A treia indicație a lui Novartis Kymriah intră în revizuire în SUA și Europa

Novartis a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) și Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) au acceptat, respectiv, cererea suplimentară de licență a produsului biologic (sBLA) și modificările de Clasa II pentru terapia cu celule CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom folicular recidivat sau refractar (r/r FL) care au primit anterior cel puțin 2 terapii. FDA a acordat revizuirii prioritare sBLA.

Anterior, FDA i-a acordat lui Kymriah denumirea de Terapie Avansată de Medicină Regenerativă (RMAT) pentru tratamentul FL r/r; Comisia Europeană (CE) a acordat lui Kymriah denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul FL. Dacă este aprobat, Kymriah va oferi o opțiune de tratament importantă pentru pacienții cu FL r/r. În același timp, r/r FL va deveni și a treia indicație Kymriah' pentru afecțiunile maligne ale celulelor B.

Kymriah este o terapie cu celule imune cu celule T autologe, modificată genetic, direcționată de CD19. Spre deosebire de terapiile convenționale cu molecule mici sau biologice, terapia cu celule CAR-T este un produs de terapie cu celule T vii. Principiul Kymriah este de a modifica genetic celulele T ale pacientului pentru a exprima un receptor himeric de antigen (CAR) conceput pentru a viza antigenul CD19, care este o proteină antigenă exprimată pe suprafața unei varietăți de celule tumorale din sânge, inclusiv celulele B Limfom și celule leucemice.

Kymriah este prima terapie cu celule CAR-T aprobată de FDA din SUA. În prezent este pe piață în 30 de țări și are peste 345 de centre de tratament certificate. Kymriah este un tratament unic conceput pentru a întări sistemul imunitar al pacientului'pentru a lupta împotriva cancerului. În prezent, indicațiile aprobate de Kymriah&includ: (1) tratamentul leucemiei limfoblastice acute recidivante sau refractare (r/r ALL) la copii și adulți tineri (până la 25 de ani); (2) tratamentul leucemiei limfoblastice acute recidivante sau refractare (r/r ALL) Pacienți adulți cu limfom difuz cu celule B mari (r/r DLBCL).

Această nouă cerere de indicație se bazează pe datele pozitive ale studiului cheie ELARA de fază 2. Acesta este un studiu de fază 2 deschis, cu un singur braț, multicentric, care evaluează eficacitatea și siguranța Kymriah în tratamentul pacienților adulți cu FL R/R. Datele arată că studiul a observat o rată de răspuns puternică la pacienții cu r/r FL care au primit anterior terapii multiple (mediană: 4 [interval: 2-13]): o rată de răspuns complet (CR) de 66 %, răspunsul global rata (ORR) a atins 86%. Siguranța este foarte semnificativă. În primele 8 săptămâni după perfuzie, niciun pacient nu a avut sindrom de eliberare de citokine (CRS) de gradul 3 sau superior asociat cu Kymriah. Datele studiului au fost anunțate la începutul acestui an la întâlnirea virtuală a reuniunii anuale a Societății Americane de Oncologie Clinică (ASCO) din 2021.

Jeff Legos, vicepreședinte executiv și șef global de dezvoltare a oncologiei și hematologiei, Novartis, a declarat: „Acesta este o etapă importantă în misiunea noastră de a oferi Kymriah pacienților adulți cu limfom folicular recidivat sau refractar. Obținerea calificării medicamentului orfan de la CE și revizuirea prioritară a FDA evidențiază nevoile semnificative nesatisfăcute și urgența la acești pacienți. Kymriah a demonstrat rezultate impresionante în studiul ELARA și sperăm că putem oferi un tratament unic și potențial final Minimizarea poverii."