Sanofi / Regeneron Dupixent aprobat în Statele Unite: primul medicament biologic pentru tratamentul dermatitei atopice moderate până la severe la copiii cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani!

Sanofi și Regeneron au anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Dupixent (dupilumab) pentru tratamentul copiilor de 6-11 ani cu dermatită atopică moderată până la severă (AD). Indicarea a fost aprobată printr-un proces de revizuire prioritară. Înainte de aceasta, FDA a acordat Dupixent Breakthrough Drug Qualification (BTD) pentru a trata AD sever la copiii cu vârsta de {{1} luni până la 11 ani cu medicamente prescrise slab controlate.

De menționat este faptul că Dupixent este singurul agent biologic aprobat pentru grupul de 6-11 ani de copii cu AD moderat până la sever. Indicația specifică a medicamentului este: ca terapie suplimentară de întreținere, nu este controlată în totalitate prin utilizarea terapiei cu prescripție externă Boli sau când aceste terapii sunt nedorite la copiii cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani sunt tratate cu AD moderat până la sever.

Dupixent este un preparat injectabil subcutanat. Există 2 regimuri de dozare la pacienții cu AD (pediatrie (6-11 ani)), conform prescripției în greutate (după doza inițială de încărcare, doza pentru copii cu greutate ≥ 15 kg până la< {="" {3}}="" kg="" este="" la="" fiecare="" 4="" 300="" mg="" o="" dată="" pe="" săptămână,="" doza="" pentru="" copiii="" care="" cântăresc="" ≥="" 30="" kg="" până="" la&l;="" 60="" kg="" este="" 200="" mg="" o="" dată="" la="" 2="">

Dupixent este un anticorp monoclonal complet umanizat care inhibă semnalizarea IL-4 și IL-13. Medicamentul nu este un imunosupresor. Datele de la Dupixent' s studii clinice indică faptul că IL-4 / IL-13 este un factor esențial al inflamației de tip 2 și joacă un rol esențial în dermatita atopică, astmul, rinozinuzita cronică cu nazală polipoză (CRSwNP). Dintre cele trei indicații aprobate la nivel global, mai mult de 150, 000 de pacienți au primit tratament Dupixent.

Dr. George D. Yancopoulos, co-fondator, președinte și șef științific al Regenerării, a declarat:" Această aprobare va aduce o schimbare a modelului de eficacitate și siguranță pentru copiii cu dermatită atopică moderată până la severă. Aceste grupuri tinere și vulnerabile se luptă împotriva simptomelor descompunerii. Vom continua să studiem potențialul Dupixent la copii de la 6 luni până la 5 ani cu dermatită atopică și astm moderat până la sever. În plus, cercetăm tratamentul altor tipuri de inflamații cauzate de boli de inflamație de tip 2 , inclusiv esofagita eozinofilică, alergii alimentare și de mediu, boli pulmonare obstructive cronice și alte boli ale pielii."

John Reed, șeful global al cercetării și dezvoltării Sanofi, a declarat: „Această aprobare FDA este o altă etapă în procesul de Dupixent, ca o bioterapie inovatoare pentru tratamentul dermatitei atopice și a altor boli cauzate în parte de inflamația de tip 2 . Personalul care alăptează și medicii lor de copii cu dermatită atopică severă pot utiliza acum un agent biologic de primă calitate sigur dovedit, factorii de siguranță joacă adesea un rol cheie în decizia de tratament a pacienților mai tineri. În plus, Dupixent este prima mâncărime și îmbunătățirea severității bolii a fost observată în 2 săptămâni după administrare și a continuat să fie observată pe parcursul întregii perioade de tratament activ, ceea ce este important pentru acești copii și familiile lor."

Această aprobare se bazează pe rezultatele unui studiu cheie Dupixent Pediatric Faza III (NCT 03345914). Acesta este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a evaluat eficacitatea și siguranța Dupixent combinat cu corticosteroizi topici de îngrijire standard (TCS) la copiii cu AD severă (care acoperă aproape 60% din suprafața pielii în medie. ). Un total de 367 pacienți cu AD severă cu vârsta cuprinsă între 6-11 ani și care nu au putut fi controlați complet cu medicamente locale au fost incluși în studiu. În general, 92% dintre pacienți suferă de cel puțin o boală concomitentă, cum ar fi rinita alergică, astmul și alergiile alimentare.

Pe parcursul studiului, toți pacienții au primit TCS. Acești pacienți au fost randomizați în trei grupe de tratament și au primit 16 săptămâni de tratament: primul grup a primit injecție subcutanată Dupixent de 300 mg la fiecare 4 săptămâni (doza inițială 600 mg) ; al doilea grup a primit injecție subcutanată Dupixent de 100 mg sau 200 mg la fiecare 2 săptămâni (pe baza greutății corporale ajustate, doza de< 30="" kg="" este="" {{="" 4}}="" mg,="" doza="" de="" ≥="" 30="" kg="" este="" 200="" mg),="" doza="" inițială="" este="" 200="" mg="" sau,="" respectiv,="" 400="" mg;="" al="" treilea="" grup="" primește="" injecție="" subcutanată="" cu="" placebo="" la="" fiecare="" 2="" săptămâni="" sau="" la="" fiecare="" 4="" săptămâni.="" obiectivul="" principal="" a="" fost="" proporția="" de="" pacienți="" care="" au="" atins="" scorul="" de="" evaluare="" generală="" al="" investigatorului="" (iga)="" de="" 0="" (șters)="" sau="" 1="" (aproape="" eliminat)="" și="" o="" 75%="" îmbunătățire="" a="" indicelui="" de="" severitate="" a="" eczemelor="" (easi-="" 75,="" punct="" final="" principal="" comun="" în="" afara="" statelor="" unite)="" în="" 16="">

