Ocaliva (OCA, acid obeticholic) a fost amânată pentru a treia oară în Statele Unite, iar poziția de conducere a interceptului rămâne neschimbată!

Intercept Pharma este o companie biofarmaceutică axată pe dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru tratamentul bolilor hepatice progresive, non-virale. Recent, compania a anunțat că, pe baza discuțiilor de la începutul săptămânii trecute, Administrația americană pentru produse alimentare și droguri (FDA) a notificat companiei că reuniunea comitetului consultativ (AdCom), programată provizoriu pentru 9, {{ 2}}, a fost amânată Conținutul reuniunii a implicat compania' medicament Ocaliva (acid obeticholic, OCA, acid obeticholic) pentru tratamentul steatohepatitei non-alcoolice (NASH) cauzată de fibroza hepatică noua aplicare de medicamente (NDA). După difuzarea veștii, prețul acțiunilor Intercept' s a scăzut 15%.

Întârzierea s-a datorat nevoii FDA de a revizui datele suplimentare, pe care compania intenționează să le transmită în această săptămână. FDA a indicat că va stabili o nouă dată AdCom în viitorul apropiat. Intercept anticipează acum că revizuirea FDA a NDA va depăși data de acțiune țintă a lunii iunie 26, 2020 din cotă GG; Legea cu comisioane pentru consumul de droguri prescrise (PDUFA)" ;.

La sfarsitul lunii noiembrie 2019, FDA a acceptat NDA Ocaliva&39; s și a acordat revizuirea prioritară. Aplicația NDA accelerează aprobarea Ocaliva pentru tratamentul fibrozei cauzate de steatohepatita non-alcoolică (NASH). La acel moment, FDA desemnase o dată țintă PDUFA din martie 26, 2020.

De menționat este faptul că această întârziere nu este prima dată când a fost întârziată. De fapt, a fost amânată 2 de mai multe ori. Prima dată a fost la mijlocul lunii decembrie 2019. Intercept a anunțat că FDA a anunțat compania că a amânat ora tentativă a ședinței AdCom la 22, 2020 din aprilie, iar data țintă a PDUFA va fi prelungită în consecință. A doua oară a fost la sfârșitul lunii martie 2020, Intercept a anunțat din nou că FDA a întârziat ședința AdCom până la 9 iunie din cauza noii epidemii de pneumonie coronavirusă (COVID-19). Această ultimă întârziere este și a treia întârziere.

În ultimii 2 ani, mulți adversari din domeniul NASH au suferit neplăceri, inclusiv Științele Gileadului, astfel încât poziția de lider a Interceptului nu s-a schimbat. Cea mai recentă întârziere nu va lăsa ceilalți concurenți să prevaleze.

În Statele Unite, se preconizează că NASH va deveni principala cauză a transplantului de ficat imediat ce 2020. Dacă este aprobat, Ocaliva va fi prima metodă care poate fi utilizată pentru a trata pacienții cu fibroză hepatică cauzată de NASH. Este deosebit de demn de menționat faptul că, din punct de vedere al NASH, OCA este singurul medicament de cercetare acordat de către FDA o calificare avansată de droguri (BTD). Este, de asemenea, primul medicament de cercetare din lume care a intrat și să fie primul care finalizează cu succes un studiu clinic în faza III. .

În decembrie 2019, rezultatele pozitive ale analizei intermediare a studiului REGENERATE de faza III evaluând Ocaliva (acid obeticholic, OCA) în tratamentul fibrozei cauzate de steatohepatita non-alcoolică (NASH) au fost publicate în The Lancet (Lancetul). Aceasta este, de asemenea, prima publicație revizuită de la egal la egal pentru a evalua rezultatele pozitive ale unui studiu clinic cheie al unui medicament de investigație pentru NASH.

Studiul a fost realizat la pacienți cu fibroză hepatică 2 sau 3 din stadiul de NASH și a evaluat eficacitatea și siguranța a două doze de OCA (10 mg și 25 mg o dată zilnic) în raport cu placebo.

În analiza de eficacitate primară, la analiza pre-planificată la jumătatea perioadei de 18 luni, comparativ cu placebo, efectul zilnic al unei doze de 25 mg de 0CA a atins îmbunătățirea fibrozei (≥ 1 stadiu) și NASH nu a înrăutățit punctul final primar (p=0. 0002). În plus, în comparație cu grupul placebo, o proporție mai mare de pacienți din grupul de tratament OCA cu doză de 25 mg a atins punctul principal de eliminare a NASH și nici o agravare a fibrozei hepatice.

Zobair M. Younossi, profesor și șef al departamentului medical al Școlii de Medicină Innova Fairfax, președinte al comitetului director REGENERATE și primul autor al articolului, a declarat:" Primul studiu de faza III pozitiv în domeniul NASH reprezintă acest domeniu al hepatologiei. Un adevărat bazin hidrografic. Efectul anti-fibroză observat după 18 luni de tratament OCA în studiul REGENERATE este deosebit de semnificativ, deoarece fibroza este cel mai important predictor histologic al insuficienței hepatice și al morții la pacienții cu NASH."

Ocaliva este un agonist al receptorului X farnesoid (FXR). FXR este un receptor nuclear exprimat în ficat și intestinul subțire. Este un regulator cheie al acizilor biliari, inflamație, fibroză și căi metabolice. În Statele Unite, Ocaliva a fost aprobat pentru listare în mai 2016 pentru tratamentul colangitei biliare primare (PBC). În prezent, Ocaliva este dezvoltat pentru tratamentul multor alte boli hepatice cronice, inclusiv NASH, colangită sclerozatoare primară și atrezie biliară.

Steatohepatita non-alcoolică (NASH) este o boală hepatică progresivă severă cauzată de acumularea excesivă de grăsime hepatică care provoacă inflamații cronice, ceea ce duce la fibroză progresivă (cicatrizare), care poate duce la ciroză, insuficiență hepatică, cancer la ficat și moarte. Fibroza avansată este asociată cu o creștere semnificativă a morbidității și mortalității legate de ficat la pacienții cu NASH.

Conform cotelor GG; Nature" revista NASH a devenit a doua cea mai frecventă cauză de transplant hepatic după hepatita C cronică din Statele Unite și este de așteptat să devină cauza principală în 2020. În prezent, piața NASH a ajuns la 40 miliarde USD. Cu toate acestea, în ciuda nevoilor medicale urgente, până în prezent nu au fost aprobate medicamente care să trateze NASH.