Eprenetapopt + azacitidina este eficientă! --- 1/2

Aprea Therapeutics a anunțat recent rezultatele pozitive ale unui studiu clinic de fază 2 care evaluează eprenetapopt (APR-246) în combinație cu azacitidină (AZA) pentru sindromul mielodisplazic mutant TP53 (MDS) și sindroamele mielodisplazice acute. Eficacitatea și siguranța tratamentului de întreținere după transplant la pacienții cu LMA.

eprenetapopt este un medicament cu molecule mici care sa dovedit a restabili proteina p53 mutată și inactivată la conformația și funcția p53 de tip sălbatic, o reactivează și induce moartea celulară programată în celulele canceroase umane.

Dintre cei 33 de pacienți înrolați în studiu, rata de supraviețuire fără recurență la un an (RFS) după transplant a fost de 58%, iar timpul median de RFS a fost de 12,1 luni. Rata de supraviețuire globală (OS) la 1 an după transplant a fost de 79%, iar timpul median de OS a fost de 19,3 luni. O serie de studii clinice anterioare pentru a evalua rezultatul pacienților MDS și LMA mutanți TP53 după transplant au raportat că rata RFS la 1 an după transplant este de aproximativ 30%, iar timpul median al OS este de aproximativ 5-8 luni. În acest studiu, pacienții au tolerat protocolul după transplantul de prerenepopt și azacitidină.

Aprea intenționează să discute datele acestui studiu clinic de fază 2 cu FDA din SUA în a doua jumătate a anului 2021 și se așteaptă să publice datele la viitoare conferințe științifice sau medicale. Asmita Mishra, cercetător la Centrul de Cancer și Institutul de Cercetare H Lee Moffitt din Statele Unite, a declarat:" Datele RFS și OS ale eprenetapoptului și azacitidinei pentru tratamentul de întreținere a pacienților cu SMD mutant TP53 și LMA după transplant este incredibil de incitant. În ciuda transplantului În prezent este singurul tratament potențial pentru pacienții cu SMD mutant TP53 și LMA, dar în conformitate cu standardul actual de tratament, riscul de recurență este încă ridicat, iar OS median după transplant este foarte limitat, doar 8 luni sau mai puțin. Dacă se obține Aprobarea utilizării eprenetapoptului și azacitidinei pentru terapia de întreținere post-transplant poate reprezenta o nouă paradigmă de tratament care poate îmbunătăți semnificativ rezultatul pacienților cu opțiuni de tratament limitate."

Structura moleculară APR-426 (sursa imaginii: selleck.cn)

MDS este o tumoare malignă a celulelor stem hematopoietice. Măduva osoasă nu poate produce un număr suficient de celule sanguine sănătoase. Aproximativ 30-40% dintre pacienții cu SMD vor progresa către leucemie mieloidă acută (LMA), iar mutațiile din proteina supresoare tumorale p53 sunt considerate a duce direct la progresia bolii. Mutațiile p53 sunt prezente la până la 20% dintre pacienții cu SMD și LMA și sunt asociate cu prognostic general slab. În prezent, nu există o terapie aprobată în mod specific pentru pacienții cu SMD mutant TP53 sau pacienți cu LMA.