Rituxan biologic Roche ace adaugă o nouă indicație pentru tratamentul purpura trombocitopenică trombotică dobândită (aTTP)!

Chugai, o companie farmaceutică japoneză controlată de Roche, și Zenyaku Kogyo au anunțat în comun că Ministerul Sănătății, Muncii și Asistenței (MHLW) japonez a aprobat Rituxan Mab) 100 mg și injecțiile 500 mg sunt o nouă indicație pentru tratamentul purpura trombocitopenică trombotică dobândită (aTTP). Rituxian este vândut în comun de două companii din Japonia și ambele părți vor continua să lucreze strâns împreună.

Purpura trombocitopenică trombotică (TTP) este o microangiopatie trombotică diseminată severă, cu anemie hemolitică a bolii microvasculare, consum redus de agregare plachetară și deteriorarea organelor cauzată de micrombombie (cum ar fi rinichii, sistemul nervos central etc.). Boala este cauzată de o scădere a activității unei liază macromoleculare, o metaloproteinază de tip proteină depolimerizată (ADAMTE 13) care conține un motiv proteic de legare a plachetelor de tip I, care promovează agregarea plachetară. În trecut, prognosticul TTP a fost slab, cursul bolii a fost scurt, iar rata de fatalitate a cazului a fost de până la 80-90% atunci când nu a fost tratată la timp. Odată cu aplicarea clinică a schimbului de plasmă, prognosticul s-a îmbunătățit mult, iar rata de fatalitate a cazurilor a scăzut la 10-20%.

TTP poate fi împărțit în TTP congenital (cTTP) cauzat de ADAMTE 13 anomalii genice și TTP dobândit (aTTP) cauzat de ADAMTS 13 autoanticorpi. În ghidurile de tratament din Japonia și din alte țări, Rituxan este listat ca una dintre opțiunile de tratament pentru pacienții care au eșuat cu schimb de plasmă (tratament de primă linie) sau pacienții care recidivează precoce. În Japonia, TTP afectează aproximativ 500 persoane în fiecare an, cu marea majoritate (95%) raportând ca aTTP.

Rituxan este un anticorp monoclonal terapeutic care țintește antigenul CD 20 pe suprafața celulelor B normale și maligne, și apoi mobilizează organismul' apărarea naturală pentru atacarea și uciderea celulelor B marcate. În prezent, pe lângă diferite tipuri de tumori, Rituxan este, de asemenea, aprobat pentru tratamentul multor tipuri de boli autoimune, printre care: artrita reumatoidă (RA), poliangiita granulomatoasă (GPA) și inflamația polvasculară microscopică (MPA), pemphigus vulgaris (PV) ).

La sfârșitul lunii septembrie 2019, Rituxan a fost aprobat de FDA din SUA și a fost utilizat în combinație cu glucocorticoid (GCC) pentru copiii 2 ani și mai mari pentru a trata GPA și MPA. De menționat este faptul că Rituxan este primul și singurul medicament aprobat de FDA pentru a trata GPA și MPA la pacienții pediatri 2 ani și mai mari. GPA și MPA sunt două vasculite rare și potențial care pot pune viața în pericol, care afectează vasele de sânge mici și mijlocii. Indicația a fost aprobată prin procesul de revizuire prioritară a FDA și a marcat, de asemenea, prima indicație de pediatrie a lui Rituxan.

GPA și MPA sunt două vasculite asociate anticorpului anti-neutrofil citoplasmatic (ANCA). AAV este o vasculită care afectează în principal vasele mici de sânge. În general, atât GPA, cât și MPA afectează vasele mici de sânge ale rinichilor, plămânilor, sinusurilor și diferitelor alte organe, însă aceste boli pot avea efecte diferite asupra fiecărui pacient. Atât GPA, cât și AMP sunt considerate boli rare, cu o rată globală estimată de prevalență de 23-160 de cazuri la un milion de populație. Cazurile GPA și MPA din copilărie sunt și mai rare și sunt asociate cu simptome grave, care pot pune viața în pericol.