FDA din SUA a aprobat Tyvaso (treprostinil): primul medicament care tratează hipertensiunea pulmonară legată de boala pulmonară interstițială (PH-ILD)!

United Therapeutics a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat soluția de inhalare Tyvaso (treprostinil) pentru tratamentul pacienților cu hipertensiune pulmonară legată de boala pulmonară interstițială (PH-ILD; OMS Grupa 3), Îmbunătățirea capacității atletice. Aceasta este a doua indicație pentru Tyvaso aprobată de FDA. Înainte de aceasta, FDA a aprobat Tyvaso pentru prima dată în iulie 2009 pentru tratamentul pacienților cu hipertensiune pulmonară (HAP, OMS Grupa 1) și pentru îmbunătățirea performanței la efort.

Merită menționat faptul că Tyvaso este primul și singurul tratament aprobat pentru PH-ILD în Statele Unite. Aprobarea Tyvaso pentru piață marchează o etapă importantă în tratamentul PH-ILD. PH-ILD este o boală gravă care pune viața în pericol, cu aproximativ 30.000 de pacienți în Statele Unite și există nevoi medicale semnificative nesatisfăcute în acest domeniu. În studiul de creștere pivot, tratamentul cu Tyvaso a îmbunătățit semnificativ capacitatea de exercițiu a pacientului&# 39.

Dr. Aaron Waxman, președinte al comitetului de coordonare a cercetării MĂREȘTE și director al programului de boli vasculare pulmonare de la Spitalul Brigham și pentru femei, a declarat: „Pacienții adulți cu boli pulmonare interstițiale și hipertensiune pulmonară în același timp suferă de dificultăți de respirație, exerciții fizice slabe toleranță și mortalitate crescută. Calitatea este de obicei slabă. Până în prezent, clinicienii care tratează acești pacienți nu au avut opțiuni de tratament aprobate. Pentru pacienții cu PH-ILD și medicii care tratează această boală gravă care pune viața în pericol, Tyvaso (o terapie prin inhalare) Aprobările de reglementare sunt noutăți interesante. Acest lucru va schimba modul în care gestionăm acești pacienți."

Dr. Martine Rothblatt, președinte și CEO al United Therapeutics, a declarat:&„Aprobarea FDA&# 39 a Tyvaso pentru tratamentul pacienților cu PH-ILD este un progres important în tratamentul acestui grup vulnerabil de pacienți. De asemenea, subliniază angajamentul nostru de a promova domeniul hipertensiunii pulmonare. Inovații și extinderea numărului de pacienți care pot beneficia de Tyvaso. Ne propunem să ne folosim experiența și infrastructura extinsă pentru a aduce această terapie inhalatorie sigură și eficientă pentru mulți pacienți cu PH-ILD din Statele Unite."

Boala pulmonară interstițială (ILD) este un grup de boli pulmonare caracterizate prin cicatrici marcate sau fibroză a bronhiolului și a sacilor alveolari în plămâni. Creșterea țesutului fibrotic în ILD poate împiedica oxigenarea și schimbul liber de gaze între capilarele pulmonare și sacii alveolari. În acest caz, pacienții vor prezenta o varietate de simptome, inclusiv dificultăți de respirație, dispnee și oboseală.

Hipertensiunea pulmonară (PH) din grupul 3 al OMS complică adesea evoluția pacienților cu afecțiuni pulmonare interstițiale și este asociată cu o capacitate redusă de exercițiu, o cerere mai mare de oxigen, scăderea calității vieții și prognostic mai prost. Se estimează că PH afectează cel puțin 15% dintre pacienții cu ILD precoce (aproximativ 30.000 de pacienți cu PH-ILD din Statele Unite) și poate afecta 86% dintre pacienții cu ILD mai severă.

FDA a aprobat cererea suplimentară de medicament Tyvaso&# 39 (sNDA) pentru tratamentul PH-ILD, pe baza datelor din studiul INCREASE. Acest studiu este cel mai mare și mai cuprinzător studiu efectuat la pacienții adulți cu PH-ILD. Acesta este un studiu de grup paralel multicentric, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de 16 săptămâni, înrolând un total de 326 de pacienți.

Rezultatele au arătat că studiul și-a atins obiectivul principal: pacienții tratați cu Tyvaso au avut o îmbunătățire semnificativă a distanței de mers pe jos de 6 minute (6MWD). Rezultatele studiului au fost publicate în revista internațională medicală" New England Journal of Medicine" (NEJM) și discutat la reuniunea recentă a investitorilor în terapia combinată. Rezultatele studiului au arătat, de asemenea, beneficiul terapeutic al Tyvaso în toate subgrupurile cheie, inclusiv cauza PH-ILD, severitatea bolii, vârsta, sexul, hemodinamica de bază și doza. S-au observat, de asemenea, îmbunătățiri semnificative în fiecare dintre obiectivele secundare, inclusiv reducerea biomarkerului cardiac proBNP, timpul până la primul eveniment clinic de înrăutățire, schimbarea vârfului de 6MWD în săptămâna 12 și schimbarea de 6MWD în săptămâna 15. observațiile includ o îmbunătățire a capacității vitale forțate (FVC) ajustate cu placebo și o reducere semnificativă a bolii pulmonare intrinseci la pacienții tratați cu Tyvaso. În acest studiu, tratamentul Tyvaso cu maximum 12 respirații de 4 ori pe zi a fost bine tolerat, iar siguranța acestuia a fost în concordanță cu studiile anterioare Tyvaso și evenimentele adverse cunoscute legate de prostaciclină.

Ingredientul farmaceutic activ al Tyvaso este treprostinil (treprostinil), care este un mimic sintetic al prostaciclinelor, care acționează prin dilatarea directă a paturilor vasculare arteriale pulmonare și sistemice și inhibarea agregării plachetare.

United Therapeutics a dezvoltat o varietate de forme de dozare pentru Treprostinil, inclusiv: Tyvaso (soluție de inhalare), Orenitram (comprimate cu eliberare susținută) și Remodulin (injecție). În prezent, United Therapeutics dezvoltă, de asemenea, o pulbere uscată, Tyvaso DPI, care este formula de pulbere uscată de generația următoare Tyvaso&# 39, care se așteaptă să ofere o metodă de administrare mai convenabilă decât terapia tradițională Tyvaso atomizată.

În ianuarie a acestui an, studiul BREEZE care evaluează Tyvaso DPI pentru tratamentul hipertensiunii pulmonare (HAP) și-a atins obiectivul principal: a dovedit siguranța și tolerabilitatea pacienților cu HAP care trec de la soluția inhalată Tyvaso (treprostinil) la Tyvaso DPI. În plus, studiile farmacocinetice (PK) efectuate la voluntari sănătoși au arătat că expunerea la treprostinil între Tyvaso DPI și soluția de inhalare Tyvaso este comparabilă.

United Therapeutics intenționează să prezinte FDA o nouă cerere de medicament (NDA) pentru Tyvaso DPI în aprilie 2021, care să acopere indicațiile referitoare la hipertensiunea pulmonară (HAP) și la bolile pulmonare interstițiale (PH-ILD). Compania intenționează să depună un cupon de revizuire prioritară (PRV) împotriva Tyvaso DPI NDA pentru a accelera ciclul de revizuire al FDA' Dacă este aprobat, Tyvaso DPI este de așteptat să facă progrese semnificative în tratamentul treprostinilului inhalat, ceea ce oferă avantajul unei administrări convenabile în comparație cu soluția existentă Tyvaso inhalată.