Sanofi nou factor VIII terapie efanesoctocog alfa obținut calificare a cale rapidă de la FDA SUA!

Sanofi a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a acordat efanescoccoog alfa (fosta BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) pentru tratamentul pacienților cu boală de sânge de tip A. efanesoctocog alfa este un nou tip de terapie cu factor VIII care este independent de factorul von Willebrand (vWF) și asigură niveluri apropiate de cele normale de activitate a factorilor pentru cea mai mare parte a săptămânii într-un regim de tratament preventiv o dată pe săptămână.

În august 2017, FDA și, respectiv, Comisia Europeană (CE) au acordat denumirea de medicament orfan (ODD) pentru efanesoctocog alfa. Sanofi și Sobi au ajuns la o cooperare pentru dezvoltarea și comercializarea efanesoctocog alfa.

Calificarea rapidă (FTD) urmărește să accelereze dezvoltarea medicamentelor și revizuirea rapidă a bolilor grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesati serioase în domenii-cheie. Obținerea de calificări fast-track pentru medicamente experimentale înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa cu FDA mai frecvent în timpul etapei de cercetare și dezvoltare. După depunerea unei cereri de introducere pe piață, acestea sunt eligibile pentru aprobare accelerată și revizuire a priorităților, dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, acestea sunt, de asemenea, eligibile pentru revizuirea în rol continuu.

Efanesoctocog alfa are potențialul de a modifica tratamentul terapiei de substituție a factorilor la pacienții cu hemofilie A și reprezintă un potențial nou tip de terapie de substituție a factorului VIII. Timpul de înjumătățire al terapiei tradiționale cu factor VIII este limitat de efectul de însoțitor al factorului von Willebrand (vWF), care se crede că limitează timpul în care factorul rămâne în organism. efanesoctocog alfa este un nou tip de proteină de fuziune, dezvoltată pe baza tehnologiei inovatoare de fuziune Fc, prin adăugarea unei regiuni de peptidă vWF și XTEN® pentru a-și prelungi timpul în circulația sângelui.

Efanesoctocog alfa are potențialul de a oferi protecție la sângerare aproape normală pentru cea mai mare parte a săptămânii, iar creșterea timpului de înjumătățire poate reduce frecvența tratamentului preventiv de dozare la o dată pe săptămână.

În modelul preclinic al hemofiliei A, efectul de control hemostatic al efanesoctocog alfa este de 4 ori mai mare decât cel al rFVIII. Medicamentul este de așteptat să ofere pacienților cu hemofilie severă A cu o protecție mai bună și mai largă împotriva tuturor tipurilor de sângerare.

Studiul în curs de desfășurare de fază 3 XTEND-1 evaluează siguranța și eficacitatea pacienților tratați anterior cu vârsta ≥12 ani (n=150) cu boală sanguină severă de tip A. XTEND-1 este un studiu intervențional nealeator, cu 2 grupuri de atribuire paralele. Subiecții din grupul de prevenire au primit 50 UI/kg de tratament profilactic cu esanesoctocog alfa în fiecare săptămână timp de 52 săptămâni. Subiecții din grupul de tratament la cerere au primit efanesoctocog alfa (50 UI/kg) după este necesar timp de 26 de săptămâni, iar apoi au trecut la efanesocococog alfa o dată pe săptămână timp de 26 săptămâni.

În prezent, efanesoctocog alfa este în curs de cercetare clinică, iar siguranța și eficacitatea sa nu au fost revizuite de nicio agenție de reglementare.