Nefecon (budesonidă) a solicitat listarea în UE: are potențialul de corectare a bolii!

Compania biofarmaceutică suedeză Calliditas Therapeutics a anunțat recent că Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acceptat cererea de autorizare de introducere pe piață (Budesonide) Nefecon&(Budesonide) (MAA) și a acordat o evaluare accelerată, care este un nou tip de budesonidă Preparat oral. medicamentul este un regulator descendent IgA1, care tratează nefropatia IgA primară (IgAN) prin reglarea orientată descendentă a IgA1. În prezent, Nefecon este în curs de examinare prioritară de către FDA din SUA, iar agenția va lua o decizie de revizuire înainte de 15 septembrie 2021.

Dacă este aprobat, Nefecon va deveni prima terapie special concepută și aprobată pentru tratamentul IgAN, cu potențial de corecție a bolii. După aprobare, Calliditas intenționează să comercializeze independent Nefecon în Statele Unite, iar medicamentul se așteaptă să fie pe piață în Europa în prima jumătate a anului 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO Calliditas, a declarat:" Acceptarea Nefecon MAA de către EMA este un pas important în eforturile noastre de a aduce primul medicament aprobat pacienților cu IgAN. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu EMA și scopul este să fim în primul trimestru al anului 2022. Am obținut aprobarea pentru Nefecon."

Nefecon este un preparat oral brevetat care conține o substanță activă puternică și bine cunoscută - budesonidă - pentru eliberare țintită. Conform principalului model de patogeneză, preparatul este conceput pentru a livra medicamente în plasturele Peyer&# din intestinul subțire inferior de unde a apărut boala. Nefecon este derivat din tehnologia TARGIT, care permite substanțelor să treacă prin stomac și intestine fără a fi absorbite și poate fi eliberat în impulsuri numai atunci când ajung în partea inferioară a intestinului subțire.

Așa cum se arată în studiul mare de fază 2b finalizat de Calliditas, combinația dintre doză și profilul de eliberare optimizată este eficientă pentru pacienții cu IgAN. În plus față de efectele locale eficiente, un alt avantaj al utilizării acestei substanțe active este biodisponibilitatea sa scăzută, adică aproximativ 90% din substanța activă este inactivată în ficat înainte de a ajunge la circulația sistemică. Aceasta înseamnă că medicamentele cu concentrație mare pot fi aplicate local acolo unde este necesar, dar expunerea sistemică și efectele secundare sunt foarte limitate.

NefIgArd Clinical Trial Part A Results

Calliditas este singura companie care a obținut date pozitive în faza 2b și faza 3, randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo, studii clinice cu IgAN. Ambele studii au atins obiectivele primare și secundare cheie.

Prezentarea Nefecon MAA se bazează pe datele pozitive din partea A a studiului cheie de fază 3 al NefIgArd. Acesta este un studiu multicentric randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, conceput pentru a evalua eficacitatea și siguranța Nefecon și a placebo la 200 de pacienți adulți cu IgAN. După cum sa menționat mai devreme, comparativ cu placebo, studiul a atins obiectivul primar de reducere a proteinuriei și a arătat că eGFR a fost stabil la 9 luni.

Informațiile prezentate includ, de asemenea, date clinice din studiul de fază 2 NEFIGAN, care a atins, de asemenea, obiectivele primare și secundare ale studiului NefIgArd. Ambele studii au arătat că Nefecon a fost în general bine tolerat, iar rezultatele celor două grupuri au avut o siguranță similară.