Puternicul Pibazyre (pemigatinib) a fost aprobat de către FDA din SUA!

Cinda Bio Partners Incyte a anunțat recent că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Pemazyre (pemigatinib), care este un inhibitor selectiv al factorului de creștere a fibroblastului (FGFR) kinază, cu indicații de: Este utilizat pentru tratarea pacienților cu nivel avansat local sau colangiocarcinomul metastatic care au fost tratate anterior, au FGFR 2 fuziune sau rearanjare și nu pot fi îndepărtate chirurgical. Pemazyre este aprobat în conformitate cu proceduri accelerate de aprobare și proceduri de aprobare prioritare bazate pe rata totală de răspuns (ORR) și durata datelor de răspuns (DOR). Aprobarea continuă pentru această indicație va depinde de validarea și beneficiul clinic al descrierii încercării de confirmare. În prezent, Pemazyre este de asemenea revizuit de Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA).

De menționat este faptul că Pemazyre este primul și singurul medicament aprobat de FDA pentru tratamentul colangiocarcinomului, care poate preveni creșterea și răspândirea celulelor tumorale prin blocarea FGFR 2 în celulele tumorale. Deoarece colangiocarcinomul este un cancer devastator, cu nevoi medicale grave nesatisfăcute, Pemazyre a primit anterior calificări de medicament orfan, calificări avansate de droguri și calificări de revizuire prioritare.

Această aprobare se bazează pe datele din studiul FIGHT-20 2 . Studiul a fost efectuat la pacienții cu colangiocarcinom local avansat sau metastatic care au fost tratați anterior pentru a evalua eficacitatea și siguranța Pemazyre. Rezultatele acestui studiu au fost publicate recent la conferința Societății Europene de Oncologie Medicală (ESMO) 2019 . Datele au arătat că în rândul pacienților cu FGFR 2 fuziune sau reamenajare (cohorta A), urmărirea mediană a fost de 15 luni. Rata de răspuns (ORR) a fost 36% (punctul final principal), iar durata medie a răspunsului (DoR) a fost 9. 1 luni (final secundar).

În acest studiu, evenimentele adverse au fost controlabile și consecvente cu mecanismul de acțiune al lui Pemazyre 0010010 # 39; La pacienții care au primit Pemazyre, cele mai frecvente reacții adverse apărute la ≥ 20% dintre pacienți au fost hiperfosfatemia și hipofosfemia (tulburarea electrolitului), căderea părului (alopecia areata), diaree, toxicitate a unghiilor, oboseală, tulburări ale gustului, greață, constipație , stomatită (durere sau inflamație la nivelul gurii), ochi uscat, gură uscată, pierderea poftei de mâncare, vărsături, artralgii, dureri abdominale, dureri de spate și piele uscată. Toxicitatea oculară este, de asemenea, un risc pentru Pemazyre.

Dr. Ghassan Abou-Alfa, MD, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, a declarat: 0010010 quot; Deși colangiocarcinomul este considerat o boală rară, incidența a crescut în ultimii 30 ani. Pentru cei care au primit anterior chimioterapie sau chirurgie de primă linie Pentru un grup de pacienți cu opțiuni limitate și rate mari de recidivă, o nouă terapie vizată este foarte încurajatoare și va aduce noi speranțe pacienților. 0010010 quot;

Cholangiocarcinomul este un cancer de bile rare, care poate fi clasificat în funcție de originea sa anatomică: colangiocarcinomul intrahepatic (iCCA) apare în canalele biliare intrahepatice, iar colangiocarcinomul extrahepatic apare în canalele biliare extrahepatice. Pacienții cu colangiocarcinom sunt de obicei într-un stadiu tardiv sau târziu, cu un prognostic slab la momentul diagnosticului. Incidența colangiocarcinomului variază în funcție de regiune, iar incidența în America de Nord și Europa este de 0,3-3. 4 / 100000. FGFR 2 fuziunea sau rearanjarea apare aproape exclusiv în iCCA și se observă la 10-16% dintre pacienți.

Receptorul factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR) joacă un rol important în proliferarea celulelor tumorale, supraviețuire, migrație și angiogeneză (neovascularizare). Fuziunea, rearanjarea, translocarea și amplificarea genelor în FGFR sunt strâns legate de apariția și dezvoltarea diferitelor tumori.

Pemazyre 0010010 # 39; s ingredient farmaceutic activ, pemigatinib, este un inhibitor puternic și selectiv, de molecule mici, oral împotriva izomerilor FGFR 1, 2 și {{4} }. În studiile preclinice, s-a dovedit că pemigatinib are o activitate farmacologică puternică și selectivă împotriva celulelor canceroase care au suferit modificări ale genei FGFR.

pemigatinib (inhibitor FGFR, sursa de imagine: medchemexpress.cn)

În prezent, pemigatinib este evaluat în mai multe studii clinice pentru tratarea tumorilor maligne determinate de mutațiile genelor FGFR, inclusiv: cololangiocarcinom (stadiul II FIGHT-202, stadiul III FIGHT-302), cancerul vezicii urinare (stadiul II FIGHT-201), măduva osoasă proliferativă tumori (8 p 11 MPN, stadiul II FIGHT-203), cancer agnostic tumoral (tumora-agnostică, stadiul II FIGHT-207), cancer de vezică urinară (tratament de primă linie, stadiul II FIGHT-205 ), tratament de primă linie FGFR 2 fuziune sau recădere Cholangiocarcinom (stadiul III FIGHT-302).

În decembrie 2018, Cinda Biotechnology și Incyte au ajuns la un acord de cooperare strategică și de acordare de licență exclusivă pentru a promova dezvoltarea clinică a medicamentelor unice sau tratamentul combinat a trei medicamente (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) în China continentală și Hong Kong, Macau și Taiwan și comercializare. Conform condițiilor acordului de cooperare, Incyte va primi o plată în avans de US $ 40 milioane de la Cinda Biotechnology și o a doua plată în numerar în valoare de 20 milioane USD după prima cerere pentru un nou medicament în China în 2019. În plus, Incyte va fi eligibilă pentru până la $ 129 milioane pentru plăți de reper de dezvoltare potențială și până la $ 202. 5 milioane pentru plăți de reper potențial de afaceri. 0010010 nbsp;