CStone Pharmaceuticals avapritinib a fost inclus în revizuirea prioritară de către Administrația de Stat a Alimentelor și Drogurilor!

Recent, Centrul de Evaluare a Medicamentului (CDE) al Administrației Naționale a Produselor Medicale (NMPA) din China a inclus CStone' s medicament anticancer avapritinib noua cerere de medicamente pentru revizuire prioritară.

Avapritinib este un inhibitor al kinazei KIT / PDGFRA dezvoltat de Blueprint Medicines. A fost aprobat de FDA SUA în ianuarie a acestui an. Acesta a fost comercializat sub denumirea comercială Ayvakit pentru tratamentul genei nr. 18 a receptorului alfa (PDGFRA) al factorului de creștere derivat plachetar (pacienți adulți cu GIST nerezecabil sau metastatic cu mutații pentru copii (inclusiv mutația PDGFRA D842V).

Ayvakit este prima terapie de precizie aprobată pentru tratamentul pacienților cu GIST definită de genom și primul tratament extrem de eficient pentru GIST cu mutație de PDGFRA exon 18. Este demn de remarcat faptul că în luna mai a acestui an, FDA a emis o scrisoare de răspuns completă (CRL) pentru o nouă cerere de medicamente pentru avapritinib, refuzând să aprobe a patra linie de tratament pentru indicațiile GIST.

CStone Pharmaceuticals a ajuns la un acord de cooperare și de licență exclusiv cu Blueprint Medicines în iunie 2018 și a obținut dezvoltarea și comercializarea a trei candidați la medicamente, inclusiv Ayvakit (avapritinib) în China Mare (continental, Hong Kong, Macau, Taiwan), chiar.

La numai trei luni după ce avapritinib a fost aprobat de FDA din SUA pentru comercializare, CStone Pharmaceuticals a depus noi cereri de comercializare a medicamentelor pentru avapritinib în Taiwan și China. În aprilie a acestui an, NMPA a acceptat o nouă cerere de medicament pentru avapritinib, care acoperă 2 indicații, și anume: (1) Pentru tratamentul pacienților care transportă factorul de creștere alfa receptor al plachetelor (PDGFRA) exon 18 mutații (inclusiv mutațiile PDGFRA D842V) pentru adulți pacienți cu rezecție chirurgicală sau GIST metastatic; (2) Pacienți adulți cu GIST nerezecabile sau metastatice de linia a patra.

Există aproximativ 1-1,5 / 100.000 (14.000-21.000) pacienți GIST nou diagnosticați în China în fiecare an. Aproximativ 90% dintre pacienții GIST sunt provocați de mutațiile genelor KIT sau PDGFRA. Studiul NAVIGATOR publicat a arătat că avapritinib a avut o rată generală de răspuns (ORR) de 86% la pacienții cu GIST avansat cu PDGFRA exon 18 mutații (inclusiv mutația D842V) și o ORR de 22% în GIST de linia a patra. pacienți.

În ceea ce privește GIST, este deosebit de demn de menționat faptul că, în luna mai a acestui an, partenerul Zai Lab' partenerul Deciphera GG, KIT cu spectru larg și inhibitorul Qinlock al PDGFRa kinazei (ripretinib) a fost aprobat de FDA din SUA pentru al patrulea rând de tratament al GIST avansat. . În iunie 2019, Zai Lab și Deciphera au semnat un acord pentru obținerea licenței exclusive pentru dezvoltarea și promovarea Qinlock în China Mare (continental, Hong Kong, Macau, Taiwan).

Qinlock este primul medicament nou aprobat pentru tratamentul liniei a patra a GIST. Standardul este o etapă interesantă. Medicamentul este potrivit pentru: tratamentul anterior cu 3 sau mai mulți inhibitori kinazei (inclusiv imatinib, sunitinib, regorafenib) Pacienți adulți cu GIST.

În China, NMPA a acceptat o nouă aplicație de comercializare a medicamentului pentru ripretinib în iulie a acestui an pentru tratamentul tratamentelor gastrointestinale avansate care au fost tratate cu 3 sau mai mulți inhibitori de kinază, inclusiv pacienți adulți cu imatinib cu tumoră stromală a tractului (GIST).

Datele din studiul INVICTUS din faza III au arătat că, comparativ cu grupul placebo, supraviețuirea fără progresie a grupului de tratament cu ripretinib a fost semnificativ prelungită (PFS median: 6,3 luni față de 1,0 luni), iar riscul de progresie sau deces al bolii a fost semnificativ. redus cu 85% (HR=0,15, p&l; 0,0001). În ceea ce privește supraviețuirea generală a efectului secundar (OS), grupul de tratament cu ripretinib a fost semnificativ mai lung decât grupul placebo (median OS: 15,1 luni față de 6,6 luni), iar riscul de deces a fost redus cu 64% (HR=0,36, nominală p=0,0004); Este demn de remarcat faptul că datele din sistemul de operare din grupul placebo includ date despre pacienții care au trecut la ripretinib după ce au primit tratament cu placebo. În ceea ce privește rata generală de răspuns (ORR) a unui alt efect secundar, grupul de tratament cu ripretinib a fost semnificativ îmbunătățit în comparație cu grupul placebo (ORR: 9,4% vs 0%, p=0,0504).