FDA SUA a acordat ilixadence l avansate de medicina regenerativa terapie (RMAT), care are un efect puternic asupra tratamentului cancerului de rinichi!

Immunicum AB este o companie suedeză de biotehnologie dedicată dezvoltării de terapii celulare alogene, gata de utilizare. Acesta a stabilit o metodă unică imuno-oncologie pentru a îmbunătăți supraviețuirea pacientului și îmbunătățirea prin activarea sistemului imunitar al pacientului pentru a lupta împotriva cancerului Calitatea vieții.

Recent, compania a anunțat că US Food and Drug Administration (FDA) a acordat ilixadencl sale de plumb candidat de droguri pentru tratamentul carcinomului cu celule renale metastatice (mRCC) pentru medicina regenerativă avansată (RMAT). ilixadencl este o celulă dendritic alogenă (DC) terapie, care este în prezent în curs de dezvoltare ca un primer off-the-raft cancer imun pentru tratamentul unei varietăți de tumori solide .

Ingredientele active ale ilixadencel sunt celulele dendritice (DC) derivate din donatori de sânge sănătoși. Aceste celule sunt special activate pentru a produce un număr mare de factori puternici de stimulare imunitar. După injectarea intratumorală, aceste celule vor provoca inflamații locale, recruta și activa propriile celule DC ale pacientului și celulele ucigașe naturale (NK) în mediul tumoral, distruge celulele tumorale, și eliberarea unui set complet de proteine specifice tumorii- Neoantigen. Aceste noi antigene vor servi ca o sursă de antigeni, ceea ce duce la activarea tumorii specifice celulelor T citotoxice la pacienți, în special celulele citotoxice CD8 + T, producând astfel un răspuns antitumoral extrem de personalizat și puternic.

Terapia avansată de medicină regenerativă (RMAT) este o cale rapidă (fast track) dezvoltată pentru a accelera dezvoltarea și aprobarea terapiilor regenerative inovatoare atunci când Statele Unite revizuiesc dispozițiile privind medicina regenerativă din Legea curelor secolului 21 în decembrie 2016. Canal). RMAT poate fi terapie celulară, produse terapeutice de inginerie a țesuturilor, celule umane și produse tisulare, sau alte terapii combinate care includ produse de tehnologie medicală regenerativă.

Pentru a obține calificările RMAT pentru un medicament care face obiectul investigației, trebuie să fie disponibile date preliminare de cercetare clinică pentru a dovedi că medicamentul are un rezultat pozitiv în tratarea, întârzierea, inversarea sau vindecarea unei boli grave sau care pune viața în pericol sau care nu îndeplinește nevoile medicale. Calificarea RMAT include toate politicile preferențiale pentru calificarea pe cale rapidă (FTD) și calificarea breakthrough de droguri (BTD), inclusiv posibilitatea de interacțiune timpurie cu FDA, revizuireprioritate, și aprobarea accelerată.

Prepararea și mecanismul ilixadenței

FDA a acordat ilixadencl RMAT pe baza rezultatelor anterior anunțat faza II MERECA studiu clinic. Studiul a evaluat eficacitatea și siguranța ilixadencelului combinat cu medicamentul anticancer vizat Sutent (denumire comună: sunitinib, sunitinib; dezvoltat de Pfizer) în tratamentul de primă linie al pacienților cu carcinom cu celule renale metastatice nou diagnosticat (mRCC). Cele mai recente rezultate ale studiului au fost anunțate la 2020 ASCO-SITC Clinical Immuno-Oncology Simpozionul a avut loc în Orlando, Florida, SUA, în luna februarie a acestui an. (Click pentru a vizualiza: Un studiu randomizat de fază II cu ilixadențel, un grund imunitar pe bază de celule, plus sunitinib față de sunitinib singur în carcinom sincron cu celule renale metastatice)

Rezultatele au arătat că, în comparație cu tratamentul postoperator cu sunitinib, injectarea intratumorală preoperatorie de ilixadencel combinată cu tratamentul postoperator cu sunitinib: rată crescută de supraviețuire (54% vs 37%), rată de răspuns globală confirmată (OR) crescută de o dată (42,4% vs 24,0%), rată de remisie completă mai mare (CR: 6,7% vs 0%), și remisie de lungă durată (durata mediană a remisiunii [DOR]: 7,1 luni vs 2,9 luni). În prezent, datele privind supraviețuirea globală (SG) ale celor două grupuri sunt încă imature.

