Livtencity: Primul medicament utilizat pentru tratamentul infecției refractare cu CMV la beneficiarii transplantului!--1/2

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a anunțat recent că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat medicamentul antiviral Livtencity (maribavir, TAK-620) pentru tratamentul beneficiarilor de transplant care sunt refractare la terapia antivirală convențională (cu sau fără gene). Rezistență de tip) după transplant cu infecție cu citomegalovirus (CMV). Livtencity este potrivit în mod special pentru: pacienți adulți și pediatri (cu vârsta ≥ 12 ani, greutate ≥ 35 kg) care au primit transplant de organe solide (SOT) sau transplant de celule stem hematopoietice (HSCT), tratamentul ganciclovirului [ganciclovir], valganciclo viral [valganciclovir], foscarnet [foscarnet], cidofovir [cidofovir] refractar (cu sau fără rezistență la genotip) infecție CMV după transplant. Livtencity blochează replicarea virală prin inhibarea activității cmv protein kinazei pUL97.

Este demn de menționat faptul că Livtencity este primul și singurul medicament aprobat de FDA din SUA pentru tratamentul infecției CMV după transplant, care este refractar la terapiile antivirale convenționale (cu sau fără rezistență la genotip). Livtencity a fost aprobat prin procesul de revizuire prioritară și a fost acordat anterior orfan de droguri de desemnare (ODD) și breakthrough de droguri de desemnare (BTD) de către FDA. În prezent, Livtencity este, de asemenea, în faza 3 studii clinice ca un tratament de primă linie pentru infecția cu CMV la beneficiarii transplantului HSCT. CMV este un virus ADN al subfamiliei β herpesvirus, cu un grad ridicat de specificitate a speciilor. Oamenii sunt singura gazdă de citomegalovirus uman (HCMV). CMV este un virus comun care poate infecta oameni de toate vârstele. Până la vârsta de 40 de ani, mai mult de jumătate dintre adulți au fost infectați cu CMV, iar majoritatea nu au simptome sau semne. Cu toate acestea, la persoanele cu imunitate slăbită (inclusiv beneficiarii transplantului de organe sau celule stem), infecția cu CMV este o complicație clinică gravă.

CMV este una dintre cele mai frecvente și grave infecții post-transplant, cu o incidență de aproximativ 16-56% la beneficiarii de transplant de organe solide și aproximativ 30%-70% la beneficiarii transplantului de celule stem hematopoietice. CMV poate fi dobândit sau reactivat după transplant, ceea ce poate avea un impact negativ semnificativ asupra beneficiarului transplantului și poate duce la consecințe grave, inclusiv distrugerea organului transplantat și eșecul transplantului. Beneficiarii transplantului care se confruntă cu infecția CMV au un risc mult mai mare de complicații și deces. Terapiile antivirale existente pot fi utilizate pentru a trata CMV, dar aceste terapii pot fi limitate în aplicarea lor din cauza efectelor secundare și/sau a rezistenței la medicamente. Infecțiile CMV care sunt rezistente sau nu răspund la medicamentele existente sunt și mai îngrijorătoare. Această aprobare va oferi o opțiune de tratament pentru acest grup de pacienți și va ajuta la satisfacerea nevoilor medicale majore nesatisfăcute în acest domeniu.

Ingredientul farmaceutic activ al Livtencity este maribavir, care este un compus anti-citomegalovirus (CMV) biodisponibilitate orală și este singurul medicament antiviral CMV care vizează și inhibă kinaza proteică pUL97 și substratul său natural. Gestionarea actuală a CMV este legată de compromisuri dificile, inclusiv gestionarea toxicității și a autorizării viremiei. Livtencity are potențialul de a redefini tratamentul CMV refractar după transplant, indiferent de rezistență.

Această aprobare se bazează pe faza cheie 3 TAK-620-303 (SOLSTICE, NCT02931539) proces. Principalele rezultate au fost anunțate la Conferința de Transplant și Terapie Celulară (TCT) 2021 din luna februarie a acestui an. Rezultatele analizei subgrupului au fost publicate în luna martie a acestui an. Anunțată în cadrul celei de-a 47-a reuniuni anuale a Societății Europene pentru Transplantul de Sânge și Măduvă Osoasă (EBMT) în 2021. Principalele rezultate arată că maribavirul are o eficacitate superioară în comparație cu terapia antivirală convențională (TAI), ajungând la obiectivele primare și secundare cheie ale studiului. În plus, maribavirul are o toxicitate mai scăzută legată de tratament în comparație cu tratamentele antivirale convenționale. Rezultatele analizei subgrupului susțin rezultatele eficacității în întreaga populație randomizată.

Ramona Sequeira, președintele Unității de Afaceri din SUA a Takeda Pharmaceutical și al comercializării portofoliului global, a declarat: "Aprobarea de astăzi va redefini managementul CMV după transplant. Livtencity este primul și singurul utilizat pentru a trata beneficiarii transplantului cu sau fără rezistență la medicamente. Medicamente pentru infecția cu CMV după transplant. Pacienții transplantați au o călătorie medicală lungă și complicată; cu această aprobare, suntem onorați să oferim acestor pacienți un nou medicament antiviral oral pentru combaterea infecției și a bolilor CMV. Mulțumim pacienților și clinicienilor care au participat la studiile noastre clinice, precum și oamenilor de știință și cercetătorilor noștri pentru contribuțiile lor."

structura moleculară maribavir