FDA din SUA a aprobat Alkindi Sprinkle pentru a trata pacienții pediatrici cu insuficiență suprarenală!

Eton Pharmaceuticals este o companie farmaceutică profesionistă dedicată dezvoltării și comercializării terapiilor inovatoare pentru bolile pediatrice rare. Recent, compania a anunțat că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat granulele orale Alkindi Sprinkle (hidrocortizon) ca terapie alternativă pentru tratamentul copiilor cu vârsta sub 17 ani cu insuficiență adrenocorticală (AI).

Alkindi Sprinkle este o formulă cu granule de hidrocortizon cu eliberare imediată cu o durată de valabilitate de 3 ani la temperatura camerei și nu necesită refrigerare. Medicamentul este de așteptat să fie disponibil în al patrulea trimestru al anului 2020.

Merită menționat faptul că Alkindi Sprinkle este prima și singura granulă de hidrocortizon aprobată de FDA pentru tratamentul copiilor cu AI.

Aprobarea granulelor orale Alkindi Sprinkle este susținută de 6 studii clinice, inclusiv primul și singurul studiu de fază III intervențional care evaluează hidrocortizonul oral în tratamentul AI la copii cu vârsta sub 8 ani.

Înainte ca Alkindi Sprinkle să fie aprobat, hidrocortizonul oral, o formulare de tabletă de doar 5 mg și mai mare, a fost aprobat de FDA. Mulți pacienți pediatrici necesită doze mici și flexibilitate pentru o titrare precisă. Prin urmare, îngrijitorii trebuie să taie sau să împartă comprimatele de hidrocortizon de înaltă calitate pentru a obține doza mică necesară copiilor mici, care poate duce la doze inexacte.

Alkindi Sprinkle este fabricat folosind tehnologie dovedită comercial și are 4 puncte forte: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, ceea ce va permite clinicienilor să efectueze o administrare individualizată în funcție de nevoile fiecărui pacient, conform dozelor și instrucțiunilor de administrare.

Sean Brynjelsen, CEO al Eton Pharmaceuticals, a declarat: Aprobarea de catre FDA a Alkindi Sprinkle este o descoperire pentru copiii cu insuficienta suprarenala si ingrijitorii. Suntem foarte încântați să oferim un produs aprobat de FDA, care poate oferi pacienților pediatrici Tratament cu doză mică și dozare a hidrocortizonului. Așteptăm cu nerăbdare să oferim acest produs pacienților în lunile următoare."

Insuficiența suprarenală (AI) la copii este o boală rară caracterizată prin incapacitatea de a sintetiza și elibera hidrocortizon (cortizol), și uneori chiar aldosteron. Acest lucru poate duce la hormoni masculini excesivi (dezvoltare sexuală anormală feminină, pubertate timpurie, încetarea creșterii și statură scurtă). Cea mai comună formă de IA la copii este hiperplazia suprarenală congenitală (CAH), care este cauzată de defecte genetice. Pacienții cu AI primară sau centrală (clasa a doua și a treia) au niveluri insuficiente de cortizol. Reducerea cortizolului în organism poate duce la consecințe fatale, cum ar fi criza suprarenală. Pentru a supraviețui, pacienții cu IA trebuie suplimentați zilnic cu cortizol. Eton estimează că AI pediatrică afectează 5.000-11.000 de copii din Statele Unite.