Inhibitorul C3 pegcetacoplan primește o revizuire prioritară de către FDA

Apellis Pharma este lider în dezvoltarea terapiilor c3 și se angajează să dezvoltarea terapiilor de pionierat și cele mai bune din clasă prin metode c3 inovatoare pentru tratamentul unei game largi de medicamente determinate de activarea necontrolată sau excesivă a bolilor în cascadă complement, inclusiv cele din domeniile hematologiei, oftalmologiei și nefrologiei.

Recent, compania a anunțat că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat o nouă cerere de droguri (NDA) pentru pegcetacoplan (APL-2) și a acordat revizuireprioritate pentru tratamentul hemoglobinuriei nocturne paroxistice (PNH). ), a fost confirmată în studiile clinice pentru a îmbunătăți potențialul standardelor de îngrijire PNH, este de așteptat să redefinească tratamentul PNH.

FDA a desemnat baza de prescriptie medicala Taxe de utilizare Act (PDUFA) data țintă ca 14 mai 2021. FDA a declarat că în prezent nu intenționează să convoace o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta NDA. Anterior, FDA a acordat pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) pentru tratamentul PNH. În prezent, cererea de autorizare de introducere pe piață (MAA) a pegcetacoplanului pentru tratamentul PNH este, de asemenea, examinată de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).

Federico Grossi, MD, Chief Medical Officer al Apellis, a declarat: "Pentru mai mult de un deceniu, singura opțiune pentru tratamentul PNH este inhibitori de C5, dar mulți pacienți încă experiență persistente hipohemoglobiopatie, care de multe ori duce la oboseală debilitante și transfuzii de sânge frecvente. FDA a acordat NDA prioritate de revizuire ne-a luat un pas mai aproape de furnizarea de pegcetacoplan la pacienții în nevoie. Acest medicament este o terapie c3 vizată, care are potențialul de a redefini tratamentul PNH. Datele din NDA confirmă potențialul larg de direcționare a C3. Continuăm să avansăm mai multe studii de înregistrare pentru boli grave, cu puține sau fără opțiuni de tratament."

NDA și MAA ale pegcetacoplan se bazează pe rezultatele studiului PEGASUS de fază 3 (NCT03500549) (a se vedea: PEGASUS Faza 3 Prezentare telefonică a conferinței cu rezultate de top). Studiul a atins obiectivul principal, demonstrând că pegcetacoplan este superior lui Soliris (eculizumab), standardul PNH de îngrijire a medicamentului: nivelurile hemoglobinei au fost îmbunătățite semnificativ statistic la 16 săptămâni, rata de normalizare a markerilor cheie ai hemolizei a fost mai mare, iar scorul facit-oboseală O îmbunătățire semnificativă din punct de vedere clinic. În acest studiu, pegcetacoplan este la fel de sigur ca Soliris. (Click pe imagine: vezi imaginea mai mare)

Este demn de menționat faptul că pegcetacoplan este prima terapie investigatională care arată un nivel superior de hemoglobină decât Soliris, iar până la 85% dintre pacienții tratați cu pegcetacoplan nu au transfuzie de sânge. Majoritatea pacienților cu PNH care primesc în prezent tratament cu Soliris suferă de anemie persistentă. Rezultatele studiului PEGASUS arată că pegcetacoplan are potențialul de a deveni un nou standard de îngrijire pentru pacienții cu PNH.

Pegcetacoplan este un inhibitor C3 investigativ și țintit, conceput pentru a reglementa activarea excesivă a complementului, care este cauza apariției și dezvoltării multor boli grave. Pegcetacoplan este o peptidă ciclică sintetică care se leagă de un polimer de polietilenglicol și se leagă în mod specific de C3 și C3b. În prezent, pegcetacoplan este în curs de dezvoltare pentru a trata o varietate de boli, inclusiv PNH, atrofie geografică (GA) și Glomerulopatie C3. În Statele Unite ale Americii, FDA a acordat pegcetacoplan calificare fast track pentru tratamentul PNH și GA.

Soliris este un medicament vândut de Alexion. Acesta este un inhibitor de pionierat al complementului care acționează prin inhibarea proteinei C5 în partea terminală a cascadei complementului. Cascada complementului face parte din sistemul imunitar, iar activarea sa necontrolată joacă un rol important într-o varietate de boli rare grave și boli super rare. Soliris a fost aprobat pentru prima dată pentru comercializare în 2007 și a fost aprobat pentru o varietate de boli super rare înainte de: PNH, sindrom hemolitic uremic atipic (aHUS), anti-AchR anticorpi-pozitiv sistemic miastenia gravis (gMG), anti-aquaporin-4 (AQP4) Anticorpi-pozitiv neuromielita optica spectrulor tulburare (NMOSD).

Soliris este unul dintre cele mai bine vândute orfelinate din lume, cu vânzări de până la 3,563 miliarde de dolari în 2018. În prezent, Alexion dezvoltă și o versiune îmbunătățită a lui Soliris, Ultramiris, care a fost aprobată de FDA pentru indicațiile PNH în decembrie 2018. În octombrie 2019, Ultomis a fost aprobat de FDA pentru o nouă indicație: tratamentul copiilor și pacienților adulți cu AHUS. Ultomiris este primul și singurul inhibitor de complement C5 cu acțiune prelungită care trebuie administrat la fiecare 8 săptămâni. În studiul clinic de fază III pentru tratamentul PNH, Ultomiris este perfuzat la fiecare 2 luni (8 săptămâni) cu Soliris la fiecare 2 Perfuzia săptămânală a atins non-inferioritate în toate cele 11 criterii finale.