FDA din SUA i-a acordat lui Roche / AbbVie Venclexta (venetoclax) cea de-a șasea denumire de terapie avansată!

AbbVie și Roche au anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat Venclexta (venetoclax) desemnarea terapiei de descoperire (BTD), combinată cu azacitidină, pentru tratamentul riscului mediu, a riscului ridicat și a riscului foarte mare nerecepționat anterior (pe baza evaluării revizuite a Sistemului internațional de notare a prognosticului [IPSS-R]) care au fost tratat pentru pacienții adulți cu sindrom mielodisplazic (SMD). Conform IPSS-R, risc mediu, risc ridicat și risc foarte ridicat sunt definite ca fiind riscuri mai mari.

Merită menționat faptul că acesta marchează al șaselea BTD carevenetoclaxa obținut în domeniul reglementării SUA. BTD este un nou canal de analiză a medicamentelor al FDA, care are ca scop accelerarea dezvoltării și revizuirii de noi medicamente pentru tratamentul bolilor grave sau care pun viața în pericol și există dovezi clinice preliminare care, în comparație cu medicamentele de tratament existente, medicamente noi care pot îmbunătățesc substanțial starea bolii. Medicamentele obținute cu BTD pot primi îndrumări mai strânse, inclusiv oficiali superiori ai FDA în timpul cercetării și dezvoltării, și sunt eligibile pentru revizuire continuă și potențială revizuire prioritară în timpul revizuirii, pentru a se asigura că pacienților li se oferă noi opțiuni de tratament în cel mai scurt timp.

MDS este un grup de cancere rare ale sângelui legate de măduva osoasă care afectează treptat capacitatea măduvei osoase&# 39 de a produce celule sanguine normale. Acest lucru poate duce la slăbiciune, infecții frecvente, anemie și oboseală debilitantă. În unele cazuri, SMD se poate dezvolta și în leucemie mieloidă acută (LMA). În Statele Unite, aproximativ 10.000 de persoane sunt diagnosticate cu MDS în fiecare an și aproximativ 30% dintre ele vor dezvolta LMA. Deși MDS poate apărea la orice vârstă, este cel mai frecvent la persoanele cu vârsta de 60 de ani și peste.

MDS are mai multe clasificări - risc foarte scăzut, risc scăzut, risc intermediar, risc ridicat și risc foarte ridicat (risc foarte ridicat), care sunt determinate pe baza compoziției măduvei osoase, a numărului de celule sanguine și a modificărilor cromozomiale . Conform Sistemului internațional de evaluare a prognosticului revizuit (ipsS-R), bolile cu risc mai mare sunt definite ca fiind cu risc intermediar, cu risc ridicat și cu un risc foarte ridicat. Aceasta este o scară de evaluare a riscurilor care utilizează 5 indicatori prognostici pentru a prezice evoluția bolii pacientului. Aproximativ jumătate (45%) dintre pacienți au SMD cu risc crescut, cu un prognostic slab și un timp de supraviețuire scurt, cu un timp mediu de supraviețuire de aproximativ 18 luni.

Acordarea de către FDA a venetoclaxului BTD se bazează pe date intermediare din studiul de fază 1b M15-531. Studiul investighează combinația de venetoclax și azacitidină în tratamentul pacienților cu SMD cu risc mai mare care nu au fost tratați anterior. În plus față de studiul fazei Ib M15-531, combinația venetoclax + azacitidină este, de asemenea, evaluată în studiul fazei 1b M15-522 pentru tratamentul pacienților cu MDS recidivantă sau refractară și riscul mai mare de tratament al diagnosticele noi sunt evaluate în faza 3 randomizată, studiul VERONA, pacienții cu SMD.

structură chimică venetoclax

venetoclaxeste un inhibitor selectiv al factorului de limfom 2 al celulelor B (BCL-2), oral, selectiv, dezvoltat de AbbVie și Roche, iar cele două părți sunt responsabile în comun pentru comercializarea pieței SUA (denumire comercială): Venclyxta), iar AbbVie este responsabil pentru comercializarea piețelor din afara Statelor Unite (denumire comercială: Venclyxto). Proteina BCL-2 joacă un rol important în apoptoză (moarte celulară programată), poate preveni apoptoza unor celule (inclusiv limfocite) și este supraexprimată în anumite tipuri de cancer, care este legată de formarea rezistenței la medicamente. Venetoclax își propune să inhibe selectiv funcția BCL-2, să restabilească sistemul de comunicare celulară și să permită celulelor canceroase să se distrugă singure, atingând scopul de a trata tumorile.

venetoclaxa fost aprobat în peste 80 de țări din întreaga lume pentru tratamentul leucemiei limfocitare cronice (CLL), a limfomului cu celule mici (SLL) și a leucemiei mieloide acute (LMA). În Statele Unite, venetoclax a primit anterior 5 denumiri de terapie avansată (BTD) de către FDA, una pentru tratamentul de primă linie a CLL, două pentru CLL recidivantă sau refractară și două pentru tratamentul de primă linie a leucemiei mieloide acute (LMA) ).

In China,venetoclaxa fost aprobat în decembrie 2020 pentru a fi utilizat în asociere cu azacitidină pentru tratarea pacienților cu leucemie mieloidă acută (LMA) adulți nou diagnosticați care nu sunt potriviți pentru chimioterapie puternică de inducție din cauza comorbidităților sau au vârsta de 75 de ani și peste. venetoclax este primul inhibitor al factorului de limfom B-celule B (BCL-2) aprobat de China&# 39, marcând câmpul AML al Chinei&# 39, care a intrat în era terapiei țintite.