Fintepla (fenfluramină) este aprobată de Uniunea Europeană pentru tratarea pacienților cu sindrom Dravet ≥ 2 ani!

Zogenix este o companie farmaceutică dedicată dezvoltării de medicamente pentru tratamentul bolilor rare. Recent, compania a anunțat că Comisia Europeană (CE) a aprobat fintepla (fenfluramină) soluție orală ca un add-on terapie la alte medicamente antiepileptice pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani pentru a trata epilepsia asociate cu sindromul Dravet atac.

În Statele Unite, Fintepla a fost aprobat în luna iunie a acestui an pentru pacienții cu vârsta ≥2 ani pentru a trata epilepsia asociată cu sindromul Dravet. Medicamentul a fost aprobat prin procesul de revizuire a priorității. Anterior, FDA a acordat Fintepla denumirea de droguri orfane (ODD) și Breakthrough Denumirea de droguri (BTD) pentru tratamentul epilepsiei legate de sindromul Dravet.

Sindromul Dravet este un tip rar de epilepsie pe tot parcursul vieții, care începe în copilărie și se caracterizează prin convulsii severe greu de rezolvat, urgențe medicale frecvente, tulburări cognitive și comportamentale severe, și risc crescut de moarte subită neașteptată (SUDEP) . Mulți pacienți cu sindrom Dravet prezintă convulsii severe frecvente chiar și atunci când iau unul sau mai multe medicamente antiepileptice disponibile în prezent. Reducerea frecvenței convulsiilor este primul și cel mai important pas în tratarea tuturor copiilor cu sindrom Dravet.

Fintepla este o formulă lichidă de fenfluramină cu doză mică, care poate reduce frecvența convulsiilor prin reglarea activității receptorului serotoninei și a receptorului sigma-1 (a se vedea referința: Fenfluramina diminuează convulsiile mediate de receptorii NMDA prin activitatea sa mixtă la receptorii serotoninei 5HT2A și de tip 1 sigma). Acest medicament are un efect farmacologic diferit de alte anticonvulsivante. Datele din două studii clinice de fază III controlate cu placebo au arătat că la pacienții ale căror convulsii nu au fost controlate în mod adecvat de alte medicamente, Fintepla a redus semnificativ frecvența convulsiilor comparativ cu placebo.

Structura fenfluramină-moleculară (sursa imaginii: Wikipedia.org)

Aprobarea UE se bazează pe date din 2 studii clinice randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo de fază III (efectuate la pacienți cu vârsta cuprinsă între 2 și 18 ani, cu rezultate publicate în Lancet și, respectiv, JAMA Neurology) și un studiu de extensie deschisă pe termen lung (Mulți pacienți au primit tratament cu Fintepla timp de până la 3 ani) Date de analiză intermediară. Rezultatele au arătat că în studiul pacienților care au luat unul sau mai multe medicamente antiepileptice care nu au putut controla în mod adecvat convulsiile, pe baza planului de tratament existent, Fintepla a redus semnificativ convulsiile convulsive lunare (convulsii convulsive) comparativ cu placebo. convulsii, CS). În plus, majoritatea pacienților din studiu au răspuns în decurs de 3-4 săptămâni de la începerea tratamentului cu Fintepla și au menținut rezultate consecvente pe toată durata tratamentului.

În aceste studii, cele mai frecvente evenimente adverse au inclus: diaree, febră, oboseală, infecții ale tractului respirator superior, letargie, și bronșită. Niciunul dintre pacienți nu a prezentat evenimente cardiovasculare adverse, inclusiv boală cardiacă valvulară sau hipertensiune pulmonară.

În plus față de sindromul Dravet, Zogenix este, de asemenea, în curs de dezvoltare Fintepla pentru tratamentul convulsiilor asociate cu sindromul Lennox-Gastaut (LGS). Sindromul Dravet și LGS sunt două epilepsie rare și adesea catastrofale copilărie. Ele au caracteristicile de debut precoce, diferite tipuri de convulsii, frecvență ridicată a crizelor, afectarea severă a inteligenței și dificultăți în tratament.