Jakavi/Jakafi este eficient în tratarea steroizi refractare cronice grefă-versus-gazdă boala (GvHD)!--1/2

Novartis și partenerul său Incyte au anunțat recent împreună evaluarea rezultatelor pozitive ale studiului reach3 de fază 3 cheie (NCT03112603) al inhibitorului oral JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) în tratamentul bolii cronice steroizi-refractare grefă-versus-gazdă (GvHD) Acesta a fost publicat în revista medicală internațională de top "New England Journal of Medicine" (NEJM), cu titlul articolului: Ruxolitinib pentru Glucocorticoizi-Refractare cronică Graft-versus-Host Disease.

REACH3 este sponsorizat în comun de Novartis și Incyte. Acesta este un studiu randomizat, open-label, multi-centru de fază 3 pentru copiii care au dezvoltat steroizi-refractare sau dependente de steroizi cronice grefă-versus-gazdă boală (GvHD) după ce a primit transplant de celule stem alogene. (≥12 ani) și pacienți adulți. Datele arată că, în comparație cu cea mai bună terapie disponibilă (BAT), ruxolitinibul îmbunătățește semnificativ prognosticul pacienților cu GvHD cronic refractar/dependent de steroizi, inclusiv îmbunătățirea supraviețuirii fără eșec (FFS) și a simptomelor raportate de pacient. Noua analiză a subgrupului a arătat că, în a 24-a săptămână de tratament, ruxolitinibul a arătat o rată globală de răspuns (ORR) mai mare în toate subgrupurile majore (inclusiv implicarea organelor de bază) în comparație cu BAT.

GvHD cronică este o boală care pune viața în pericol. Este o complicație pe termen lung a transplantului de celule stem care poate afecta mai multe organe. Aproximativ jumătate dintre pacienții care primesc prima linie de tratament steroizi va dezvolta steroizi refractare/dependență. Este demn de menționat faptul că ruxolitinib este primul medicament care arată eficacitatea în tratamentul GvHD cronice refractare/dependente de steroizi în studiile clinice randomizate la scară largă.

ruxolitinibeste un inhibitor JAK1/JAK2 de pionierat, vândut de Incyte în Statele Unite (denumirea comercială Jakafi), iar Novartis este autorizat să-l vândă în afara Statelor Unite (denumirea comercială Jakavi). Conform rezultatelor studiului REACH3, Incyte a depus o nouă aplicație suplimentară de droguri (sNDA) de la Jakafi la FDA din SUA pentru tratamentul copiilor (≥12 ani) și al pacienților adulți cu GvHD cronic cu steroizi-refractare cronice. În prezent, acest sNDA este în curs de revizuire FDA, iar data țintă de acțiune este 22 septembrie 2021. Pentru Novartis, propunerile de reglementare pentru Jakavi pentru tratamentul GvHD acut și cronic în afara Statelor Unite sunt în curs de desfășurare.

Dr. Robert Zeiser, Departamentul de Hematologie, Oncologie și Transplant de Celule Stem, Spitalul Universitar din Freiburg, Germania, a declarat: "Pacienții cu GVHD cronic prezintă simptome severe și care pun viața în pericol în diferite organe ale corpului, ceea ce face boala mai dificil de tratat și crește prognosticul slab. Prin aceste noi rezultate ale studiului REACH3, putem vedea mai clar beneficiile terapeutice aleruxolitinibca un potențial nou standard de îngrijire la pacienții cu GvHD cronice care nu răspund la steroizi prima linie."