Xalkori aprobat în Statele Unite: prima terapie bazată pe biomarkeri pentru tratamentul pacienților tineri cu limfom cu celule mari anaplastice ALK-pozitiv (ALCL)!

Pfizer a anunțat recent că US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat o nouă cerere suplimentară de droguri (sNDA) pentru droguri anticanceroase vizate Xalkori (Crizotinib) pentru tratamentul limfomului anaplastic kinază (ALK) pozitiv, Copii și adulți tineri cu limfom cu celule mari anaplastice sistemice recidivate sau refractare (ALCL). Eficacitatea și siguranța Xalkori la pacienții adulți mai în vârstă nu au fost stabilite.

ALCL este un tip rar de limfom non-Hodgkin (NHL) care reprezintă aproximativ 30% din cazurile de NHL la tineri. Aproximativ 90% din cazurile de ALCL la tineri sunt alk pozitive.

Este demn de menționat faptul că Xalkori este prima terapie bazată pe biomarkeri pentru tinerii cu ALCL recidivat sau refractar. Această indicație a fost aprobată printr-un proces de revizuire prioritară. În mai 2018, FDA a acordat Xalkori Breakthrough Drug Desemnări (BTD) pentru tratamentul ALCL-pozitiv ALK.

Chris Boshoff, MD, Chief Development Officer al Pfizer Global Product Development, a declarat: "Suntem onorați să oferim prima terapie bazată pe biomarkeri pentru copii și adulți tineri cu ALCL. Xalkori va furniza un grup de pacienți tineri cu ALCL alCL allk-pozitiv recidivat sau refractar. Un nou plan de tratament semnificativ. Ca prima terapie bazată pe biomarkeri pentru cancerul pulmonar non-cu celule mici alK-pozitive, Xalkori a revoluționat tratamentul acestei boli. Aprobarea acestui nou indiciu este că vom continua să urmeze știința pentru a rezolva nevoile grave nesaticat o piatră de hotar semnificativă în călătoria noastră de cancer."

Xalkori este o indicație pentru tratamentul pacienților pediatrici cu ALCL pozitiv al ALK, pe baza rezultatelor studiului ADVL0912 (NCT00939770). Acesta este un multi-centru, cu un singur braț, deschis faza 1 / 2 studiu, efectuate în cooperare cu Grupul de Oncologie pentru Copii (COG), și Pfizer a furnizat finanțare și sprijin. Studiul a fost efectuat la pacienți cu tumori solide recidivate sau refractare și ALCL și a evaluat siguranța, doza maximă tolerată și activitatea clinică a Xalkori. În cadrul studiului au fost înrolați în total 121 de pacienți cu vârste cuprinse între 1 și 21 de ani, dintre care 26 de pacienți au fost pacienți tineri cu ALCL pozitiv al ALK care au recidivat sau a fost refractar și care primiseră anterior cel puțin un tratament sistemic.

Rezultatele au arătat că Xalkori are o activitate antitumorală semnificativă la copiii și tinerii ALCL pozitivi alk: rata de răspuns obiectiv (ORR) este de 88%. Dintre cei 23 de pacienți aflați în remisie, 39% au avut durata remisiunii ≥ 6 luni, iar 22% au avut durata remisiunii ≥ 12 luni. Siguranța Xalkori la copiii și tinerii ALCL pozitivi alK este în esență aceeași cu cea a pacienților cu cancer pulmonar non-cu celule mici, al ALK-pozitiv și ROS1-pozitiv.

Xalkori este primul medicament vizat de ALK din lume lansat de Pfizer. Medicamentul este primul-risc de limfom anaplastic kinaza (ALK) inhibitor de tirozin kinază (TKI) și a fost aprobat de FDA SUA pentru tratamentul allek-pozitive sau ROS1-pozitive metastatic non-celule cancer pulmonar (NSCLC) pacienți. Până în prezent, Xalkori a fost aprobat pentru a trata pacienții ALK-pozitiv NSCLC în mai mult de 90 de țări (inclusiv China), și a fost, de asemenea, aprobat pentru tratamentul pacienților ROS1-pozitiv NSCLC în mai mult de 70 de țări din întreaga lume.