FDA aprobă Johnson & Johnson Darzalex Faspro pentru a trata light chain amiloidoza

Recent, Food and Drug Administration (FDA) din SUA a aprobat Darzalex Faspro de la Xian Janssen, o filială a Johnson & Johnson, pentru tratamentul pacienților adulți nou diagnosticați cu amiloidoză cu lanț ușor.

Este demn de remarcat faptul că Darzalex Faspro este, de asemenea, primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru pacienții cu această indicație. De data aceasta, FDA a aprobat medicamentul care urmează să fie utilizat în combinație cuBortezomib, Ciclofosfamidă și Dexametazonă.

Aprobarea acestei noi indicații se bazează în principal pe datele din studiul Andromeda de fază III al Darzalex Faspro. Rezultatele testelor arată că, în comparație cu planul de tratament tipic actual, combinația de Darzalex + bortezomib + ciclofosfamidă + dexametazonă (13%) comparativ cu planul tipic actual de tratament, bortezomib + ciclofosfamidă + dexametazonă (VCd) singur (13%) Cu regimul de medicație (D-VCd), rata completă a pacientului de remisie a sângelui a crescut de mai mult de 3 ori (42%). În plus, pacienții cu regim combinat Darzalex au atins, de asemenea, o rată globală de răspuns hematologic mai mare (92% față de 77%). Comparativ cu regimul tipic actual de tratament cu VCd, regimul combinat Darzalex prelungește, de asemenea, supraviețuirea fără progresie (MOD-PFS) a deteriorării organelor vitale ale pacientului și prelungește supraviețuirea fără evenimente a pacientului (MOD-EFS). În acest studiu, siguranța medicamentului combinat este în concordanță cu siguranța preparatului subcutanat Darzalex sau a regimului VCd.

Amiloidoza cu lanț ușor este o boală de sânge legată de proteine anormale. Proteinele anormale din corpul pacientului pot duce la deteriorarea organelor vitale (în special inima, rinichii și ficatul). Compania nu recomandă utilizarea medicamentului în NYHA IIB sau IV boli de inima sau Mayo IIIB lumina lanț amiloidoza pacienți în afara de studii clinice controlate. În fiecare an, 4.500 de oameni din întreaga lume suferă, din păcate, de amiloidoză lanț de lumină. Aproximativ o treime dintre pacienți au văzut o medie de cinci sau mai mulți medici înainte de a obține în cele din urmă un diagnostic precis, și 72% dintre pacienți au fost diagnosticați mai mult de un an de la primele simptome. Datorită întârzierii diagnosticului, prognosticul acestor pacienți este de obicei slab. În primul an după diagnostic, aproximativ 30% dintre pacienții cu amiloidoză cu lanț ușor mor.

Darzalex Faspro a fost dezvoltat inițial de Genmab. În luna mai a anului trecut, medicamentul a fost aprobat pentru tratamentul a 4 opțiuni de tratament pentru mielom multiplu (MM), inclusiv pentru pacienții cu mielom multiplu nou diagnosticați care nu sunt eligibili pentru transplant La pacienții cu mielom multiplu, pacienți cu mielom multiplu recidivat sau refractar. Darzalex Faspro, inclusiv daratumumab și hialuronidase-fihj, este un nou preparat de injectare subcutanată (SC) de Darzalex. În prezent, cererea Darzalex Faspro pentru tratarea acestei indicații este, de asemenea, examinată de agențiile de reglementare ale UE.