Galaad și Novo Nordisk își unesc forțele: extindeți cooperarea clinică și dezvoltați terapii combinate!

Gilead Sciences și Novo Nordisk au anunțat recent că și-au extins cooperarea clinică în steatohepatita nealcoolică (NASH).

Două companii vor efectua un studiu dublu-orb faza 2b, controlat cu placebo, pentru a investiga imobilizarea semaglutidei Novo Nordisk&# 39 (un agonist al receptorului GLP-1), a Gilead' agonistul FXR cilofexor și a inhibitorului ACC firsocostat Siguranța și eficacitatea combinației de doze, singure sau în combinație în tratamentul pacienților cu ciroză compensatorie (F4) cauzată de NASH. Studiul are 4 grupuri și intenționează să înroleze aproximativ 440 de pacienți. Vor fi evaluate efectele acestor terapii în îmbunătățirea fibrozei hepatice și eliminarea NASH. Studiul va începe să recruteze pacienți în a doua jumătate a anului 2021.

Acest nou studiu de fază 2b se bazează pe rezultatele pozitive ale unui studiu de dovadă a conceptului de fază 2a anunțat la Liver Meeting Digital Experience în noiembrie 2020. Studiul a investigat semaglutida ca monoterapie, combinată cu cilofexor și / sau firsocostat în tratamentul 108 pacienți cu NASH cu fibroză ușoară până la moderată. Studiul a atins obiectivul primar, demonstrând că toate opțiunile de tratament sunt bine tolerate în decurs de 24 de săptămâni. Cea mai frecventă reacție adversă este reacția gastro-intestinală. În toate grupurile, 5-14% dintre pacienți au întrerupt tratamentul medicamentos din studiu din cauza evenimentelor adverse.

În plus, o analiză post-hoc a obiectivului exploratoriu de eficacitate pentru evaluarea biomarkerilor pentru sănătatea ficatului la 24 de săptămâni a arătat că, comparativ cu grupul cu monoterapie cu semaglutide, grupul de terapie combinată avea steatoză hepatică (prin rezonanță magnetică densitatea de protoni scor de grăsime; RMN-PDFF Măsurare) și leziuni hepatice (măsurate prin alanina aminotransferază serică [ALT]) cu îmbunătățiri semnificative statistic. Scorul rigidității ficatului și a fibrozei hepatice crescute (ELF) a scăzut pentru toate grupurile de tratament a scăzut, dar nu a existat nicio diferență statistică între grupuri.

Steatohepatita nealcoolică (NASH) este o boală hepatică progresivă gravă. Acumularea excesivă de grăsime în ficat provoacă inflamații cronice, ducând la fibroză progresivă (cicatrici), care poate duce la ciroză, insuficiență hepatică, cancer hepatic și moarte. Fibroza avansată este asociată cu o creștere semnificativă a morbidității și mortalității legate de ficat la pacienții cu NASH.

Conform" Nature" revista, în Statele Unite, NASH a devenit a doua cauză cea mai frecventă a transplantului de ficat după hepatita C. cronică. În prezent, piața NASH a ajuns la 40 miliarde de dolari SUA. Cu toate acestea, în ciuda nevoilor medicale urgente, nu au fost aprobate medicamente pentru tratarea NASH până acum.

Ambele cilofexor și firsocostat sunt compuși de cercetare și nu au fost aprobați de FDA din SUA sau de orice altă agenție de reglementare. Siguranța și eficacitatea lor nu au fost încă stabilite. Semaglutida nu a fost aprobată de FDA din SUA sau de orice altă agenție de reglementare pentru tratamentul pacienților cu NASH, dar a fost aprobată pentru tratamentul diabetului de tip 2.

Martin Holst Lange, vicepreședinte executiv și șef de dezvoltare al Novo Nordisk, a declarat:&„Nash este o boală cu nevoi medicale grave nesatisfăcute, deoarece în prezent nu există niciun medicament aprobat pentru tratarea acestei boli cu potențial de viață. Pe baza conceptului nostru Pentru a verifica rezultatele pozitive ale studiului, sperăm să lucrăm cu Gilead pentru a demonstra potențialul semaglutidei în combinație cu cilofexor și firsocostat pentru a ajuta pacienții cu NASH."

Mark Genovese, MD, vicepreședinte senior al dezvoltării clinice a inflamației la Gilead Sciences, a declarat: GG; Gilead este încântat să își extindă cooperarea cu Novo Nordisk și să înțeleagă în continuare potențialul terapiei combinate pentru tratarea pacienților cu ciroză NASH. Această cercetare este insistența noastră. Eforturi neîncetate de a promova inovația pentru a îmbunătăți cele mai noi exemple ale vieții pacienților cu boli hepatice și fibroză hepatică."