Rezultatele au arătat că studiul a atins obiectivele primare și secundare. Datele au arătat că la copiii cu AD severă, în comparație cu TCS, Dupixent combinat cu TCS a îmbunătățit semnificativ severitatea generală a bolii, clearance-ul pielii, mâncărime și rezultatele măsurării calității vieții legate de sănătate. În plus, datele de siguranță sunt în concordanță cu datele de siguranță înregistrate anterior la un grup de pacienți de 12 ani și mai mari, inclusiv o rată de infecție a pielii numeric mai mică comparativ cu placebo.

Rezultatele 1 tratament de 6 săptămâni includ: (1) {{2}}% și {{3}}% din pacienții din prima și a doua grupuri, respectiv, au obținut scoruri IGA de 0 (clar) sau 1 (aproape clar) și 1 1% în grupul placebo (respectiv) Pentru: p< 0,000="" {="" {1}}="" și="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" și="" {{1="" 3}}%="" dintre="" pacienții="" din="" primul="" și="" al="" doilea="" grup="" au="" obținut="" o="" îmbunătățire="" a="" pielii="" de="" {{1="" 4}}%="" sau="" mai="" mare="" (easi-75),="" comparativ="" cu="" 2="" 7%="" în="" grupul="" placebo="" (ambele="">< 0,000="" 1).="" (3)="" media="" scorurilor="" easi="" ale="" primului="" și="" celui="" de-al="" doilea="" grup="" s-au="" îmbunătățit="" cu="" 8="" 2%="" și="" 78%="" față="" de="" valoarea="" inițială="" și="" 49%="" în="" grupul="" placebo="" (ambele="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" a="" arătat="" o="" ușurare="" semnificativă="" de="" mâncărime="" și="" a="" îmbunătățit="" măsurarea="" rezultatelor="" raportate="" de="" pacient,="" cum="" ar="" fi="" anxietatea,="" depresia,="" calitatea="" vieții="" legate="" de="" sănătate="" a="" părinților="" și="" a="" membrilor="">

În perioada de 1 6 - săptămână, incidența totală a evenimentelor adverse în prima și a doua grupă a fost de 65% și {{2}}%, și { {3}}% în grupul placebo. Mai multe evenimente adverse frecvente cu tratament Dupixent au inclus conjunctivita (7% în grup 1, 1 5% în grup 2, 4% în placebo), nazofaringite (13% în grup 1, 7% în grup 2, 7% în placebo)), reacția locului de injecție (10% în primul grup, 1 1% în al doilea grup, {{1 6}}% în grupul placebo). Alte evenimente adverse pre-specificate includ: infecții ale pielii (6% în grup 1, {{2 0}}% în grup 2, 1 3 % în placebo), infecții cu virus herpetic (2% în grup 1, 3% în grup 2 și 5 în placebo)%).

Pe baza acestui rezultat, Dupixent este primul biologic care a dat rezultate pozitive la această populație de AD (pediatrie (6-11 ani)).

Dupixent vizează un factor cheie de inflamație de tip 2 . Medicamentul este un anticorp monoclonal umanizat complet, care inhibă în mod specific semnalele de supra-activare ale două proteine ​​cheie, IL-4 și IL-13. IL-4 / IL-13 sunt doi factori inflamatori și sunt considerați ca factori cheie ai inflamației intrinseci în boli alergice și alte boli inflamatorii de tip 2 , incluzând dermatită atopică, astm, esofagită eozinofilică, alergie la iarbă, alergie la arahide, etc.

Dupixent a fost lansat la sfârșitul lunii martie ca fiind primul agent biologic mondial pentru tratamentul dermatitei atopice moderate până la severe. Până în prezent, medicamentul a fost aprobat de multe țări și regiuni, inclusiv Statele Unite, Uniunea Europeană și Japonia. În Statele Unite, Dupixent este acum aprobat pentru tratarea a trei boli cauzate de inflamația de tip 2 : dermatită atopică moderată până la severă (≥ 6 pacienți în vârstă), astm moderat până la sever (≥ {{4}) pacienți în vârstă de} ani) și cronicitate cu polipi nazali Rinozinuzită (CRSwNP, pacient adult).

În prezent, Sanofi și Regener desfășoară, de asemenea, un amplu proiect clinic de evaluare a Dupixent pentru tratamentul bolilor cauzate de alergii și alte inflamații de tip 2 , inclusiv: astmul copilului (6-11 ani, stadiul III), atopia copilăriei Dermatită (6 luni până la 5 ani, stadiul II / III), esofagită eozinofilă (stadiul III), boala pulmonară obstructivă cronică (stadiul III), pemfigoid buloasă (stadiul III), prurigo nodular (stadiul III ), urticarie spontană cronică (stadiul III), alergii alimentare și de mediu (stadiul II).

Dupixent este un alt produs important dezvoltat în comun de Sanofi și Regener în urma Praluentului medicamentului care reduce inhibarea lipidelor PCSK 9 și este de așteptat să devină un medicament care schimbă jocul. În prezent, indicația Dupixent este în continuă creștere. Cunoscuta organizație farmaceutică de cercetare a pieței EvaluatePharma a prezis că vânzările globale ale medicamentului în 2024 pot ajunge la 8 miliarde de dolari americani.