa este pe tot parcursul vieții și treptată, ceea ce poate reduce calitatea vieții unei persoane. Simptomele și semnele XLH încep în copilărie timpurie și provoacă deformări ale membrelor inferioare, statură scurtă și durere. Acestea vor duce la dificultăți în mersul pe jos și funcțiile corpului și vor afecta calitatea vieții. Deformările scheletice plus hipofosfatmia nerezolvată înseamnă că boala continuă să se dezvolte la adulți, ducând la durere și rigiditate, precum și multiple defecte musculo-scheletice, care pot fi încă din a doua sau a treia zecime după nașterea pacientului. Anul a fost afectat.

Ingredientul activ crysvita este burosumab, care este un anticorp monoclonal IgG1 recombinant complet umanizat care vizează legarea și inhibarea activității factorului de creștere fibroblastică 23 (FGF-23). FGF23 este un hormon care reduce nivelurile de fosfat seric prin reglarea excreției de fosfat renal și producția activă de vitamina D. În XLH, nivelul și activitatea FGF23 sunt prea mari, ducând la deșeuri de fosfat și hipofosfatmie.

Crysvita poate viza FGF-23 pentru a inhiba activitatea biologică a FGF-23. Prin blocarea FGF-23 excesiv în corpul pacientului, Crysvita poate crește reabsorbția fosfatului de către rinichi și crește producția de vitamina D, sporind astfel absorbția fosfatului și a calciului în intestin. Crysvita este dezvoltat pentru a trata fgf-23 legate de boli hipofosfatmie, ar fi XLH, osteomalacie indusă de tumori (TIO) / sindromul epidermic nevus (ENS).

Crysvita este primul anticorp IgG1 monoclonal recombinant complet uman care vizează direct FGF23. Medicamentul a fost descoperit de Kyowa Kirin și dezvoltat în cooperare cu Ultragenyx.

În Statele Unite, Crysvita a fost aprobat pentru tratamentul copiilor și adulților cu XLH în vârstă de ≥6 luni. În luna iunie a acestui an, Crysvita a fost din nou aprobat de FDA SUA ca o nouă indicație pentru pacienții pediatrici și adulți ≥ 2 ani pentru a trata osteomalacia indusă de tumori (TIO), care poate provoca hipofosfatmie și osteomalacie. Este demn de menționat faptul că Crysvita este primul medicament aprobat pentru tratamentul XLH, și, de asemenea, primul medicament aprobat pentru tratamentul pacienților TIO ale căror tumori nu pot fi localizate sau îndepărtate radical.