Noua indicație de BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) a fost acceptată de FDA SUA: tratamentul macroglobulinemiei Waldenstrom!

BeiGene a anunțat recent că Us Food and Drug Administration (FDA) a acceptat Brukinsa (zanubrutinib), pentru tratamentul macroglobulinemiei Fahrenheit (WM) noua cerere de listare indicație (sNDA), solicitantului de droguri prescrise plătește factura (PDUFA) Data este 18 octombrie 2021. În plus față de Statele Unite, autoritățile de reglementare a medicamentelor din Uniunea Europeană, Canada, Australia, China, Taiwan și Coreea de Sud au acceptat cererile de marketing relevante pentru Brukinsa® pentru tratamentul pacienților cu WM.

Macroglobulinemia Waldenstrom (WM) este un limfom indolent rar care apare la mai puțin de 2% dintre pacienții cu limfom non-Hodgkin (NHL). În Statele Unite, există aproximativ 5.000 de cazuri noi de WM în fiecare an. Boala apare de obicei la pacienții mai în vârstă și se găsește în principal în măduva osoasă, dar poate implica, de asemenea, ganglionii limfatici și splina.

Dr. Huang Weijuan, chief medical officer al Hematologiei BeiGene, a declarat: "WM este o boală rară și foarte gravă. Suntem foarte încântați că FDA a acceptat Brukinsa® ca o nouă indicație pentru tratamentul acestei boli. În ultimii ani, BTK Deși inhibitorii au îmbunătățit tratamentul global al WM, pacienții cu diferite subtipuri au încă remiteri diferite, iar toxicitatea este încă o problemă. Vom continua să comunice cu FDA în următoarele câteva luni și aștept cu nerăbdare să Brukinsa® poate deveni o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu WM în Statele Unite."

Acest sNDA include date de la 351 pacienți cu WM, în principal pe baza datelor privind siguranța și eficacitatea din studiul clinic ASPEN de fază 3 globală (NCT03053440) al Brukinsa® față de ibrutinib (Imbruvica) pentru tratamentul pacienților cu WM; în plus, acesta include, de asemenea, date din datele justificative pentru cele două studii clinice Brukinsa® sunt studiul clinic pivot de fază 2 (NCT03332173) pentru tratamentul pacienților cu WM recidivă/refractară în China și global 1/ pentru tratamentul pacienților cu afecțiuni maligne cu celule B. Studiu clinic de fază 2 (NCT02343120). În același timp, datele privind siguranța a 779 de pacienți din șase studii clinice brukinsa® sunt, de asemenea, incluse în SNDA.

Brukinsa® este un inhibitor de moleculă mică de tirozin kinază Bruton (BTK) dezvoltat independent de oamenii de știință BeiGene. Acesta este în prezent trece printr-o gamă largă de studii clinice cheie la nivel mondial ca un singur agent și în combinație cu alte terapii Medicamente sunt folosite pentru a trata o varietate de malignități cu celule B.

Brukinsa® a primit aprobare accelerată în Statele Unite în noiembrie 2019 pentru tratamentul pacienților cu limfom cu celule de manta (MCL) care au primit anterior cel puțin o terapie. Brukinsa® a primit aprobare condiționată în China în iunie 2020 pentru tratamentul pacienților adulți cu leucemie limfocitară cronică (LLC)/limfom limfocitar mic (LLC) care au primit cel puțin o terapie în trecut și au primit cel puțin o terapie în trecut. Două indicații pentru tratamentul pacienților adulți cu MCL. În prezent, au fost depuse în total peste 20 de cereri de listare legate de Brukinsa®, care acoperă 45 de țări și regiuni din întreaga lume, inclusiv Statele Unite, China și Uniunea Europeană.

Ibrutinib(Imbruvica) este un inhibitor BTK blockbuster vândut de Johnson & Johnson și AbbVie. Acesta joacă un efect anti-cancer prin blocarea BTK necesare pentru proliferarea celulelor canceroase și metastaze. BTK este o moleculă cheie de semnalizare în complexul de semnalizare a receptorilor celulelor B și joacă un rol important în supraviețuirea și metastaza celulelor B maligne și a altor boli grave debilitante. Imbruvica poate bloca căile de semnalizare care mediază proliferarea necontrolată și răspândirea celulelor B, ajută la uciderea și reducerea numărului de celule canceroase și poate întârzia progresia cancerului. În studiile clinice, terapiile cu un singur medicament și combinația au arătat efecte curative puternice împotriva unei game largi de tumori maligne hematologice.

De la lansarea sa în 2013,Ibrutinib(Imbruvica) a obținut 11 S.U.A. Aprobările FDA în 5 cancere de sânge cu celule B și boala cronică grefă-versus-gazdă (cGVHD) în 6 zone de boală: cu sau fără mutație de ștergere 17p (del17p) leucemie limfocitară cronică (LLC), limfom limfocitar mic (SLL) cu sau fără mutație de ștergere 17p (del17p), macroglobulinemie Waldenstrom (WM), limfom cu celule de manta tratate anterior (MCL), limfom cu zonă marginală (MZL) care necesită tratament sistemic și a primit cel puțin un tratament anti-CD20 , și boala cronică grefă-versus-gazdă (cGVHD) care a eșuat una sau mai multe terapii sistemice.

În prezent, AbbVie și Johnson & Johnson avansează un imens proiect de dezvoltare a tumorii clinice Imbruvica. Potrivit raportului anual publicat de ambele părți, vânzările globale ale Imbruvica în 2020 au ajuns la 9,442 miliarde de dolari. În China, în timpul negocierilor din 2018 privind asigurările medicale, Imbruvica a intrat cu succes în catalogul asigurărilor medicale printr-o reducere substanțială a prețului. Unii analiști anticipează că vânzările Imbruvica vor ajunge la 11,9 miliarde de dolari în 2025.