Aceste rezultate recente susțin în continuare potențialul de dezvoltare clinică continuă a ilixadenței ca declanșator imun în carcinom cu celule renale (RCC) și alte indicații tumorale solide.

Alex Karlsson Parra, CEO al Immunicum, a declarat: "Suntem foarte încântați să primim calificarea RMAT de la ilixadencl pentru tratamentul carcinomului cu celule renale, deoarece nu numai că recunoaște potențialul noului nostru tratament, dar subliniază și utilizarea unor metode de tratament fezabile pentru a rezolva nevoia clară pentru această boală refractară. Ca o calificare similară cu calificarea FDA descoperire de droguri, avem acum, de asemenea, posibilitatea de a obține îndrumare directă de la FDA, care va oferi informații pentru deciziile cheie de dezvoltare și în cele din urmă ne aduce mai aproape de livrare ilixadencl la pacienții în nevoie. "

MERECA este un studiu explorator, internațional, randomizat, controlat, deschis, care a inclus 88 de pacienți cu risc intermediar și cu risc ridicat de MRCC nou diagnosticați. În cadrul studiului, pacienții au fost randomizați într- un raport de 2: 1, un grup a primit 2 doze de ilixadencel intratumoral înainte de nefrectomie și apoi au primit tratament cu sunitinib după nefrectomie, iar celălalt grup a primit doar nefrectomie după administrarea sunitinib. Principalele obiective ale studiului au fost evaluarea supraviețuirii globale (SG) și a ratei de supraviețuire la 18 luni. Obiectivele secundare sunt de a evalua siguranța și tolerabilitatea, răspunsul tumorii, și imunoteste, inclusiv infiltrarea celulelor T.

Rezultatele publicate în luna iulie 2019 (la care au participat 70 de pacienți evaluabili) au arătat că, atunci când tratamentul de primă linie al pacienților cu RISC MEDIU și ridicat de MRCC, comparativ cu administrarea sunitinib după nefrectomie, injectarea intraoperatorie intratumorală de ilixadențe și postoperatorii, regimul combinat de tinib a îmbunătățit semnificativ rata completă de răspuns tumoral (11% față de 4%). Schema mediană de operare a celor două grupuri de tratament nu a fost atinsă, iar rata de supraviețuire la 18 luni a fost similară. 65% în grupul de tratament cu ilixadencel și în grupul martor sunitinib 66%.

Cele mai recente date publicate în cadrul reuniunii din decembrie 2019 au arătat că separarea curbei de supraviețuire Kaplan-Meier este benefică pentru grupul de tratament ilixadencel și este în concordanță cu separarea preconizată în iulie 2019. Rata de supraviețuire a grupului de tratament cu ilixadencel a fost de 54% (30/56), iar cea a grupului de control a fost de 37% (11/30). Deoarece datele nu sunt încă mature, sistemul de operare median al celor două grupuri nu poate fi calculat.

Pe baza datelor privind cel mai bun răspuns global și durata răspunsului, Immunicum AB a solicitat instituției de cercetare contractuală să efectueze o analiză post-studiu a ratei totale de răspuns confirmate (ORR, conform standardului RECIST 1.1, răspunsul tumoral confirmat prin scanări ulterioare): grupul de tratament ilixaden l Confirmat ORR a fost de 42,2% (19/45), care a fost aproape dublu față de grupul de control sunitinib (24,0%, 6/25).

Investigatorul șef al studiului MERECA, oncolog clinic și profesor asociat Magnus Lindskog de la Spitalul Universitar Uppsala din Suedia a declarat: "Cele mai recente date subliniază faptul că, în comparație cu sunitinib singur, tratamentul combinat al răspunsului tumorii ilixadencel și sunitinib și răspunsul pacientului sunt mai durabile. Adăugarea de ilixadențe nu a crescut incidența și severitatea reacțiilor adverse. Studiul va necesita acum o urmărire mai lungă pentru a determina diferența de supraviețuire pe termen lung. "