FDA din SUA aprobă medicamentul Avonib pentru tratamentul de precizie al CStone pentru tratamentul colangiocarcinomului mutant IDH1

Pe 26 august, au venit știri din străinătate că compania de droguri inovatoare din Hong Kong, Cornerstone Pharmaceuticals (codul Bursei de Valori din Hong Kong: 2616), medicamentul de tratament de precizie ivosidenib a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA). Este utilizat pentru pacienții adulți tratați anterior, cu colangiocarcinom local avansat sau metastatic, care au mutații IDH1 detectate prin metoda de testare aprobată de FDA. Aceasta înseamnă că Afnib a devenit primul medicament din lume&aprobat de FDA din SUA pentru terapia țintită a pacienților cu colangiocarcinom mutant IDH1.

Nu numai că, cererea suplimentară de droguri noi (sNDA) a Afnib a primit o revizuire prioritară, ceea ce a scurtat mult timpul de examinare. Revizuirea prioritară acordă de obicei medicamentele care ar fi putut face progrese semnificative în tratament sau să ofere tratament în absența unor mijloace de tratament suficiente.

Se înțelege că, de data aceasta, acordarea de către FDA&a calificărilor de revizuire prioritară se bazează pe datele dintr-un studiu clinic de fază 3 numit ClarIDHy. Acest studiu este primul studiu clinic randomizat de fază 3 din lume&pentru pacienții cu colangiocarcinom tratat cu mutații IDH1. Rezultatele studiului au arătat că, comparativ cu grupul placebo, grupul de tratament cu Avonibib a atins obiectivul primar de supraviețuire fără progresie (SFP), ceea ce a redus considerabil riscul de progresie a bolii sau de deces la pacienți. În același timp, Avnib a îmbunătățit și supraviețuirea generală (OS) a pacienților.

Colangiocarcinomul este o tumoare malignă rară care apare în căile biliare din interiorul și din exteriorul ficatului. Se estimează că 8.000 de persoane din Statele Unite sunt diagnosticate cu colangiocarcinom în fiecare an. Înainte de aprobarea Avonib, nu a fost aprobată nicio terapie țintită pentru colangiocarcinomul mutant IDH1 și, în cazurile avansate, există opțiuni limitate pentru chimioterapie.

CStone Pharmaceuticals a obținut drepturile exclusive de cooperare și licențiere pentru dezvoltarea și comercializarea Avnib în regiunea Greater China, inclusiv China continentală, Hong Kong, Macau și Taiwan și Singapore. Înainte de aceasta, Afnib a fost inclus în" Lista noilor medicamente de urgență necesare în clinici (al treilea lot)" eliberat de Centrul de evaluare a drogurilor al Administrației Naționale a Produselor Medicale (NMPA) din China.

În prezent, CStone Pharmaceuticals efectuează două studii clinice înregistrate pe Afnib în China continentală, în principal pentru indicațiile de leucemie mieloidă acută (LMA). Printre aceștia, studiul CS3010-101 este un studiu de fază I, multi-centru, cu un singur braț, la pacienții adulți R / R AML cu mutații sensibile IDH1 care se desfășoară în China și servește drept punte către studiul global cheie AG120 -C-001 Cercetare. Administrația Națională a Produselor Medicale (NMPA) din China a acceptat noua aplicație de comercializare a medicamentelor Avnib pentru pacienții adulți R / R AML susceptibili la mutații IDH1 și a inclus-o în revizuirea prioritară.

Un alt studiu, AGILE, este un studiu clinic global de fază III, multi-centru, dublu-orb, randomizat, controlat cu placebo, care are ca scop evaluarea combinației avonib combinat cu azacitidină și placebo combinat cu azacitidină. Eficacitate și siguranță la pacienții cu LMA mutantă IDH1 netratați. Servier a anunțat recent că studiul AGILE a atins obiectivul principal de supraviețuire fără evenimente (EFS).

Se înțelege că, pe lângă cele două indicații ale leucemiei mieloide acute și ale colangiocarcinomului, cercetările privind tratamentul pacienților cu gliom de către Afnib sunt, de asemenea, în plină desfășurare și au demonstrat un potențial terapeutic considerabil.

Este demn de remarcat faptul că, deși Avonib nu a fost încă aprobat în China, a făcut o descoperire majoră în dimensiunea disponibilității medicamentelor înainte de timp. Anterior, Afnib a fost inclus în amplificatorul Beijing Pratt &; Asigurarea de sănătate Whitney ca unul dintre cele 75 de medicamente speciale de peste mări și a fost inclusă în Hainan Boao Lecheng Asigurarea specială globală pentru medicamente ca fiind una dintre cele 25 de medicamente domestice, ceea ce înseamnă că mai mulți pacienți pot beneficia de acest lucru, îmbunătățind considerabil accesibilitatea medicamentelor.