UE aprobă programul comun Symkevi și Kalydeco pentru copii cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani!

Vertex Pharmaceuticals este un lider global în tratamentul fibrozei chistice (CF). Recent a anunțat că compania a anunțat că Comisia Europeană (CE) a aprobat extinderea Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) și Kalydeco(ivacaftor)etichete de terapie combinată pentru tratamentul copiilor cu fibroză chistică (CF) în vârstă de 6-11 ani, în special în gena CFTR: (1) pacienți cu 2 copii ale mutației F508del; (2) 1 copie a mutației F508del și 1 copie a celor 14 mutații care pot provoca mutația reziduală a activității CFTR (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). În Europa, terapia combinată a Symkevi și Kalydeco a fost aprobată anterior pentru tratamentul pacienților cu FC cu vârsta ≥ 12 ani care prezintă aceleași mutații menționate mai sus.

Cu această ultimă aprobare, terapia combinată a Symkevi și Kalydeco va oferi o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu FC cu mutații homozigote în F508del. Pentru pacienții cu o copie a mutației F508del și una dintre cele 14 mutații funcționale reziduale, terapia combinată va oferi singurul medicament care tratează cauza internă a pacienților cu CF din această grupă de vârstă (6-11 ani).

În Statele Unite, combinația dintre tezacaftor / ivacaftor șiivacaftor(comercializat sub numele de marcă Symdeko) a fost aprobat în februarie 2018 pentru pacienții cu FC cu vârsta ≥ 12 ani și a fost aprobat în iunie 2019 pentru extinderea populației aplicabile pentru pacientul cu copii cu vârsta cuprinsă între 6 și 11 ani.

Reshma Kewalramani, MD, președinte și CEO al Vertex, a declarat:&"; Prin această aprobare, copiii cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani în Europa care poartă cea mai comună mutație F508del vor avea un nou plan de tratament și vor transporta anumite mutații funcționale reziduale. Pentru prima dată, copiii vor avea un plan de tratament pentru a aborda cauza principală a CF. Aprobarea de astăzi ne aduce mai aproape de obiectivul final de a furniza medicamente tuturor pacienților cu FC."

Terapia combinată Symkevi și Kalydeco va fi disponibilă imediat pacienților eligibili din Germania și va fi disponibilă în curând pacienților din țările care au semnat un acord inovator de rambursare pe termen lung cu Vertex, inclusiv Regatul Unit, Danemarca și Republica Irlanda. În toate celelalte țări, Vertex va colabora îndeaproape cu agențiile europene de reglementare pentru a se asigura că pacienții eligibili primesc tratament.

CF este o boală genetică rară cauzată de mutațiile genei CFTR care cauzează defecte sau deleții ale funcției proteinelor CFTR. Boala afectează aproximativ 75.000 de persoane din America de Nord, Europa și Australia. În prezent, au fost descoperite aproximativ 2.000 de mutații genice CFTR, dintre care mutația F508del este cea mai frecventă cauză a CF, reprezentând aproximativ 45% din numărul total de pacienți. Proteina CFTR reglează de obicei transportul de ioni în membrana celulară, iar mutațiile genetice pot provoca distrugerea sau pierderea funcției produsului proteic. Când transportul de ioni din membrana celulară este întrerupt, vâscozitatea învelișului de mucus al anumitor organe va deveni mai groasă. Una dintre principalele caracteristici ale acestei boli este acumularea de mucus gros în căile respiratorii, care poate provoca dificultăți de respirație și infecții repetate, care pot duce în cele din urmă la moarte. Vârsta este de aproximativ 20 de ani.

Unele mutații pot face ca proteina CFTR să nu fie procesată sau pliată normal în celulă și, de obicei, nu poate ajunge la suprafața celulei. Ingredientele farmaceutice Symdeko&# 39 sunt tezacaftor și ivacaftor, dintre care tezacaftor își propune să rezolve defectele în transportul și prelucrarea proteinelor CFTR mutante, astfel încât să poată ajunge la suprafața celulei; ivacaftor poate crește timpul în care canalul proteinei CFTR rămâne deschis pe membrana celulară și îi poate spori funcția.

În prezent, Vertex a listat 4 medicamente pentru CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor și ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor și ivacaftor), primele 3 medicamente Poate trata aproximativ 40.000 de pacienți din întreaga lume, reprezentând aproximativ 50% din toate Pacienți cu FC. Noua terapie triplă aprobată Trikafta / Kaftrio poate extinde gama de tratament la 90% dintre pacienții cu CF la nivel mondial.

În luna iunie a acestui an, agenția de cercetare a pieței farmaceutice EvaluatePhamra a lansat un raport care prezicea că Trikafta / Kaftrio va deveni unul dintre cele mai bine vândute medicamente TOP10 din lume&# 2026, cu vânzări de 8,739 miliarde de dolari SUA și un compus uimitor. rata anuală de creștere în perioada 2019-2026. 54,3%.