FDA a aprobat Octagam 10%: prima imunoglobulină intravenoasă (IVIg) pentru tratamentul dermatomiozitei la adulți!

Octapharma SUA a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Octaam 10% (imunoglobulină intravenoasă [umană]), care este primul și singurul medicament utilizat pentru tratarea imunoglobulinei intravenoase a dermatomiozitei (dermatomiozitei, DM). Dermatomiozita este o boală inflamatorie rară mediată de imunitate. Octagam 10% este o soluție de injecție intravenoasă imunoglobulină [umană], care a fost aprobată în Statele Unite pentru tratamentul purpurii cronice imune trombocitopenice (ITP) la adulți.

FDA a aprobat Octagam pentru tratarea dermatomiozitei pe baza rezultatelor studiului clinic de fază 3 ProDERM (numărul de înregistrare ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Acesta este un studiu clinic pivot randomizat și primul studiu care evaluează eficacitatea pe termen lung și siguranța IVIg în tratamentul dermatomiozitei la adulți. Acest studiu clinic de fază 3 prospect, dublu-orb, controlat cu placebo, a înscris 95 de pacienți în 36 de centre clinice din întreaga lume (inclusiv 17 în Statele Unite) și este cel mai mare studiu care evaluează IVIg ca opțiune de tratament pentru dermatomiozită.

Rohit Aggarwal, membru al PrimDRM Research Steering Committee și director medical al Centrului de Artrită și Autoimune de la Universitatea din Pittsburgh School of Medicine, a declarat:" Cercetarea ProDERM va avea un impact semnificativ asupra practicii clinice, deoarece IVIg va deveni un opțiune importantă de tratament pentru pacienții cu dermatomiozită. Această cercetare Oferă clinicienilor mai multă încredere în eficacitatea și siguranța IVIg și oferă informații valoroase despre tipurile de pacienți care sunt cele mai potrivite pentru tratament."

Dermatomiozita este o boală autoimună idiopatică rară de cauză necunoscută, care afectează aproximativ 10 persoane la un milion de rezidenți americani. Pacienții cu dermatomiozită suferă de obicei de erupții cutanate, inflamație musculară cronică și slăbiciune musculară progresivă. Boala afectează de obicei adulții cu vârsta cuprinsă între 40 și 60 de ani și copiii de la 5 la 15 ani. Complicațiile dermatomiozitei includ disfagie, pneumonie de aspirație, probleme de respirație și depozite de calciu în mușchi, piele și țesuturi conjunctive. Comparativ cu populația generală potrivită, rata mortalității pacienților cu dermatomiozită este de peste trei ori mai mare.

Flemming Nielsen, președintele Octapharma SUA, a declarat:" Aprobarea de către FDA&# 39 a Octaam® 10% ca tratament sigur și eficient pentru dermatomiozita la adulți este o veste interesantă pentru pacienții care s-au bazat anterior pe neaprobat tratamente. Octaharma se angajează să ofere terapii de salvare și de îmbunătățire a vieții pacienților cu boli rare. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu organizațiile de pacienți și cu comunitatea medicală pentru a dezvolta programe de educație și alte programe de sprijin pentru a oferi servicii pacienților cu dermatomiozită."

Studiul clinic ProDerm a inclus o perioadă inițială de 16 săptămâni, dublu-orb, controlată cu placebo. Pacienții au fost randomizați pentru a primi doze mari de Octagam 10% (2g / kg) sau placebo o dată la 4 săptămâni. Perioada inițială de tratament este urmată de o perioadă de expansiune deschisă de 24 de săptămâni. Dacă starea pacientului&se deteriorează în timpul procesului, li se permite să schimbe planul de tratament. În cadrul studiului, Colegiul American de Reumatologie (ACR) din 2016 / Uniunea Europeană împotriva Reumatismului (EULAR) Standardul de răspuns la miozită a fost utilizat pentru a măsura răspunsul pacientului' la tratament.

Rezultatele au arătat că în prima perioadă de tratament dublu-orb de 16 săptămâni, 78,7% dintre pacienții care au primit Octagam au răspuns pozitiv la tratament, în timp ce 43,8% dintre pacienții care au primit placebo au răspuns pozitiv la tratament. După trecerea la IVIg în perioada de expansiune, rata de răspuns a grupului placebo în săptămâna 40 a fost similară cu cea a grupului Octagam 10% în săptămâna 16 (îmbunătățirea minimă a fost de 70%). În concordanță cu obiectivul final primar general, obiectivele secundare (incluzând toate sub-itemii scalei de îmbunătățire generală [TIS], cu excepția enzimelor musculare, a zonei bolii dermatomiozitei și a indicelui de severitate [CDASI]), comparativ cu placebo, tratamentul cu IVIg a arătat, de asemenea, o semnificație statistică îmbunătăţire. În studiu, siguranța și tolerabilitatea IVIg sunt în concordanță cu rezultatele de siguranță raportate anterior ale tratamentului cu IVIg.