FDA din SUA a acordat calificarea CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)!

Compania lider de editare a genelor CRISPR Therapeutics a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat calificarea CTX110 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT): aceasta este o celulă CAR-T alogenă de editare genetică deținută în întregime de companie. Terapiile sunt folosite pentru tratarea malignităților cu celule CD19+B recidivante sau refractare. CRISPR Therapeutics folosește tehnologia de editare a genelor CRISPR/Cas9 pentru a efectua editarea a trei gene pe celule T de la donatori sănătoși, permițând celulelor sale CAR-T să fie"off-the-shelf ".

Terapia avansată de medicină regenerativă (RMAT) este o cale rapidă (fast track) dezvoltată pentru a accelera dezvoltarea și aprobarea terapiilor regenerative inovatoare atunci când Statele Unite au revizuit prevederile privind medicina regenerativă din"21st Century Cues Act" ; în decembrie 2016. Canal) sistem. RMAT poate fi terapie celulară, produse terapeutice de inginerie tisulară, celule umane și produse tisulare sau alte terapii combinate care includ produse tehnologice de medicină regenerativă.

Pentru a obține calificarea RMAT pentru un medicament aflat în cercetare, trebuie să existe date preliminare de cercetare clinică care să demonstreze că medicamentul are un rezultat pozitiv în tratarea, întârzierea, inversarea sau vindecarea unei boli grave sau care pune viața în pericol sau care nu satisface nevoile medicale. Calificarea RMAT include toate politicile preferențiale ale Fast Track Qualification (FTD) și Breakthrough Drug Qualification (BTD), inclusiv posibilitatea interacțiunii timpurii cu FDA, revizuirea prioritară și aprobarea accelerată.

Dr. Samarth Kulkarni, CEO al CRISPR Therapeutics, a declarat:"Această calificare RMAT se bazează pe datele clinice încurajatoare pe care le-am furnizat până acum. Acesta este un reper important, care indică faptul că FDA a recunoscut CTX110 în tratamentul afecțiunilor maligne hematologice. Potențial de transformare. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm îndeaproape cu FDA pentru a continua eforturile noastre de a aduce acest nou tratament important pacienților."

CAR-T autolog și CAR-T alogen (Sursa imagine: crisprtx.com)

CTX110 este o terapie cu celule CAR-T alogene modificată genetic derivată de la donatori sănătoși, care vizează CD19, care este în prezent o țintă populară pentru dezvoltarea CAR-T. CD19 este un fel de antigen de diferențiere în cluster și un antigen de membrană important legat de proliferarea celulelor B, diferențierea, activarea și producția de anticorpi.

În prezent, un studiu clinic de fază 1 deschis, cu un singur braț, multicentric, CARBON, evaluează siguranța și eficacitatea mai multor doze de CTX110 în tratamentul afecțiunilor maligne ale celulelor B recidivante sau refractare. Studiul a înrolat pacienți adulți cu afecțiuni maligne CD19+ cu celule B recidivante sau refractare care au primit anterior cel puțin 2 linii de tratament.

Datele publicate în luna octombrie a acestui an au arătat că în populația cu intenție de tratare (ITT), remisiunea totală la pacienții cu limfom cu celule B mari (LBCL) la nivelul de doză 2 (DL2: 100x10E6) și niveluri mai mari de doză unică Tratamentul CTX110 Rata ORR a atins 58%, iar rata remisiunii complete (CR) a ajuns la 38%. În plus, la pacienții cu LBCL, remisiunea a fost de lungă durată, cu o rată a CR la 6 luni de 21%, iar cea mai lungă remisiune s-a menținut la 18 luni după prima perfuzie.

În acest studiu, rata de remisiune și durabilitatea CTX110 au fost similare cu terapia autologă CD19 CAR-T aprobată pe baza ITT. CTX110 are caracteristici de siguranță pozitive și diferențiate, fără sindrom de eliberare de citokine (CRS) de gradul 3 sau mai mare, rată scăzută de infecție și incidență a sindromului neurotoxic legat de celulele efectoare imune (ICANS).