FDA refuză aprobarea noului medicament roxadustat

FibroGen a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a emis o scrisoare de răspuns completă cu privire la cererea de medicament nou (NDA) aroxadustatpentru tratamentul anemiei bolilor cronice de rinichi (CKD), precizând că nu va aproba cererea de comercializare aroxadustatȘi a solicitat companiei să efectueze studii clinice suplimentare despre roxadustat înainte de a retrimite NDA.

roxadustateste un inhibitor al prolilhidroxilazei (HIF-PH) factor inductibil de hipoxie. Poate trata anemia renală stimulând producția de celule roșii din sânge, reglând metabolismul fierului și reducând hepcidina. În 2019, oamenii de știință care au descoperit mecanismul factorilor inductibili la hipoxie au primit premiul Nobel pentru fiziologie sau medicină în acel an, iar roxadustatul, care s-a născut din aceste rezultate ale cercetării științifice, a atras, de asemenea, multă atenție.

În prezent,roxadustata fost aprobat pentru comercializare în China, Japonia, Chile, Coreea de Sud și în alte locuri pentru tratamentul anemiei CKD la pacienții adulți nedializați dependenți (NDD) și dependenți de dializă (DD), iar UE va solicita introducerea produsului pe piață la sfârșitul lunii august Ia o decizie.

De fapt, decizia FDA&a prefigurat deja. Termenul inițial PDUFA al FDA&# 39 pentru roxadustat a fost decembrie 2020, dar apoi și-a extins revizuirea până în martie 2021 și apoi până în august 2021.

În așteptarea deciziei de aprobare a FDA &, FibroGen a emis o declarație pe 6 aprilie, recunoscând că standardele utilizate pentru analiza datelor de siguranță cardiacă roxadustat au fost modificate pentru a face datele mai benefice. Noile date indică faptul că roxadustatul nu poate fi superior darpoetinei alfa în reducerea riscului de evenimente cardiovasculare adverse la pacienți. Afectat de acest lucru, prețul acțiunilor FibroGen&# 39 a scăzut cu 43% în acea zi.

La jumătatea lunii iulie 2021, comitetul consultativ al FDA a anunțat rezultatele revizuirii roxadustatului în tratamentul anemiei cronice a bolilor renale. Comitetul a recomandat, cu un număr covârșitor de voturi negative, să nu aprobe cererea de comercializare a roxadustat. Deși FDA nu respectă întotdeauna recomandările comitetului consultativ&# 39, este clar că nu au existat excepții de data aceasta.

În ceea ce privește decizia FDA de a refuza aprobarearoxadustat, CEO-ul FibroGen, Enrique Conterno, a exprimat „foarte dezamăgit”: „Aceasta este o zi nefericită pentru pacienții cu anemie CKD din Statele Unite. Roxadustat schimbă în prezent viața pacienților din întreaga lume. În continuare vom discuta următorul pas în Statele Unite cu partenerul nostru AstraZeneca."