FDA din SUA a acordat denumirea de medicament orfan zandelisib: o rată globală de răspuns (ORR) de 93%!

MEI Pharma și partenerul său global Kyowa Kirin au anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat un inhibitor oral selectiv de fosfatidilinozitol-3-kinaza delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) tratament Orphan Drug Qualification (ODD) pentru Limfom folicular (FL). În martie 2020, FDA a acordat și zandelisib Fast Track Designation (FTD): este utilizat pentru a trata pacienții adulți cu FL recidivat sau refractar care au primit anterior cel puțin două tratamente sistemice.

Medicamentul orfan se referă la medicamentele utilizate pentru prevenirea, tratamentul și diagnosticul bolilor rare, iar bolile rare sunt termenul general pentru o clasă de boli cu o incidență foarte scăzută, cunoscute și sub numele de&„boli orfane”." În Statele Unite, bolile rare se referă la boli cu mai puțin de 200.000 de pacienți. Stimulentele pentru dezvoltarea medicamentelor pentru boli rare includ diverse stimulente pentru dezvoltarea clinică, cum ar fi credite fiscale legate de costurile studiilor clinice, reduceri ale taxelor de utilizare ale FDA și studii clinice. Asistența FDA'pentru proiectarea studiului și perioada de exclusivitate pe piață de 7 ani pentru indicațiile aprobate după comercializarea medicamentului.

Fast Track Qualification (FTD) își propune să accelereze dezvoltarea medicamentelor și revizuirea rapidă a bolilor grave pentru a răspunde nevoilor medicale grave nesatisfăcute în domenii cheie. Obținerea rapidă a calificărilor pentru medicamentele în curs de dezvoltare înseamnă că companiile farmaceutice pot interacționa mai des cu FDA în timpul etapei de cercetare și dezvoltare. După depunerea unei cereri de marketing, aceștia sunt eligibili pentru aprobare accelerată și revizuire prioritară dacă îndeplinesc standardele relevante. În plus, aceștia sunt, de asemenea, eligibili pentru revizuire continuă.

Structura moleculară a zandelisib

Limfomul folicular (FL) este cel mai frecvent limfom indolent, reprezentând aproximativ 20-30% din toate limfoamele non-Hodgkin (NHL). Această boală se dezvoltă și pe celulele B, este cronică în majoritatea cazurilor și progresează lent. Majoritatea pacienților diagnosticați cu FL au peste 65 de ani. Uneori, FL se poate transforma în limfom difuz cu celule B mari (DBLCL), care este un LNH (invaziv) cu creștere rapidă.

Zandelisib (ME-401) este un inhibitor oral al fosfatidilinozitol 3-kinazei (PI3K) delta aflat în investigație. Inhibitorii PI3Kδ sunt de obicei supraexprimați în celulele canceroase și joacă un rol cheie în proliferarea și supraviețuirea tumorilor hematologice. Zandelisib prezintă o selectivitate ridicată pentru subtipurile PI3Kδ și are proprietăți medicamentoase diferite față de alți inhibitori PI3Kδ. Acest medicament are potențialul de a deveni cel mai bun inhibitor al PI3Kδ din clasă. Caracteristicile sale clinice indică faptul că, ca terapie cu un singur medicament sau în combinație cu alte medicamente pentru cancer, are posibilitatea de a rezolva o serie de malignități ale celulelor B. În prezent, MEI evaluează zandelisib pentru tratamentul pacienților cu diferite afecțiuni maligne cu celule B.

În aprilie 2020, MEI și Concord Kirin au semnat un acord global de licență, dezvoltare și comercializare pentru a dezvolta și comercializa în continuare zandelisib. MEI și Concord Kirin vor dezvolta și promova în comun zandelisib în Statele Unite, iar MEI va înregistra toate veniturile din vânzări în Statele Unite. Concord Kylin are drepturi exclusive de comercializare în afara Statelor Unite și va plăti MEI o creștere treptată a redevențelor pe baza vânzărilor în afara Statelor Unite.

În luna mai a acestui an, MEI Pharma și Concord Kirin au anunțat datele cohortei de pacienți cu program intermitent (IS) din studiul clinic de fază 1b al zandelisib în tratamentul FL recidivat sau refractar (r/r FL). Rezultatele au arătat că printre pacienții cu r/r FL care au avut progresie a bolii (POD24) în decurs de 24 de luni de la primirea chimioterapiei de primă linie, rata de răspuns globală (ORR) la tratamentul cu zandelisib (cu și fără rituximab) a fost de 82%, iar ORR a atins 93% la pacienții non-POD24.