FDA din SUA a acordat Vivet / Pfizer VTX-801 Fast Track calificare: Tratamentul bolii Wilson

Pfizer și Vivet Therapeutics, o companie de biotehnologie în stadiu clinic, au anunțat recent că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a acordat terapiei genice Vivet VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) pentru tratamentul bolii Wilson (WD). ). Anterior, VTX-801 a fost acordat orfane de droguri denumire (ODD) de fda sua și EMA UE. WD, de asemenea, cunoscut sub numele de degenerare hepatolenticulară, este o tulburare autozomal recessive a metabolismului cuprului. Boala este o boală genetică rară care reduce capacitatea ficatului și a altor țesuturi de a regla nivelurile de cupru. Aceasta poate provoca leziuni hepatice severe, simptome neurologice, și moartea potențială.

Calificarea fast track (FTD) are ca scop accelerarea dezvoltării medicamentelor și revizuirea rapidă a bolilor grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesatisfăcute în domenii-cheie. Obținerea calificărilor rapide pentru medicamentele în curs de dezvoltare înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa cu FDA mai frecvent în timpul etapei de cercetare și dezvoltare. După depunerea unei cereri de marketing, aceștia sunt eligibili pentru aprobarea accelerată și revizuirea priorităților dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, acestea sunt, de asemenea, eligibile pentru o revizuire continuă.

VTX-801 este un nou tip de terapie genică de cercetare, care va fi evaluată în faza 1/2 STUDIU GATEWAY (NCT04537377) pentru a determina siguranța, tolerabilitatea și activitatea farmacologică a unei singure perfuzii intravenoase pentru tratamentul adulților cu boala Wilson. Pfizer lucrează cu Vivet pentru a furniza VTX-801 pentru studiile clinice de fază 1/2.

Seng Cheng, Vicepreședinte Senior și Director Științific al Departamentului de Cercetare a Bolilor Rare al Pfizer, a declarat: "Decizia FDA de a acorda statutul VTX-801 Fast Track evidențiază nevoia urgentă de noi opțiuni de tratament pentru a aborda această boală devastatoare. Boala poate fi fatală. Suntem foarte bucuroși să cooperăm cu Vivet la acest proiect important de dezvoltare. Credem că, dacă va avea succes, va avea un impact semnificativ asupra vieții pacienților cu boala Wilson."

Dr. Michael Schilsky, cercetător șef la Yale University School of Medicine, a declarat: "Suntem onorați să participăm la acest studiu clinic important. Dacă VTX-801 este dezvoltat cu succes, are potențialul de a deveni un medicament cu adevărat inovator care se poate recupera după o singură injecție intravenoasă. Metabolismul cuprului se adresează nevoilor medicale nesatisfăcute semnificative ale pacienților cu boala Wilson."

Boala Wilson (WD) este o boală genetică rară care este cauzată de mutații ale genei care codifică proteina ATP7B, ceea ce reduce capacitatea ficatului și a altor țesuturi de a regla nivelurile de cupru, ducând la leziuni hepatice severe, simptome neurologice și moarte potențială. Inelul K-F (inelul Kayser-Fleischer, și anume inelul pigmentar cornean) este cea mai importantă caracteristică a bolii Wilson, observată la 95-98% dintre pacienți, dintre care majoritatea sunt binoculari.

VTX-801 este un nou tip de vector de terapie genică de cercetare bazat pe virusul adeno-asociat recombinant (rAAV). Acesta își propune să ofere o proteină transgene codificată în miniatură ATP7B. Această proteină funcțională s-a dovedit a restabili homeostazia cuprului și a inversa patologia hepatică și a reduce acumularea de cupru în creierul modelului de șoarece al bolii Wilson. Serotipul rAAV al VTX-801 a fost selectat pe baza tendinței sale de a transduce hepatocitele umane.

Studiul GATEWAY (NCT04537377) este un studiu clinic de fază 1/2 multicentric, non-randomizat, cu etichetă deschisă, conceput pentru a evalua siguranța unei singure perfuzii intravenoase de VTX-801 la adulții cu boala Wilson înainte și după retragerea tratamentului WD de fond , Tolerabilitatea și activitatea farmacologică.

Studiul va fi efectuat în șase centre clinice de top din Statele Unite și Europa și se așteaptă să fie înscriși până la 16 pacienți adulți cu boala Wilson. Pacientul va participa la perioada de observare pre-doză și va primi un regim de steroizi profilactici. Scopul principal al studiului este de a evalua siguranța și tolerabilitatea VTX-801 după o singură perfuzie intravenoasă 52 săptămâni. Alte obiective finale includ modificări ale biomarkerilor legați de boală, inclusiv activitatea fluxului liber de cupru seric și a ceroplasminei serice, precum și modificări ale radioactivității parametrilor legați de cupru și starea respondenților VTX-801.