Periferic κ receptor opioid (KOR) agonist Korsuva primește revizuire a priorității de către FDA SUA!

Cara Therapeutics este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care se concentrează pe dezvoltarea și comercializarea de noi substanțe chimice care vizează atenuarea mâncării prin direcționarea selectivă a receptorilor opioizi periferici kappa (KOR). Recent, compania și partenerul său Vifor Pharma a anunțat în comun că US Food and Drug Administration (FDA) a acceptat Noua cerere de droguri (NDA) pentru Korsuva (CR845, difelikefalin) injecție și a acordat revizuireprioritate, de droguri pentru tratamentul hemodializei pacientului moderat până la severă mâncărime.

Dacă este aprobat, Korsuva va fi primul tratament pentru tratarea mâncării moderate până la severe la pacienții cu hemodializă. Anterior, FDA a acordat Korsuva o denumire de droguri descoperire (BTD) pentru tratamentul acestei indicații. FDA a desemnat "Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA) data țintă ca 23 august 2021. FDA a declarat că în prezent nu intenționează să convoace o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta cererea.

Pruritul cronic legat de boala renală (CKD-aP) este o boală care apare la pacienții cu boală renală cronică care suferă de hemodializă. Mulți pacienți cu dializă (60-70%) va prezenta mâncărime, și 30-40% din cazuri sunt raportate ca moderată sau severă.

Ingredientul farmaceutic activ al Korsuva este difelikefalin, care este un agonist KOR de primă clasă care acționează asupra sistemului nervos periferic uman și a anumitor celule imune.

Structura chimică a difelikefalin (sursa imaginii: medkoo.com)

Korsuva NDA se bazează pe date pozitive din două studii clinice cheie de fază 3, inclusiv studiul KALM-1 și studiul global KALM-2 efectuat în Statele Unite, precum și pe datele de sprijin din alte 32 de studii clinice. În studiile clinice de fază 3, pacienții cu hemodializă cu CKD-aP moderată până la severă, după administrarea injecției cu Korsuva, au prezentat îmbunătățiri semnificative din punct de vedere statistic ale intensității mâncării și ale indicatorilor de calitate a vieții.

Dr. Derek Chalmers, Președinte și CEO al Cara Therapeutics, a declarat: "FDA a acceptat NDA pentru injectii Korsuva și a acordat revizuire a priorității. Aceasta este o piatră de hotar importantă pentru îngrijirea și hemodializă pacienții cu prurit greu de rezolvat. Korsuva are potențialul de a schimba de la fundamental schimba modelul de tratament pentru această nevoie severă nesaticată. Așteptăm cu nerăbdare să lucreze cu FDA în timpul procesului de revizuire și, împreună cu partenerul nostru de afaceri Vifor Pharma, continuă să se concentreze pe pregătirea pentru lansarea de injecție Korsuva în Statele Unite."

Pruritul cronic asociat bolii renale (CKD-aP) este un prurit refractar al întregului corp, care apare frecvent și intens la pacienții cu boală renală cronică supuși dializei. Mâncărimea a fost, de asemenea, raportată la pacienții cu stadiul III-V CKD fără dializă. Studiile cuprinzătoare, longitudinale și multinaționale estimează că prevalența ponderată a CKD-aP la pacienții cu boală renală în stadiu terminal (ESRD) este de aproximativ 40%, iar aproximativ 25% dintre pacienți raportează mâncărime severă.

Majoritatea pacienților cu dializă (aproximativ 60% până la 70%) raport prurit, din care 30% până la 40% raportează prurit moderat sau sever. Cele mai recente date din Studiul Registrului Național ITCH (ITCH National Registry Study) arată că în rândul pacienților cu mâncărime, aproximativ 59% dintre pacienți vor avea simptome în fiecare zi sau aproape în fiecare zi pentru mai mult de un an. Având în vedere relația sa cu CKD/ESRD, majoritatea pacienților vor avea simptome care durează luni sau ani, iar medicamentele antipruritice actuale, ar fi antihistaminicele și corticosteroizii, nu pot oferi o ameliorare consecventă și adecvată. Moderată până la severă prurit cronic a fost demonstrat în mod repetat pentru a reduce în mod direct calitatea vieții, provoca simptome care afectează calitatea vieții (cum ar fi calitatea slabă a somnului), și sunt asociate cu depresie. CKD-aP este, de asemenea, un predictor independent al mortalității la pacienții cu hemodializă, care este în principal legată de riscul crescut de inflamație și infecție.