Vutrisiran în tratamentul amiloidozei hATTR cu polineuropatie: leziuni nervoase îmbunătățite semnificativ --- 1/2

Alnylam este o companie de terapie cu ARNi lider în industrie. Recent, compania a anunțat rezultatele pozitive suplimentare ale analizei subgrupului și a obiectivului exploratoriu al studiului HELIOS-A de faza 3 vutrisiran la cea de-a treia conferință europeană de amiloidoză ATTR. Vutrisiran este o terapie cu ARNi în curs de dezvoltare care este dezvoltată pentru a trata amiloidoza transtiretinei (ATTR).

HELIOS este un studiu al pacienților cu amiloidoză ATTR ereditară cu polineuropatie (hATTR-PN). Datele publicate la reuniune susțin și se bazează pe rezultatele obiectivelor primare și secundare ale studiului HELIOS-A raportat anterior: s-au observat îmbunătățiri în domenii importante ale sănătății și funcției pacientului, inclusiv deteriorarea neuropatiei și calitatea vieții (QoL) ), activitățile zilnice și capacitatea de participare socială, starea nutrițională și presiunea cardiacă.

Mai exact, analiza subgrupurilor și obiectivele exploratorii au arătat că la 9 luni, în comparație cu placebo, vutrisiran a îmbunătățit domeniile importante ale sănătății și funcției pacientului. Alte analize au arătat că, indiferent dacă pacientul a folosit anterior stabilizatori TTR, tratamentul cu vutrisiran a avut îmbunătățiri similare în progresia neuropatiei și calitatea vieții în comparație cu placebo.

În prezent, noua aplicație medicamentoasă (NDA) de vutrisiran pentru tratamentul polineuropatiei transtiretin amiloidoză ereditară adultă (hATTR-PN) prin injecție subcutanată la fiecare 3 luni este în curs de revizuire prioritară de către FDA din SUA și" User Charges Act" (PDUFA) Data țintă este 14 aprilie 2022. În plus, pe baza discuțiilor cu Agenția Europeană a Medicamentului (EMA), Alnylam intenționează acum să depună în avans o cerere de autorizare de introducere pe piață (MAA) pentru vutrisiran în baza rezultatelor de 9 luni a studiului HELIOS-A.

Vutrisiran a primit o denumire de medicament orfan (ODD) pentru tratamentul amiloidozei ATTR în Statele Unite și Uniunea Europeană și o denumire rapidă (FTD) pentru tratamentul hATTR-PN în Statele Unite. Dacă este aprobat, ca o nouă injecție subcutanată la fiecare 3 luni, vutrisiran are potențialul de a inversa manifestările polineuropatice ale bolii.

Pushkal Garg, MD, director medical al Alnylam, a declarat:" amiloidoza hATTR este o boală multi-sistem, care progresează rapid, care are un impact semnificativ asupra vieții de zi cu zi a pacienților și se va agrava în timp, fără un tratament adecvat. Aceste date suplimentare din studiul HELIOS-A arată că vutrisiran are potențial în tratamentul pacienților cu o gamă largă de amiloidoză hATTR cu polineuropatie (hATTR-PN) și a obținut rezultate încurajatoare într-o serie de măsuri importante de sănătate și funcționale. , indiferent de utilizarea anterioară a stabilizatorilor TTR, scorul de deteriorare neuropatică și calitatea vieții pacientului s-au îmbunătățit."

ARNsi: reducerea la tăcere a unor gene specifice, reducând intervalul de expresie cu 99%

Studiul HELIOS-A a inclus 164 de pacienți cu amiloidoză ATTR ereditară cu polineuropatie (hATTR-PN). La 9 luni, vutrisiran a atins obiectivele primare și secundare: în comparație cu placebo, tratamentul cu vutrisiran a dus la o îmbunătățire semnificativă statistic a afectării neuropatice, a calității vieții și a vitezei de mers. Analiza subgrupului și datele exploratorii de eficacitate ale studiului HELIOS-A oferă mai multe informații despre beneficiile potențiale ale vutrisiranului în aspecte importante ale sănătății și bunăstării pacientului, după cum urmează:

—— La a 9-a lună, în toate subgrupurile de pacienți pre-specificate (inclusiv vârsta, sexul, rasa, zona geografică, afectarea neuropatică de bază, genotipul, utilizarea anterioară a stabilizatorilor TTR, stadiul inițial al polineuropatiei amiloide familiale [FAP]) și un stadiu pre- subgrupul cardiac specificat, comparativ cu placebo, tratamentul cu vutrisiran a avut ca rezultat îmbunătățirea scorului de afectare a neuropatiei (mNIS+7) și calitatea Norfolk a scorului de neuropatie diabetică (Norfolk QOL-DN).