Primul hormon de creștere săptămânal Skytrofa care va fi lansat în SUA

Compania biofarmaceutică daneză Ascendis Pharma a anunțat recent lansarea Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, hormon de creștere Longpei) pe piața din SUA, un hormon de creștere cu acțiune prelungită injectat o dată pe săptămână pentru tratamentul copiilor' deficiența hormonului de creștere GHD, în special: pacienți copii cu vârsta de 1 an și peste, cu o greutate de cel puțin 11,5 kg (25,4 lire sterline) și insuficiență de creștere din cauza secreției insuficiente de hormon de creștere endogen (GH). VISEN Pharmaceuticals deține licența exclusivă a Skytrofa în Greater China și efectuează în prezent studiile clinice de faza 3 ale produsului.

Deficiența hormonului de creștere în copilărie (GHD) este o boală gravă și rară cauzată de hormonul de creștere insuficient secretat de glanda pituitară. Copiii cu GHD nu sunt doar de statură mică, dar au și anomalii metabolice, provocări psihosociale, deficite cognitive și o calitate slabă a vieții. De zeci de ani, standardul de îngrijire pentru GHD a fost injectarea subcutanată de hGH o dată pe zi pentru a îmbunătăți creșterea și efectele metabolice. Pentru îngrijitorii și pacienți, sarcina de tratament a injecțiilor zilnice este mare, ceea ce poate duce la o complianță slabă și poate reduce efectul general al tratamentului.

Skytrofa a fost aprobat de FDA din SUA în luna august a acestui an. Este primul și singurul produs săptămânal cu hormon de creștere pentru tratamentul GHD la copii. ) Este, de asemenea, primul produs aprobat de FDA care utilizează tehnologia TransCon. Aprobarea include noi auto-injectoare și cartușe Skytrofa® care permit familiilor să păstreze medicamentele la temperatura camerei timp de până la 6 luni după ce au fost scoase pentru prima dată din frigider. Prin trecerea la injecțiile o dată pe săptămână, pacienții care anterior s-au injectat o dată pe zi sunt de așteptat să reducă numărul de zile de injectare pe an cu 86%.

Skytrofa este un promedicament cu acțiune prelungită a hormonului uman de creștere (hGH), administrat o dată pe săptămână, iar hormonul de creștere (somatropina) pe care îl eliberează este același cu hormonul de creștere din produsul hormon de creștere administrat o dată pe zi. Datele clinice arată că, în comparație cu produsele cu hormoni de creștere administrate o dată pe zi, Skytrofa o dată pe săptămână prezintă o rată anuală de creștere (AHV) mai mare în săptămâna 52 și are siguranță și tolerabilitate similare.

În ceea ce privește noile medicamente pentru GHD, în septembrie 2020, derivatul Sogroya (somapacitan-beco) al hormonului de creștere cu acțiune lungă, o dată pe săptămână, Novo Nordisk' a fost aprobat de FDA din SUA pentru tratamentul GHD la adulți . Sogroya este prima terapie cu hormoni de creștere uman (hGH) pentru a trata GHD pentru adulți, care necesită doar injecții subcutanate o dată pe săptămână, în timp ce alte preparate de hGH aprobate de FDA trebuie injectate zilnic. Sogroya este modificat din hGH naturală pentru a spori legarea sa de albumina (albumina) de proteine ​​plasmatice, făcându-l potrivit pentru dozarea o dată pe săptămână. În prezent, Sogroya dezvoltă și un tratament pentru GHD la copii.

Skytrofa (TransCon hGH) este singurul promedicament al hormonului de creștere uman din lume', conceput cu tehnologia patentată a"Conjugarea tranzitorie (Conjugarea tranzitorie, TransCon)". Mecanismul de acțiune al medicamentului' este diferit de analogii hormonilor de creștere cu acțiune prelungită ai altor tehnologii'. Poate asigura eliberarea hormonului de creștere uman nemodificat și activ în corpul uman timp de 7 zile, asigurându-se că distribuția tisulară a hormonului de creștere uman activ în organism este în concordanță cu hormonul de creștere recombinat o dată pe zi (rhGH). În Statele Unite și Europa, TransCon hGH a primit denumirea de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul GHD.

rezultatele cercetării înălțimii

FDA a aprobat Skytrofa pentru tratamentul GHD la copii, pe baza rezultatelor studiului internațional de fază 3 de înălțime. Acesta este un studiu randomizat, deschis, controlat cu medicamente pozitiv, la 161 de copii nou tratați cu GHD, comparând Skytrofa o dată pe săptămână cu un produs cu somatropină (GenotropinGHD) o dată pe zi.

Rezultatele au arătat că studiul a atins obiectivul principal: în săptămâna 52, Skytrofa nu a fost inferior hGH zilnic și mai bun decât hGH zilnic în ceea ce privește rata anuală de creștere (AHV, unitate: cm/an) și a avut sex sigur similar. Datele specifice sunt că, utilizând analiza covarianței (ANCOVA), grupul cu intenție de tratare, AHV în grupul de tratament Skytrofa a fost de 11,2 cm/an, iar grupul zilnic de hGH a fost de 10,3 cm/an (diferența dintre cele două grupuri : 0,9 cm/an, 95% CI: 0,2-1,50).

De menționat că la fiecare urmărire, AHV a lotului de tratament Skytrofa a fost mai mare decât a grupului de tratament zilnic cu hGH, iar diferența de tratament a atins semnificație statistică din săptămâna 26 (inclusiv săptămâna 26). Proporția pacienților cu răspuns slab (AHV<8,0 cm/an)="" în="" grupul="" de="" tratament="" skytrofa="" și="" grupul="" de="" tratament="" zilnic="" cu="" hgh="" a="" fost="" de="" 4%,="" respectiv="" 11%.="" toate="" analizele="" de="" sensibilitate="" finalizate="" în="" studiu="" susțin="" principalele="" rezultate,="" demonstrând="" robustețea="" acestor="">