Alnylam și PeptiDream au ajuns la o cooperare strategică: Dezvoltarea conjugate peptide-siRNA pentru a oferi terapia SiRNA la țesuturile extrahepatice!

Compania de terapie RNAi lider în industrie Alnylam și compania de descoperire a medicamentelor pe bază de peptide, lider în industrie, PeptiDream, au anunțat recent un acord de licențiere și cooperare pentru a descoperi și dezvolta medicamente conjugate peptid-siRNA, creând multiple oportunități de a livra terapia RNAi țesuturilor extrahepatice. Prin această cooperare, cele două companii vor coopera în selectarea și optimizarea peptidelor pentru a furniza molecule mici de ARN (siRNA) care interferează cu mai multe tipuri de celule și țesuturi prin interacțiuni specifice cu receptorii exprimați pe celulele țintă.

Cele două părți nu au dezvăluit boala exactă care urmează să fie studiată, iar scopul este de a oferi tratament cu RNAi pentru alte țesuturi decât ficatul. Alnylam are 4 arii terapeutice strategice: medicina genetica, boli cardiometabolice, boli infectioase si boli ale sistemului nervos central/ocular.

În conformitate cu termenii alianței, Alnylam va selecta un set de receptori pentru platforma de descoperire a peptidelor PeptiDream. PeptiDream va selecta, optimiza și sintetiza peptide pentru fiecare receptor. Alnylam va genera apoi conjugați peptide-siRNA și va efectua studii in vitro și in vivo pentru a sprijini selecția finală a peptidelor. Această colaborare are potențialul de a genera mai multe oportunități terapeutice prin direcționarea transcrierilor ARNm cauzatoare de boli în mai multe tipuri de țesuturi.

În conformitate cu termenii acordului, PeptiDream va primi o plată în avans nedivulgată de la Alnylam și fonduri de cercetare și dezvoltare în timpul perioadei de cooperare în domeniul cercetării. PeptiDream este, de asemenea, eligibil pentru a primi plăți de etapă bazate pe realizarea unor etape specifice de dezvoltare, reglementare și comerciale, cu un total potențial de până la 2,2 miliarde de dolari. În plus, PeptiDream este, de asemenea, eligibil să primească o redevență de o cifră mică până la jumătatea unei singure cifre pentru orice vânzare a oricăror produse Alnylam care rezultă din orice cooperare.

Kevin Fitzgerald, Chief Scientific Officer al Alnylam, a declarat: "Am rezolvat problema livrării țintite a terapiei RNAi la ficat și am făcut progrese preclinice substanțiale în livrarea către sistemul nervos central, ochi și plămâni. Acum suntem Creșteți suita noastră de tehnologie de livrare. Aceste tehnologii au potențialul de a livra eficient siRNA la o gamă mai largă de tipuri de țesuturi în întregul corp uman. Suntem foarte încântați să ajungem la acest acord de cercetare de colaborare cu PeptiDream, care este descoperirea și optimizarea peptidelor care vizează mai mulți receptori. Un lider în industrie în organism. Prin această colaborare, sperăm să identificăm perechi puternice de ligand-receptori livrate de țesuturi extrahepatice, similare cu perechea GalNAc-ASGPR pe care am pionierat-o pentru o livrare eficientă a ficatului."

Dr. Patrick C. Reid, președinte și director reprezentativ al PeptiDream, a declarat: "Acest acord extinde în continuare strategia noastră de utilizare a peptidelor pentru a furniza diverse sarcini utile terapeutice celulelor / țesuturilor bolnave într-o manieră țintită (ca conjugați peptido-medicament). Sperăm că acest parteneriat va contribui la crearea conjugaților peptido-siRNA inovatori într-o varietate de boli și va deschide multe noi oportunități terapeutice."

PeptiDream este o companie biofarmaceutică situată în Japonia, fondată în 2006, are un sistem proprietar peptide Discovery Platform System (PDPS), care este o platformă de descoperire extrem de diversificată de ultimă oră, care poate produce eficient foarte diversificată (trilioane) Biblioteca de peptide non-standard este utilizată pentru a identifica peptidele de înaltă potență și de lovire selectivă, iar apoi aceste peptide lovite pot fi dezvoltate pe baza peptidelor, molecule mici, sau peptide-droguri conjugat (PDC) terapii.

Cu platforma sa proprietară PDPS, PeptiDream a ajuns la acorduri strategice de cooperare și licențiere cu multe companii farmaceutice. Pe 27 iulie a.c., Takeda Pharmaceuticals a anunțat extinderea cooperării în domeniul cercetării și a acordului de licență exclusivă cu PeptiDream pentru a crea conjugați peptide-medicamente (PDC) pentru mai multe ținte ale sistemului nervos central (SNC). Aceste ținte sunt în nervi cronici. Joacă un rol important în bolile degenerative. PeptiDream este eligibil pentru plăți de aproximativ 3,5 miliarde USD, inclusiv plăți în avans și potențiale plăți de etapă preclinice, clinice, de marketing și bazate pe vânzări, precum și redevențe. Takeda și PeptiDream au ajuns inițial la un acord de cooperare de cercetare și licență exclusivă în decembrie 2020 pentru a crea PDC pentru bolile neuromusculare.

În noiembrie 2017, PeptiDream și Bayer au semnat un acord de cooperare de 1,1 miliarde de dolari pentru a dezvolta terapii pe bază de peptide pentru mai multe boli. În aprilie 2017, PeptiDream și Janssen Pharmaceuticals de la Johnson & Johnson au ajuns la un acord de cooperare în 1,15 miliarde de dolari pentru a utiliza tehnologia platformei PDPS pentru a identifica peptidele macrociclice/peptidele restricționate împotriva țintelor multiple de boli metabolice și boli cardiovasculare selectate de Janssen. Peptidele lovite sunt optimizate ca peptide terapeutice sau produse cu molecule mici.