FDA din SUA aprobă noua indicație BeiGene Brukinsa (zanubrutinib): tratamentul macroglobulinemiei lui Waldenstrom! - 1/2

BeiGene a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) și-a aprobat inhibitorul BTK Brukinsa (zanubrutinib) pentru tratamentul pacienților adulți cu macroglobulinemie (WM) Waldenstrom &. Aceasta marchează a doua aprobare a indicației Brukinsa&în Statele Unite și a treia aprobare globală pentru WM.

În ceea ce privește medicația, doza recomandată de Brukinsa este de 160 mg de două ori pe zi sau 320 mg o dată pe zi, care poate fi administrată pe stomacul gol sau după mese. Doza de Brukinsa poate fi ajustată în funcție de reacțiile adverse. Dacă pacientul are leziuni hepatice severe și ia medicamente cu interacțiuni specifice, doza poate fi redusă.

Această aprobare se bazează în principal pe rezultatele eficacității studiului multi-centru, deschis, ASPEN de fază 3 (NCT03053440). Studiul a fost efectuat la pacienți cu WM și a comparat Brukinsa cu inhibitorul comercializat de BTK Imbruvica (ibrutinib). Cohorta 1 a înrolat 201 pacienți cu mutație MYD88 (MYD88MUT). Obiectivul principal al eficacității studiului este rata de răspuns parțială foarte bună (VGPR) în populația generală cu intenție de tratare (ITT) evaluată de Comitetul Independent de Revizuire (IRC).

Rezultatele au arătat că: conform celui de-al șaselea Grup de lucru internațional revizuit pentru standardul de remisiune a macroglobulinemiei (IWWM-6) pentru Waldenstrom&(Treon 2015), VGPR a fost de 28% în grupul de tratament Brukinsa și de 19% în Grupul de tratament Imbruvica. Conform criteriilor de remisiune IWWM-6 (Owen et al 2013), VGPR a fost de 16% în grupul de tratament Brukinsa și 7% în grupul de tratament cu Imbruvica.

În eticheta Brukinsa aprobată de FDA, principalul rezultat al eficacității este definit ca: Răspuns parțial (PR) sau rata de răspuns mai bună evaluată de IRC. Pe baza oricărei versiuni a criteriilor de remisiune IWWM-6, rata de remisie în grupul de tratament Brukinsa a fost de 78% (IÎ 95%: 68, 85), iar grupul Imbruvica a fost de 78% (IÎ 95%: 68, {{9 }}); la 12 luni În acel moment, rata de remisie susținută fără evenimente era de 94% (95% CI: 86, 98) în grupul Brukinsa și 88% (95% CI: 77, 94) în grupul Imbruvica .

În acest studiu, bazat pe o populație de siguranță colectată de 779 de pacienți, cele mai frecvente reacții adverse în grupul Brukinsa (≥20% dintre pacienți) au fost; neutropenie, infecții ale tractului respirator superior, trombocitopenie, erupții cutanate, sângerări și dureri musculo-scheletice, hemoglobină scăzută, vânătăi, diaree, pneumonie, tuse.

WM este un limfom rar indolent, care reprezintă mai puțin de 2% dintre pacienții cu limfom (NHL) non-Hodgkin &. Boala apare de obicei la pacienții vârstnici și se găsește în principal în măduva osoasă, dar poate implica și ganglionii limfatici și splina.

Brukinsa (zanubrutinib) este un inhibitor de moleculă mică al tirozin kinazei (BTK) Bruton&dezvoltat independent de oamenii de știință BeiGene. În prezent, este supus unor studii clinice extinse în întreaga lume ca un singur agent și în combinație cu alte terapii Medicamentele sunt utilizate pentru a trata o varietate de tumori maligne ale celulelor B. Deoarece noul BTK va fi sintetizat continuu în corpul uman, designul Brukinsa&realizează inhibarea completă și continuă a proteinei BTK prin optimizarea biodisponibilității, timpului de înjumătățire și selectivității. Cu farmacocinetica diferențiată față de alți inhibitori BTK aprobați, Brukinsa poate inhiba proliferarea celulelor B maligne în mai multe țesuturi legate de boală.

În noiembrie 2019, Brukinsa (zanubrutinib) a fost primul care a obținut aprobarea accelerată de la FDA din SUA pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule de manta (MCL) care au primit cel puțin un tratament în trecut. Această aprobare marchează un" zero descoperire" pentru medicamentul anticancer original al Chinei&să plece în străinătate. În mai puțin de 2 ani, Brukinsa a obținut 11 aprobări de reglementare în întreaga lume. Până în prezent, au fost depuse peste 30 de cereri de marketing pentru indicații multiple, care acoperă Statele Unite, China, Uniunea Europeană și mai mult de alte 20 de țări sau regiuni.

În China, Brukinsa (zanubrutinib) a primit 3 aprobări: (1) În iunie 2020, a fost aprobat cu condiții pentru tratamentul pacienților adulți cu MCL care au primit cel puțin un tratament în trecut; (2) În iunie 2020, a fost aprobat. Aprobarea condiționată pentru tratamentul pacienților adulți cu leucemie limfocitară cronică (LLC) / limfom limfocitar mic (SLL) care au primit cel puțin un tratament în trecut; (3) iunie 2021, aprobare condiționată pentru tratament Pacienți adulți cu WM care au primit cel puțin un tratament în trecut.