FDA SUA aprobă AbbVie's botox toxina botulinică: tratamentul hiperactivității detrusor neurogenic la copii!

AbbVie (AbbVie) a anunțat recent că Us Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Botox (onabotulinumtoxinA) pentru tratamentul pacienților pediatrici ≥5 ani cu răspuns insuficient sau intoleranță la medicamente anticolinergice. Detrusor (mușchiul vezicii urinare) hiperactivitate asociată cu boli neurologice. Această piatră de hotar marchează a 12-a indicație terapeutică că Botox a fost aprobat în Statele Unite.

Este demn de menționat faptul că Botox este prima și singura neurotoxină aprobat pentru tratamentul copiilor cu hiperactivitate detrusor neurogenic. Acum, pentru copiii cu hiperactivitate detrusor neurogenic care au răspuns insuficient la medicamente anticolinergice, există o nouă opțiune de tratament care poate fi utilizată înainte de intervenția chirurgicală. Botox previne selectiv eliberarea de neurotransmitator acetilcolina la joncțiunea neuromusculară prin blocarea transmiterea impulsurilor nervoase la musculare (în această indicație, mușchiul vezicii urinare), reducerea temporară a contracției musculare.

Hiperactivitate detrusor neurogenic apare atunci când măduva spinării și vezica urinară nu poate comunica în mod eficient, care pot fi legate de boli neurologice, ar fi spina bifida și leziuni ale măduvei spinării. Ca urmare, mușchii vezicii urinare se contractă involuntar, crescând presiunea din vezică și reducând capacitatea vezicii urinare, ceea ce poate provoca scurgeri frecvente și accidentale de urină. În timp, creșterea presiunii vezicii urinare poate provoca, de asemenea, vezicii urinare și leziuni renale.

Există multe cauze de hiperactivitate detrusor neurogenic la copii, ar fi rabdomiozita, leziuni ale măduvei spinării, și spina bifida. Printre acestea, spina bifida este cea mai comună, care afectează aproximativ 1500-2000 de copii din mai mult de 4 milioane de copii născuți în Statele Unite în fiecare an. Mai mult de 90% dintre pacienții cu spina bifida au simptome ale sistemului urinar.

Aprobarea noii indicații se bazează pe datele dintr-un studiu randomizat, dublu orb, de fază 3. Studiul a fost efectuat pe mai mult de 100 de copii cu hiperactivitate detrusor neurogenic, a evaluat siguranța și eficacitatea Botox, și a efectuat un studiu de extensie pe termen lung. Rezultatele studiului de fază 3 au arătat că Botox® 200 de unități (nu mai mult de 6U/kg) injectate în mușchiul detrusor poate reduce episoadele de incontinență urinară în timpul zilei, care este obiectivul principal al studiului, și scade în a 6-a săptămână (punctul principal de timp) Presiunea maximă a vezicii urinare și crește capacitatea vezicii urinare. Cele mai frecvente reacții adverse în studiu au fost bacteriurie (20%), infecții ale tractului urinar (7%), urină cu celule albe din sânge (7%) și hematurie (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxine Prim-vicepreședinte și ofițer științific șef Mitchell F. Brin, MD, a declarat: "Botox este prima hiperactivitate neurogenică a detrusorului aprobat pentru controlul inadecvat al bolii cu medicamente anticolinergice. Neurotoxine la copii cu simptome severe. Această piatră de hotar marchează a 12-a indicație terapeutică că Botox a fost aprobat în Statele Unite, adăugând o altă utilizare aprobată la portofoliul de produse pediatrice. Bazându-ne pe tradiția noastră de cercetare și dezvoltare botox de 30 de ani, continuăm să urmărim cu nesuversare inovația neurotoxinelor pentru a răspunde nevoilor medicale nesatisfă au fost întâlnite în întregul domeniu terapeutic."

Paul F. Austin, MD, director al Departamentului de Urologie Pediatrică de la Texas Children's Hospital și profesor de urologie la Baylor College of Medicine, a declarat: "Mulți copii cu boli neurologice subiacente pot dezvolta leziuni ale vezicii urinare și renale în timp. Acest lucru subliniază importanța tratamentului. În îngrijirea copiilor cu supraactivitate detrusor neurogenic, ne străduim să reducem presiunea vezicii urinare și să creștem capacitatea vezicii urinare. Anterior, cu excepția intervenției chirurgicale, opțiunile de tratament au fost în principal limitate la medicamente anticolinergice, dar pe termen lung Utilizarea trebuie să fie atent luate în considerare. Gestionarea eficientă a hiperactivității detrusor neurogenic necesită îngrijire continuă și există o nevoie mare nesaticipată de opțiuni alternative de tratament. Botox-ul s-a dovedit a fi sigur și eficient și va fi acceptat pentru pacienții pediatrici anticolergici a căror boală nu este gestionată în mod adecvat de medicamentele alcaline de energie oferă o nouă opțiune de tratament."

Botox a fost dezvoltat de Allergan (achiziționat de AbbVie). Principalul ingredient al medicamentului este toxina botulinică de tip A de tip A, care este un blocant de conducție nervoasă utilizat pentru tratarea mușchilor hiperactivi. Botox a fost aprobat pentru prima dată în 1989 pentru tratamentul spasmului facial și strabismului. În anul 2000, a fost aprobat pentru distonie cervicală, și apoi extins în continuare în domeniul frumuseții, inclusiv îndepărtarea ridurilor, subțierea feței, eliminarea liniilor sprâncenelor și a picioarelor de cioară, etc. În ultimii ani, Botox a fost, de asemenea, aprobat pentru a trata spasme ale membrelor superioare, migrene cronice, incontinență urinară neurogenică, vezicii urinare hiperactive, spasme, și transpirație severă subbraț (hiperhidroza) și alte indicații.

Botox este primul produs de tratament cu toxină botulinică de tip A din lume. În Statele Unite, Botox a fost aprobat de FDA pentru 12 indicații terapeutice până în prezent. În ultimii 30 de ani, mai mult de 100 de milioane de sticle de Botox® și Botox® Cosmetic (Botox A) au fost vândute în întreaga lume, și mai mult de 3.700 de articole au fost publicate în reviste științifice și medicale. Botox® Neurotoxina este unul dintre cele mai studiate medicamente din lume.